2026年3月16日，北京锦篮基因科技股份有限公司（以下简称“锦篮基因”）自主研发的IgG（免疫球蛋白G）降解酶药物GC801注射液获国家药品监督管理局注册临床试验默示许可（受理号：CXSL2501108），本次申报适应症为：2型脊髓型肌萎缩症基因治疗前AAV抗体降解用药，这是锦篮基因申报的第五款1类新药，第八项注册临床试验。
图片来源：CDE官网截图
作为一款经工程化改造的IgG抗体降解酶，GC801注射液的核心优势在于其高效、特异的IgG裂解能力。该药物基于天然IdeS酶进行工程化优化，通过对IdeS多肽序列的改变，提升了酶对人IgG的裂解活性，相较于野生型IdeS，能够在更低的剂量下能够获得更强的效果。GC801可催化人IgG所有亚类的重链下铰链区域裂解，使预存抗体失去效应功能并被机体快速代谢降解，从而为各类依赖IgG抗体调控的治疗场景削弱/清除关键免疫学障碍。
本次GC801申报的适应症为2型脊髓型肌萎缩症基因治疗前AAV抗体降解用药，这一适应症背后潜藏着尚未被满足的临床需求。脊髓型肌萎缩症(SMA)是一种罕见的神经肌肉疾病，患者多面临进行性肌肉无力、运动功能障碍等问题，AAV介导的基因治疗已成为当前最具潜力的治疗策略之一。锦篮基因针对脊髓性肌萎缩症自主研发的AAV基因治疗药物——GC101腺相关病毒注射液，已在Ⅰ~Ⅲ期临床研究中展现出了显著的疗效优势，为SMA患者提供了更便捷、更具长期获益价值的创新治疗方案。但据统计，约30%–60%的普通人群（包括2型脊髓型肌萎缩症患者）存在针对不同AAV血清型的预存中和抗体（IgG），这类抗体可能阻碍病毒载体进入靶细胞，从而影响基因治疗的可及性及疗效表现，同时增加安全性风险。目前临床针对AAV预存抗体尚缺乏直接、有效且安全可控的清除策略。GC801本次的IND获批，有望为解决这一关键限制因素提供新的干预思路，为该类患者打通基因治疗的“绿色通道”。
除了针对2型脊髓型肌萎缩症基因治疗的预处理需求，GC801还具备极为广阔的应用拓展空间。其独特的IgG抗体降解机制，不仅有望适配各类AAV介导的基因治疗场景，破解不同疾病治疗中的预存抗体难题，还可进一步延伸应用至多个细分领域，为更多创新疗法的临床落地开辟新路径。未来，锦篮基因将以GC801为契机，加速推进药物研发与临床应用进程，持续深耕基因治疗领域，依托自身深厚的技术积淀和创新能力，不断突破技术壁垒，丰富产品管线布局，以科技创新赋能临床治疗，用前沿医学成果守护人类生命健康，助力我国生物医药产业实现高质量发展，提升我国在全球基因治疗等创新生物药领域的核心竞争力。
关于锦篮基因
北京锦篮基因科技股份有限公司是一家以AAV载体递送技术介导的基因治疗药物开发和产业化为核心业务的创新型高新技术企业，以推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场为使命，造福患者及家庭。公司专注于遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗药物开发，并通过推进罕见病基因药物研发和临床应用，更深入认识生命健康，将基因治疗技术及产品从罕见病过渡到慢性病和其它重大疾病的治疗和康复。