4月9日，国家药品监督管理局药品审评中心发布《药物上市申请临床评价技术指导原则》。指导原则概述部分提出，旨在指导审评员对药物上市申请中的临床有效性、安全性及获益-风险进行科学、规范且高效的评价，让申请人了解临床评价的关键考虑，指导申请人科学研发，以期促进有临床价值的新药研发与上市进程。
业内专家指出，该指南也和美国FDA长期推行的“良好审评实践”（Good Review Practice, GRP）理念保持一致。
指导审评员科学、规范且高效评价
该指导原则的目录设计除概述外，第二部分和第三部分从适用范围与申报背景信息入手，要求审评员首先厘清适应症的流行病学特征、现有治疗手段及未被满足的临床需求，并对研究药物的基本信息、注册监管历史进行全面梳理。第四部分为临床评价部分，其中伦理和临床试验规范的遵循情况被放在首位，审评员需重点关注申报材料的质量与完整性、临床试验规范的遵守情况，以及核查中发现的问题。
在整体评价体系中，指导原则要求审评员对所有支持上市申请的临床试验进行梳理，以表格呈现研究区域、试验类型、设计、样本量等关键信息，并对每个试验的设计方案、终点选择、入排标准等进行讨论，确保评价所依据的数据真实、可靠、完整。
例如，有效性评价是审评的核心部分之一。指导原则强调，有效性评价必须基于单个适应症进行整合分析。审评员需要对主要终点的合理性做出判断，尤其是当采用替代终点时，必须按照生物学合理性、流行病学一致性、干预随机证据等层级进行验证。对于次要终点、亚组人群分析、推荐剂量的临床依据、疗效的持续性与耐受性等，指南给出了详细的评价要求。
而安全性评价同样是关键环节。指导原则指出，审评员需要全面梳理所有与安全性相关的数据源，包括死亡、严重不良事件、导致停药的不良事件等，并对常见不良事件、实验室异常、生命体征及心电图变化等进行系统分析。指南对药物诱导肝损伤、免疫原性、剂量依赖性、时间依赖性及药物相互作用等特殊安全性问题，均给出了具体的评价要点。
获益风险评价成为最终决策的依据。指导原则强调，获益风险评价是新药上市申请的核心环节，建议采用结构化的定性评估框架，明确列出获益与风险的关键考虑因素、支持性证据及存在的不确定性。审评员还需审阅申请人提交的风险管理计划，评估其是否已充分识别潜在风险，并提出有效的风险最小化措施。
在第五部分总体评价部分，原则要求审评员撰写一份简明扼要的综述，厘清与注册申请相关的关键信息，并对评价结论及处理建议进行阐述。其中获益与风险评估总结是画龙点睛之笔，审评员必须依据申报材料提供的数据，基于所申报适应症和目标人群，权衡获益与风险，最终做出评价结论。
参考FDA GRP和ICH-M4E(R2)，接轨国际
美国前FDA资深临床审评员、礼邦制药首席科学官肖申博士认为，《药物上市申请临床评价技术指导原则》和美国FDA长期推行的“良好审评实践”（Good Review Practice, GRP）理念及其临床审评模板以及ICHM4E(R2)等，是非常一致的。充分体现了CDE在保留独立性的同时，并体现了很好的接轨国际。
以Good Review Practice为例，据肖申博士介绍，FDA的GRP体系始于上世纪90年代末，旨在通过标准化审评流程、统一审评模板、明确审评标准，提升新药申请审评的一致性、透明度和效率。其中，最为业界熟知的是FDA药品审评与研究中心（CDER）开发的临床审评模板。
FDA的临床审评模板有几个突出的设计特点。
其一是问题导向思维，“审评员被要求围绕该药针对什么临床问题，证据是否足以回答这个问题，还有哪些不确定性等问题展开分析，而非简单罗列数据。“他说。
其二是强调整合分析，要求将多个临床试验的有效性和安全性数据加以整合，而非孤立看待每一个试验。其三是注重获益风险结构化评估，要求审评员在报告结尾部分明确列出获益与风险的关键要素，并进行权衡。
为此，肖申认为，CDE此次发布的《药物上市申请临床评价技术指导原则》，在框架设计上从申报背景信息、临床试验数据源梳理，到有效性评价、安全性评价，再到获益风险评价和说明书审核，这一结构化的审评路径与FDA模板的设计思路高度一致的。
同时，该指导原则也结合了中国药品审评的实际情况进行了调整，例如在安全性评价部分对药物诱导肝损伤、免疫原性等特殊问题给出了更为细致的评价要点，在总体评价部分要求审评员撰写综述并明确评价结论。
密集出台系列指南与规范
2025年以来，国家药监局药审中心围绕药物研发与审评环节，密集出台了系列技术指导原则和管理规范，包括的临床有效性评价、安全性评价、获益风险评估、沟通交流、风险管理等环节加以结构化规范，形成药品全生命周期指导原则闭环。
例如，在获益风险评估领域，2026年2月，药审中心发布了《新药全球同步研发中基于多区域临床试验数据进行获益-风险评估的指导原则（试行）》。该指导原则是在ICH E17指导原则基础上，明确基于全球新药研发临床试验数据在中国申请注册上市时进行获益-风险评估的具体技术要求，鼓励新药全球同步研发、同步申报、同步审评和同步上市。
在临床申报常见问题方面，2025年11月，药审中心就《药物研发及申报临床常见问题技术指导原则（征求意见稿）》公开征求意见，进一步提升药物研发及申报中临床相关问题沟通交流的质量与效率。
在沟通交流机制方面，2025年9月，药审中心发布了《药物研发与技术审评沟通交流管理办法（2025年版）》征求意见稿。该办法结合药物研发与技术审评沟通交流工作实际，进一步完善申请人与审评机构之间的互动机制。
在研发风险管理方面，2025年9月，药审中心正式发布《创新药研发期间风险管理计划撰写技术指导原则（试行）》，适用于生物制品等创新药的研发阶段风险管理。
在临床试验质量管理规范方面，2025年8月，药审中心就ICH《E6（R3）：药物临床试验质量管理规范技术指导原则（GCP）》原则及附件1的实施建议公开征求意见，推动新修订的ICH指导原则在国内落地实施。