近日，Kyverna Therapeutics宣布已与美国FDA完成僵人综合征（SPS）候选CAR-T疗法miv‑cel的生物制品上市申请（BLA）预审沟通并达成监管共识，正式启动滚动式上市申报工作。
来源|Kyverna官网
据新闻稿披露的预审会议沟通共识，FDA认可其关键Ⅱ期 KYSA‑8单臂临床试验数据足以支撑上市申请，明确16周时25英尺定时行走测试（T2FW）为主要疗效终点，同时敲定临床安全性、临床前研究、CMC等全套申报资料要求。Kyverna计划依托再生医学先进疗法（RMAT）资格申请优先审评，预计2026年第四季度完成全部BLA递交。
miv‑cel一定程度上消除了单臂研究的监管不确定性。此前，FDA因uniQure公司亨廷顿病基因疗法仅采用单臂试验对比自然病史数据的设计，而对其项目提出了质疑。
僵人综合征目前尚无获批的特效药，该病会引发全身肌肉僵硬、痉挛剧痛，行动受限且身心备受煎熬，加拿大传奇歌星Céline Dion曾在2022年底公开确认罹患僵人综合征（SPS）。
KYSA‑8 关键性临床试验主要分析数据显示，单次输注 miv‑cel 即可显著逆转患者残疾评分，16周时所有主要及次要终点均实现统计学显著且持久的临床获益；截至16周及最后一次随访，所有患者无需继续接受免疫治疗，且疗法整体耐受性良好。
Kyverna将于2026年下半年公布KYSA‑8试验1年随访数据。值得关注的是，德国通过同情用药渠道接受miv‑cel治疗的两名僵人综合征患者，已分别实现超15个月和26个月的持续疗效，无需长期免疫治疗。
在2026年美国AAN年会上，Kyverna同步公布一项大型多中心回顾性自然病史研究结果。该研究纳入153名接受超说明书免疫治疗或对症用药的僵人综合征患者，结果显示多数患者行走能力改善有限甚至无改善，且随病程进展愈发依赖助行工具，印证现有治疗手段疗效不足，凸显miv‑ce的突破性临床价值，同时佐证T25FW可作为评估僵直人综合征患者活动能力的有效长期指标。
除僵人综合征外，Kyverna针对全身型重症肌无力（gMG）的Ⅲ期临床试验患者入组持续推进，其Ⅱ期试验1年长期随访数据已证实疗法具备持久疗效。Miv-cel 针对进行性多发性硬化症 (PMS) 的IIT研究中也取得了初步的积极数据。
商业化布局方面，Kyverna表示其目前的生产能力可以支持miv-cel的上市。Kyverna还任命Nadia Dac担任首席商务官，全面推进miv‑cel商业化筹备，计划 2027年实现产品上市。
Kyverna首席执行官Warner Biddle表示：“作为首家为自免CAR‑T疗法递交BLA的企业，通过单臂临床试验获得FDA监管认可，为miv‑cel打通上市路径，不仅是Kyverna的重要里程碑，也对整个行业意义深远。这一成果印证了miv‑cel 的巨大潜力，僵人综合征是我们的首个突破方向。随着滚动上市申请推进及商业化筹备落地，我们正打造覆盖多种神经免疫疾病的CAR‑T疗法管线，继续巩固自免CAR‑T领域的领先地位。”