2026年 5月6日，苏州时安生物技术有限公司（“时安生物”）今日宣布，与葛兰素史克（GSK）就SA030达成一项全球独家许可协议（中国大陆、香港、澳门及台湾地区除外）。SA030是一款潜在疾病首创型、长效的小干扰RNA（siRNA）寡核苷酸，正处于开发阶段，用于治疗代谢与心血管疾病。SA030近期已进入 I 期临床试验，靶向激活素受体样激酶7（ALK7）—— 这是一种针对心脏代谢疾病的已确立的治疗机制。鉴于多种慢性疾病中仍存在未被解决的心脏代谢风险，该项目具备广阔的临床与市场潜力。
心脏代谢疾病是约50%慢性肾病与肝病患者的首要死亡原因。靶向 ALK7可在保留瘦体重的同时减少腹部脂肪（内脏脂肪组织，VAT），从而改善胰岛素敏感性、血脂谱，并减轻脂肪细胞驱动的炎症。越来越多的证据表明，内脏脂肪组织（VAT）与心脏代谢风险存在关联；在慢性炎症性疾病患者中，降低该指标对患者生存产生的影响，要大于仅对基础疾病进行管理的效果。
临床前研究表明，SA030具备差异化的长效作用特性，可通过脂肪细胞靶向递送与低频次给药方案，干预与心血管代谢风险相关的基础性炎症。SA030具备与 GLP-1激动剂、SGLT2抑制剂互补且独特的机制，为未来潜在的联合用药方案提供支持，以降低现有疗法未能完全解决的残余心脏代谢风险。
时安生物创始人兼首席执行官杨志伟博士表示：“时安生物拥有全球领先的小核酸肝外递送技术和研发管线。这次能够获得顶级跨国药企的认可，我们深感荣幸。葛兰素史克（GSK）拥有的资源优势与临床开发能力将极大地加速时安创新研发管线向治疗药物转化，在减脂及脂肪相关的慢性疾病领域惠及更多人群。”
葛兰素史克高级副总裁、呼吸、免疫与炎症（RI&I）研发负责人兼转化与开发科学负责人Kaivan Khavandi博士表示：“在多数罹患肝脏、肺部及肾脏慢性炎症性疾病的患者中，心血管代谢疾病是首要致死原因。这类风险由多重因素共同驱动，因此亟需全新的互补性治疗方案。SA030依托于我们针对炎症、纤维化及血管致病驱动因素构建的新兴研发管线，有望助力改善患者治疗效果。葛兰素史克在包括小干扰 RNA（siRNA）与反义寡核苷酸（ASO）等小核苷酸药物领域拥有深厚技术积累，SA030的开发也将因此从中受益。小核酸药物可作用于传统小分子药物或生物药难以靶向的治疗靶点，ALK7即为其中之一。”
财务条款
葛兰素史克（GSK）将支付首付款，以及未来基于成功达成的开发、注册与商业化里程碑付款，总额最高达 10.05 亿美元；同时将按全球产品净销售额（中国大陆、香港、澳门及台湾地区除外）支付分级特许权使用费。
时安生物（SiranBio）将主导SA030的临床开发工作直至 I 期临床试验完成，在此之后，葛兰素史克将承担中国大陆、香港、澳门及台湾地区以外的开发、注册申报与商业化相关职责。
关于时安生物
时安生物于2022年5月在苏州工业园区成立，是一家专注于创新siRNA药物研发的生物技术企业。公司已搭建具备自主知识产权的平台技术体系，覆盖siRNA药物研发全流程。时安生物的 SA1211是全球首个进入临床试验阶段的双靶点siRNA药物。公司在siRNA脂肪靶向递送与肝外递送技术领域拥有全球领先水平。目前，公司已构建覆盖抗病毒、心血管及代谢疾病领域的核酸药物研发管线，并与国内外头部制药企业及生物技术公司开展多项对外授权与战略合作项目。