3月31日，深圳恩瑞恺诺生物技术有限公司（以下简称“恩瑞恺诺”）传来重磅喜讯：公司自主研发的KN5501细胞注射液，针对三项难治性自身免疫性疾病的新药临床试验（IND）申请，正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）默示许可。此次获批的适应症精准覆盖三大临床需求迫切的自身免疫病领域，分别为：既往标准治疗后疗效不佳的原发性干燥综合征、经充分治疗后仍无缓解或快速进展的系统性硬化症、难治性狼疮肾炎。标志着这款全球领先的CD19靶向CAR-NK细胞治疗药物，正式迈入临床开发新阶段，为自身免疫病治疗开启全新篇章。
精准靶向免疫重建，从根源破解治疗难题
自身免疫性疾病的核心发病机制，是B细胞异常活化引发的免疫系统“敌我不分”，进而攻击自身组织器官。KN5501作为恩瑞恺诺自主开发的CD19靶向CAR-NK细胞治疗药物，通过精准识别并深度清除患者体内CD19阳性B细胞，阻断异常免疫反应，同时诱导患者自身免疫系统重建，从根源上实现疾病的深度缓解甚至完全缓解，帮助患者彻底摆脱长期依赖激素、免疫抑制剂的治疗困境，大幅降低药物副作用，显著提升长期生存质量。
通用型现货技术突破，重塑细胞治疗可及性
不同于自体传统CAR-T细胞治疗“一人一药”的个性化定制模式，KN5501依托恩瑞恺诺全球独创的HTAS-RV™递送系统与CAR-NK细胞扩增冻存技术，实现了「通用化」与「现货型」的核心技术突破。
三大适应症精准发力，填补临床未满足需求
此次KN5501一次性获批三项自身免疫性疾病IND，精准切入了该领域多个未被满足的临床刚需：
1. 既往标准治疗后疗效不佳的原发性干燥综合征（pSS）：pSS是全球最常见的自身免疫病之一，患者以口干、眼干为核心症状，长期治疗仅能对症缓解，缺乏针对病因的根治手段，KN5501的免疫重建机制有望从根源上改善患者症状，实现疾病长期缓解；
2. 经充分治疗后仍无缓解或快速进展的系统性硬化症（SSc）：又称“硬皮病”，是一种罕见的自身免疫性疾病，以皮肤和内脏器官进行性纤维化为特征，进展期患者预后极差，现有治疗手段效果有限，KN5501的开发将为这类罕见病患者填补治疗空白；
3. 难治性狼疮肾炎（LN）：作为SLE最严重的脏器并发症，狼疮肾炎是导致患者终末期肾病、死亡的首要原因，现有治疗手段难以实现长期缓解，KN5501的临床探索将为这类高风险患者带来治疗转机。
国际领先研发进度，开启自身免疫病细胞治疗新时代
目前，全球范围内尚未有同靶点的CAR-NK细胞治疗药物获批上市，KN5501的研发进度处于国际领先地位。此次三项自免适应症IND的获批，不仅是恩瑞恺诺在细胞治疗领域的重要里程碑，更填补了自身免疫病领域通用型现货CAR-NK治疗的全球空白，为自身免疫病的治疗开辟了全新路径。
据介绍，此次获批的临床试验为针对三项适应症的开放、单臂、剂量递增 I 期临床研究，将分别评估KN5501在不同适应症受试者中的安全性、耐受性、药代动力学特征与初步有效性，为后续的关键临床开发奠定坚实基础。
关于恩瑞恺诺生物
恩瑞恺诺(RuiTherapeutics) 成立于2021年，是一家专注于新一代I&I新药研发的平台型公司。自发起创立以来，团队致力于自主知识产权的底层核心技术的创新。恩瑞恺诺在I&I领域建立了以CAR-NK领先的技术平台，同时也创建了UCAR-T平台、in vivo CAR-T创新平台和Engager平台。公司聚焦发明创新，建立自主产权的核心技术，已布局最前沿的First-in-class管线产品，覆盖临床需求尚未被满足的自身免疫性疾病、炎症性疾病、纤维化等疾病领域。生物医药公司的成功，核心是发明创造，关键是制药理念和临床节奏。恩瑞恺诺在过去5年已建立创新的研发团队，高效的CMC团队以及具有高执行力的临床和注册团队。