• 如果美国停止为新药付费，Peter Kolchinsky意识到，这会使全球的药品创新进程陷入停滞；
• 美国公众对“可负担创新”存在两大主要误解；
• Peter认为最惠国政策将促使中国公司只专注于美国市场，其他国家将无法获得新药，而美国的价格实际上反而可能上涨；
• Peter提出了中国探索合理药品价格的方法。
RA资本管理公司创始人兼管理合伙人Peter Kolchinsky，在成为投资人之前曾接受过病毒学家的训练。在他的内心深处，依然保留着科学家理性且务实的底色。这种底色驱动他不断追问：创新药如何才能既惠及患者，又可持续？
今年2月，他来到上海与苏州，亲眼目睹了中国生物科技领域令人瞩目的创新成果，并对中国团队的高效率印象深刻。在此期间，他还与中国的学者就药品定价与创新等话题进行了深入交流。他十分认同清华大学陈怡教授的观点：生物技术企业对于将突破性科研成果转化为真正的药物非常重要，但未来的创新必须变得可负担，因为美国人不愿再支付高于全球平均水平两倍的药价。
拓展阅读
这一可负担创新的愿景，Peter也写在他的新书《药超所值》（The Great American Drug Deal）里。
一本书的诞生
图为RA Capital Management 创始人Peter Kolchinsky出席由 BiG（生物医药创新社）发起、RA Capital Management 与 研发客联合举办的研讨会。
Peter在书中指出，处方药定价在美国是一个饱含争议的话题。这本书的核心，正是探讨如何在激励创新药物研发的同时，确保患者能够获得并负担得起这些药物。
推动他写下这本书的，还有一段亲身经历。他的儿子患有乳糜泻（Celiac Disease），这是一种在遗传易感人群中发生的自身免疫性肠道疾病，目前尚无治愈方法。作为丈夫和父亲，他目睹自己的儿子饱受疾病折磨。
《药超所值》
这些经历促使他决心做些什么，加快新疗法的问世。 “我一人无法承担将新药推向市场的费用，我需要美国公众相信新疗法的价值，并愿意为此支付合理的价格。”Peter在研讨会现场分享撰写这本书的初衷。
时间回到2015年，美国公众和政界人士对制药行业感到不满，认为与加拿大、英国和德国相比，美国的药品价格过高。根据美国医疗保险和医疗补助服务中心的数据，2025年美国医疗保健总支出约为5万亿美元，人均每年约1.5万美元，其中人均年度处方药支出超过1400美元。在富裕国家中，美国的人均医疗保健支出依然最高；联邦基金会的分析显示，这一数字几乎是英国、法国或澳大利亚等国的两倍。Peter在书的前言中描述，“美国人对平均支付全球最高的药品价格感到困惑和沮丧”。
作为一名投资人，Peter从中看到了严峻的挑战。他清楚意识到，如果美国停止为此付费，不仅可能终结他的投资生涯，也会使全球的药品创新进程陷入停滞。
美国市场：全球创新的仲裁者
Peter认为，中美医疗体系存在根本差异，美国医疗体系不像英国那样采用成本效益评估模式，而是建立在一套独特的市场化体系、多元化支付体系之上。相比之下，中国市场的定价过低，从而驱动中国Biotech公司采取出海策略。
“无论这套体系是否合理，美国都是中国Biotech公司真正关心的市场。” Peter观察到，他问及中国科学家们如何为自己创办的公司融资时，对方的回答往往是希望先与默沙东、罗氏或风险投资机构合作，达成BD交易，最终将药物带到美国市场。他们认为中国市场的定价过低，因此想出海。
由此，Peter评价道，只要早期研发成果能够惠及全球患者，就应该对中国的创新心怀感激。
那么，美国市场为何能支撑如此高价的创新药？Peter解释说，美国发达的多元化支付体系是创新的基石。例如，某个保险计划可能拒绝承保某种药物，而另一个保费略高的计划则可能将其纳入，消费者可以自行选择。没有任何保险计划被强制要求承保某款药物，但如果拒绝一款疗效显著的重磅药，便会引发公关危机。
以福泰制药的囊性纤维化治疗药物Trikafta为例，该药在美国每年收入约为80亿至90亿美元，每位患者每年的治疗费用接近30万美元，但如果通过大规模参保来人群来分摊，每人每月只需支付约2美元保费。美国公众实际上已经接受了为这类药物付费的方式，而市场则在不断试探什么样的价格是可以被接受的。
放眼英国、加拿大、澳大利亚等国家，他们采用由单一决策者制定药品价格的模式，使得价格远低于美国水平，通常比按美国人均GDP推算的预期价格低60%~70%。在这样的定价下，创新难以获得足够激励。
“美国市场提供了全球药物利润的70%至80%，因此主导着全球研发的优先方向。如果美国实施严格的价格控制，全球创新都将受到损害。”Peter说。
对于“可负担”的误解
Peter认为，公众对“可负担”存在两个主要误解：
误解一：药价太贵，导致个人承担高昂的自付费用。
创新药物的费用仅占美国医疗保健总开支的8%，对应每年约4000亿美元。美国医疗保健总开支为5万亿美元，相当于每人每月1260美元。以一款年销售额40亿美元的药物为例，分摊下来，每人每月仅需1美元。这意味着，一个每月保费1260美元、不包含该药的保险计划，与另一个每月保费1261美元、包含该药的计划相比，总支出的差异微乎其微。因此，从总保费的角度来看，保险计划是否承保该药物，关键不在于能否负担得起这1美元，而在于该药物的临床价值是否值得这人均1美元。
然而，许多美国人的愤怒并非因为这1美元。Peter指出，“他们的愤怒更多源于，尽管保费已经覆盖了药物费用，保险有时仍强制患者支付高昂的自付费用。”这本质上是保险设计的不合理，而非药价本身的问题。
从社会契约的角度Peter进一步论述，真正的“可负担”应通过合理的保险设计来实现，即通过保费分摊而非让患者承担高额自付费用；而药物的价值则体现在药物到期后顺利转为仿制药，从而惠及患者。
误解二：生物类似药上市后就能自动拉低价格。
美国人认为，只要生物类似药获批上市，市场竞争就会自然压低药价。然而，现实远比这复杂。虽然《哈奇-韦克斯曼法案》成功地在小分子药物实现了鼓励创新和促进价格竞争之间的平衡，但这种成功无法复制到生物制剂。因为生物制剂难以精准仿制，无法像小分子仿制药那样快速进入市场形成竞争，所以价格一直居高不下。
针对这一问题，Peter在2016年的一篇文章中首次提出了“上市15年后实施价格控制”的建议（书在2020年出版）。2022年的《通货膨胀削减法案》（ The Inflation Reduction Act ）引入了医保谈判，实际上规定生物制剂上市13年后、小分子药物上市9年后实施价格控制。Peter认为，9年对小分子药物而言过短，因为最初的4至5年通常用于药物上市推广，这相当于砍掉了最有利可图的销售年份。
最惠国政策，适得其反
2026年，美国共和党人提出了一项最惠国政策，要求美国支付的价格不高于任何其他经合组织国家。Peter认为这将适得其反。中国公司将只专注于美国市场，其他国家将无法获得新药，而美国的价格实际上反而可能上涨。中国公司很可能会开发两个分子：一个面向美国市场，另一个以更低的价格供应世界其他地区。他曾与特朗普政府官员讨论过这一可能性，对方承认此前并未考虑到这种应对策略。
Peter的主张是：当回报足够大时，竞争自然会拉低价格，而非通过行政手段强制压低价格。例如，丙肝药物12周疗程84000美元，在竞争中下降至20000美元。再如Trikafta，每年花费30万美元，但如果没有它，囊性纤维化患者每年需承担超过10万美元的住院费用，无法工作，并在30多岁时离世。放到60至80年的时间跨度来看，这种药物反而节省了总体开支。
“这就像投资清洁能源或太阳能电池板，前期投入较高，但长期来看是节省的。”Peter说。最惠国政策试图通过价格控制来解决问题，反而可能破坏市场竞争和长期价值，得不偿失。
中国可以做什么
Peter认为，随着中国经济规模扩大和人民财富增长，中国决定如何为药物付费的方式，将越来越深刻地影响什么样的创新能够在中国乃至全球范围内获得资金。
他提出了一种探索合理价格的方法：“中国可以从一个较低的价格起步，然后逐步提高，直到投资开始出现，以此发现合适的价格区间。”为此，投资者将需要远期合同，保证在专利期内该价格保持不变，类似于国防工业的采购模式。相比之下，美国不提供这样的保证，而是提供一种可预测性，即美国人将在未来几十年里继续重视健康、正义与公平。
过去十年生物医学创新的进步令Peter备受鼓舞。中国上市的大多数药物都是对已验证创新成果的模仿，因此成功率较高，利润率也相应较低，约为40%，而美国主导的原始创新，利润率可达200%，但风险极高——真正的首创创新就像买彩票，极少数赢家补贴众多失败者。整个制药行业在每年3000亿美元的研发支出之后，利润率仅为8%左右。这意味着，全球价格下降10%就足以使该行业无利可图；仅美国价格下降25%，也会产生同样的效果。
“中国有14亿人口，即使世界上只有中国一个国家，并且它想像美国市场那样有力地激励生物医学创新，它也可能需要把药品价格定在美国现价的25%左右。”Peter说，“问题的核心在于如何在社会中合理分摊这些成本。”
书的宗旨：创新且负担得起的“伟大交易”
“如果我们坚守通过多种形式的保险不让任何一个患者掉队的原则，那么这些疗法就能惠及所有需要它们的人。这就是我们都应努力追求的伟大交易：为所有人提供创新且负担得起的药物。” Peter强调，这正是《药超所值》这本书的宗旨所在。
从2017年开始，Peter陆续撰写了许多文章，之后花了一年时间将它们整理成一本有叙事脉络的书。他的期望很简单：让人们理解药物从何而来，认识到制药行业是希望的源泉，并对创新者给予应有的认可。他警告说，公众对制药公司的敌意如果被忽视，将催生摧毁创新激励的政策。政客们或许会承诺惩罚这个行业，但结果往往是疗法减少、长期成本升高。领导者有时必须做必要之事，而非受欢迎之事。
Peter告诉研发客，写这本书的最难的部分是以合乎逻辑的方式重新组织所有章节，这需要投入大量工作。“我以为自己快完成了，”他笑着说，“结果却被告知还有很多工作要做。”
最后，Peter期待与更多中国生物科技公司携手，共同推进可负担的创新。他相信，随着中国生物技术实力的不断增强，其贡献将有力支撑全球创新生态的可持续发展。同时，他期待看到中国在保险体系上的积极探索，尤其是商业健康保险改革，认为其潜力巨大。
编辑 | 姚嘉
yao.jia@PharmaDJ.com
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