2026年3月31日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256）宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼（Irpagratinib/ABSK-011）已获得欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格（ODD），用于治疗肝细胞癌（HCC）。目前，依帕戈替尼正在全球多地开展临床研究，此次获EMA授予ODD，将为该产品在欧洲的临床开发、注册申报与商业化进程提供有力支持。
孤儿药资格认定是EMA为促进罕见病药物研发与批准而设立的核心激励政策。依帕戈替尼此次获得ODD认定，不仅代表了监管机构对其临床价值与需求的认可，也有望带来多项实质性支持措施：包括可申请方案协助（Protocol Assistance, PA）、享受监管费用减免，以及在批准上市后获得长达10年的市场独占期，从而为产品上市及商业化奠定坚实基础。
原发性肝癌是全球第三大肿瘤相关死亡原因，其中HCC约占75%-85%。当前，免疫检查点抑制剂联合抗血管生成治疗的“靶免联合”方案已成为晚期HCC的一线标准疗法。但晚期HCC仍缺乏行之有效的二线及后线治疗选择，且约30%的HCC患者存在FGF19过表达，这部分患者接受一线靶免联合治疗的获益相对较差。与此同时，针对FGFR4/FGF19信号通路的靶向治疗尚无获批药物，使得FGF19过表达患者人群在现有标准治疗体系下仍存在未满足的治疗需求。
依帕戈替尼是和誉医药自主研发的一款高选择性、口服小分子FGFR4抑制剂。在既往临床研究中，无论作为单药还是联合治疗用于FGF19过表达的晚期HCC患者，依帕戈替尼均展现出良好的安全性、耐受性及显著的抗肿瘤活性。目前，依帕戈替尼正在全球开展多项针对FGF19过表达晚期HCC患者的临床试验，包括联合不同标准靶免方案用于晚期HCC一线治疗，以及单药用于二线及后线治疗等。其中，依帕戈替尼的单药关键注册临床研究于2025年6月完成首例患者给药，共覆盖全国50余家研究中心（文末附临床招募信息），目前正在顺利推进中。
除本次获得EMA孤儿药资格外，依帕戈替尼此前还分别获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的ODD和快速通道资格认定（FTD），以及中国国家药品监督管理局（NMPA）授予的突破性疗法认定（BTD）。依托相关监管认定赋予的加速审评优势，和誉医药将全力推进依帕戈替尼的全球临床开发与注册申报进程，力争让该创新疗法尽早惠及全球肝细胞癌患者，为这一临床难治性疾病提供安全、有效、精准的治疗新选择。
关于依帕戈替尼（Irpagratinib/ABSK-011）
依帕戈替尼（ABSK-011）是一种高选择性小分子FGFR4抑制剂，被开发用于治疗FGF19过表达的晚期肝细胞癌（aHCC）。研究表明，全球约30%的HCC患者存在FGF19过表达。开发针对该信号通路的靶向疗法代表了治疗HCC的一种新颖的创新方法。
当前，全球尚无FGFR4抑制剂获批上市，根据弗若斯特沙利文的分析，依帕戈替尼凭借其在竞争格局中的领先地位，有望成为首个治疗FGF19过表达HCC患者的突破性药物。
除单药之外，和誉医药同时在探索联合抗PD-L1抗体阿替利珠单抗（由F. Hoffmann-La Roche Ltd.及罗氏（中国）投资有限公司制造）的II期试验。在2025年ESMO-GI大会上，和誉医药发布了联合用药治疗aHCC患者的最新临床试验数据，其中，依帕戈替尼联用阿替利珠单抗队列在初治及既往接受过ICI治疗的FGF19过表达HCC患者中，客观缓解率（ORR）均超过50%，中位无进展生存期（mPFS）超过7个月。
关于和誉
和誉医药（香港联交所代码：02256）成立于2016年，是一家立足中国，着眼全球的创新药研发公司。公司的创始人和管理团队拥有多年顶尖跨国药企的研发和管理经验，并参与了多个临床及上市新药的研发。和誉医药专注于肿瘤新药研发，以小分子肿瘤精准治疗和小分子肿瘤免疫治疗药物为核心，着眼病患及医药市场的需求，秉承国际新药开发的理念和标准，致力于开发新颖及高潜力药物靶点的潜在first-in-class或best-in-class创新药物，用于改善中国及全球病人的生活质量。自成立以来，和誉医药已经建立了丰富的创新产品管线，涵盖肿瘤精准治疗领域以及肿瘤免疫治疗领域。