美国时间4月27日，Intellia Therapeutics宣布，其体内CRISPR基因编辑疗法lonvoguran ziclumeran（lonvo‑z）治疗遗传性血管性水肿（HAE）的全球Ⅲ期HAELO研究，顺利达到主要终点与全部关键次要终点。
来源|Intellia官网
该消息公布后，Intellia股价盘中最高上涨8.22%，收盘时转跌4.33%。目前公司的市值在16亿美元左右。
目前，Intellia已启动向美国FDA滚动提交生物制品许可申请（BLA），若顺利获批，预计2027年上半年实现商业化上市，将成为全球首个获批上市的体内基因编辑药物。
Lonvo-z的核心优势在于可实现一次性治疗，且可在门诊环境中完成输注。具体数据显示，本次Ⅲ期试验纳入80例患者，经过6个月随访，lonvo‑z可使患者的水肿发作率较安慰剂组降低87%；62%接受lonvo‑z治疗的患者实现零发作且无需其他疗法，安慰剂组仅11%。
Intellia是CRISPR体内编辑领域的标杆企业，公司创始人之一是2020年诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna。另一位创始人John Leonard曾是艾伯维首席科学官兼研发高级副总裁，主导了修美乐等多款创新药的研发落地。
不过，尽管lonvo-z有望彻底改写HAE的治疗格局，市场仍对其销售潜力持怀疑态度。首先，FDA已批准多款HAE治疗药物，包括Dawnzera、Takhzyro和Orladeyo等，Lonvo-z的疗效与HAE现有治疗药物大致相当。其次，安全性层面，Intellia另一款体内基因编辑疗法nex-z因出现肝脏相关副作用已暂停临床试验，尽管lonvo-z未受此次临床暂停影响，但市场对其长期安全性仍存在一定顾虑。