全流程自动化（Automation）是AI制药里的“A”，无需太多智能（I），通过“以量胜质”来实现“愚公移山”。
横在现代制药的发展道路上有三座大山，本质上是生物复杂性与人的认知边界、实验能力不匹配。
三座大山：靶点、分子与临床
首先是靶点发现。靶点是药物作用的蛋白质或基因，是新药研发的起点。传统靶点高度依赖基础研究的长期积累，可验证靶点高度集中。人类基因组计划完成二十余年，已知致病靶点仅数百个，直接导致后续研发同质化。同时却还有大量疾病机制仍停留在“黑箱”状态。
其次是分子设计与筛选。理论上，有机小分子的结构空间高达10的60次方（1060），远超人类穷尽探索的能力。而传统研发依赖实验试错，从百万级化合物库中筛选苗头分子如大海捞针。即便得到活性分子，优化过程的成功率依然很低，大量候选分子在临床前阶段夭折。
最后就是临床试验。临床阶段消耗70%以上研发成本，却是失败最集中的环节。患者招募慢、入组偏差、临床终点设计不合理、安全性不可预期，都会导致项目终止。对肿瘤、神经退行性疾病、罕见病等复杂疾病，传统临床试验难以捕捉微弱疗效信号，进一步推高风险。
面对这“三座大山”，在过去的半个多世纪里，新药研发始终被“双十定律”所困，无法突破瓶颈。近几年来人工智能的突破性发展，让大家看到了希望。但其实，“愚公A”与“智叟I”谁能先搬开这三座大山还不一定呢。
愚公移山：无需智能的笨办法
早在上世纪90年代，当时智叟（电脑）还只有小写的i，制药界已经开始大规模的“愚公移山”，也就是轰轰烈烈的“高通量（High Throughput）”运动。靶点一个一个地找太慢，于是有了“全基因组关联分析（Genome-Wide Association Study，GWAS）”，相当于一次扫描整本书；分子一个一个地做太慢，都放在一个烧瓶里“煮”了，就做成了成千上万的“分子库”；生物测试一板一板做也太慢，干脆都“叠”在一起，让一排机械臂（不需要人形的，也不需要智能）没日没夜地机械重复，于是有了“高通量筛选（High Throughput Screening, HTS）”；…… 总而言之，虽然我们找不到捷径，但每天“挖山不止”，挖到闪光的金子的几率还是大了不少哦。
差不多40年过去了，这些当时的新技术都已经成了制药公司的标配，GWAS、Library、HTS也都成了制药人的日常用语。在DEL（DNA Encoded Library）技术的加持下，业界最大型的分子库中所含有的化合物数量应该已经突破万亿了；自动化的高通量生物测试，也发展到了“超高通量筛选（uTHS）”……
你也许会说，这“三座大山”好像还是岿然不动哦。
愚公移山的过程，本质上是一个缓慢的量变过程，不太会有惊天动地的标志性事件。但是身在其中的制药人会逐渐感觉到：嗯，药物研发比以前还是容易了不少。
如虎添翼：智叟指导下的愚公
谁曾想，一家做游戏芯片的公司，在不经意间把智叟那原本小写的i升级成了大写的I。于是乎，大家都立马忘记了挖山不止的愚公，簇拥到了有可能实现穿越的智叟身边……
有了大写的I，而且还在不断升级的智叟自然是信心满满，在给粉丝们画出了各种各样令人垂涎的“大饼”：诸如“数据驱动”、“数字孪生”、而且有可能把“研发新药的时间将缩短到几周”。
但问题是目前的智叟只有一个发达的头脑，它的“动手能力”相比愚公还是非常落后的，叫它在化学实验室里完成一个简单的反应恐怕还会打碎几个烧瓶呢。（拓展阅读 AI制药？其实还需机器人辅助）
好在我们还有已经“挖山不止”几十年的愚公，在智叟的指点下，如虎添翼的愚公在三座大山里开出一（几）条可以实现快速穿越的通道应该是很有希望的。
2026年3月于上海
作者简介
贵柏曾在默沙东新药研究院工作多年，潜心钻研药物化学，颇有建树。几年前回国加入药明康德，从事业务开发、项目管理和驻美运营。梁博士是《新药的故事》一书的作者。他以长期的积累、独特的视角和生动的文字，通过《老梁说药》栏目讲述新药研发“背后的故事”，令人耳目一新，脑洞大开。梁贵柏博士目前是偕怡制药联合创始人兼首席科学家，欢迎读者通过邮箱gbliang55@hotmail.com与梁博士联系。
编辑 | 毛冬蕾
mao.donglei@PharmaDJ.com
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