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本次批准基于关键性DEVOTE研究数据。该研究评估了诺西那生钠高剂量给药方案在初治患者及既往接受诺西那生钠治疗患者中的有效性与安全性。
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诺西那生钠高剂量给药方案预计将于未来数周内在美国上市，并已在欧盟、瑞士及日本获得批准。
渤健近日宣布，诺西那生钠高剂量给药方案（包括50mg/5ml和28mg/5ml）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。在超过10年临床数据支持的诺西那生钠现有剂量方案（12mg）基础上，高剂量给药方案的设计是为了在负荷治疗期和维持治疗期达到更高的药物浓度，以回应 SMA社群持续存在的治疗需求，提供新的治疗选择。
诺西那生钠高剂量给药方案预计将在未来数周内在美国上市。对于首次接受诺西那生钠治疗的患者，该方案支持加速负荷期给药，即间隔14天分别给予50mg，随后每4个月给予一次28mg维持剂量。对于从诺西那生钠现有剂量方案转用高剂量给药方案的患者，在完成一次高剂量负荷给药后，可继续按照既往每4个月一次的给药周期进行治疗。
FDA的批准基于II/III期DEVOTE研究的三部分数据。该研究的关键队列结果显示，未经治疗的有症状婴儿患者接受诺西那生钠高剂量给药方案后，其运动功能较ENDEAR研究中预先设定、匹配的假操作（未治疗）对照组有显著的统计学意义的改善，该改善通过费城儿童医院神经肌肉疾病婴儿运动功能量表（CHOP INTEND）进行评估（平均差值：26.19分；+15.1vs.-11.1，p<0.0001）。*
渤健执行副总裁兼开发负责人Priya Singhal医学博士、公共卫生硕士表示：“在过去十年中，渤健持续倾听、学习并创新，致力于推动SMA治疗的发展。诺西那生钠拥有超过10年的临床数据积累，高剂量给药方案的开发既体现了这一坚实基础的力量，也体现了我们对SMA社群坚定不移的承诺，即持续优化治疗选择。我们衷心感谢SMA社群在实现这一重要里程碑过程中所给予的支持与贡献。”
在DEVOTE研究中，诺西那生钠高剂量给药方案的安全性特征总体与现有剂量方案已知的安全性特征一致。在接受高剂量给药方案治疗的患者中，发生率不少于10%，且较历史匹配的假操作对照组高出至少5%的最常见不良反应包括：肺炎、COVID-19、吸入性肺炎及营养不良，这些不良反应出现在婴儿起病型SMA患者中。需要说明的是，在匹配假操作对照来源的ENDEAR研究开展时，COVID-19尚未被发现。
Cure SMA主席Kenneth Hobby表示：“此次诺西那生钠高剂量给药方案的获批，是在满足SMA社群尚未被满足需求方面迈出的重要一步。渤健理解SMA社群的需求，并始终作为一名坚定且积极投入的伙伴，持续推动相关研究进展，以改善SMA患者的日常生活质量。”
诺西那生钠高剂量给药方案也已在欧盟、瑞士和日本获得批准，渤健致力于推动该新增给药方案在更多国家和地区惠及SMA患者。
*诺西那生钠高剂量给药方案目前尚未在中国获批上市。本文相关信息及数据仅用于科研和信息交流目的。
*ENDEAR研究是支持诺西那生钠12mg剂量方案监管获批的两项关键性研究之一。