体内基因编辑，开出中东“沙漠之花”

2026年2月初，卡塔尔多哈Web Summit会场。引正基因（GenEditBio）联合创始人兼CEO竺添博士刚参加完一场关于AI与医疗健康的圆桌讨论，她遇见了一位特殊访客——一位专程请假、自费购票赶来的杜氏肌营养不良（DMD）患儿母亲。她对竺添说：“希望你们可以继续做下去，你们的工作非常有意义。” 竺添给了这位母亲一个大大的拥抱。

去年以来，竺添多次走访中东国家，参加行业学术研讨会。今年初，引正基因与沙特的Biotech Innovations Company（BIC）签署谅解备忘录（MoU），双方将共同推进疫苗与基因编辑疗法的研发。

引正基因联合创始人兼CEO 竺添博士

中东地区近亲结婚率高，遗传病负担重，细胞基因疗法恰好直击刚需。同时，王室与高净值人群对健康和长寿的需求，成为国家战略级投入方向。竺添观察到，中东地区已成为全球基因治疗企业战略布局的重要区域。

中东市场定价空间友好

从产业来看，当前中东仍以仿制药和生物类似药为主，但发展目标极具野心。例如，沙特计划2030年成为中东北非biotech中心，2040年冲刺全球biotech中心。

在支付与监管层面，中东的定价空间相对友好，这为创新药提供了较好的商业回报预期。当前虽然欧盟、FDA 获批产品在当地的认可度相对更高，但随着中国技术实力提升以及双方在监管标准对接上的推进，中国创新药、基因疗法在中东地区的合作空间持续扩大。中东地区渴望技术转移与产业升级，中国拥有成熟的研发、临床与产业化能力，双方形成天然互补。

与中东主权基金、产业界深度交流后，竺添发现，中东早已摘掉“人傻钱多” 的刻板印象标签。以卡塔尔投资局（QIA）为代表的机构，核心团队多来自美国顶级投行与专业基金，专业度比肩硅谷、波士顿。

对于有计划布局中东地区的中国Biotech，她给出务实建议：卡塔尔、阿联酋开放度较高，无强人脉也可初步对接，沙特则需靠谱的本地人搭桥；中东资本偏中长期，不适合短期急迫融资需求，可作为地缘政治风险对冲与全球化缓冲；国际合作、跨国药企和欧美机构的背书会给公司加分，但核心仍是信任建立与长期投入。

“万能基因钥匙”和“工具箱”

引正基因2021年在香港科技园成立，专注于开发体内基因编辑技术平台和产品。彼时，全球尚无任何CRISPR基因编辑疗法获批上市，体外编辑领先进入临床中后期，体内编辑刚有首个Ⅰ期概念验证数据披露。

但那时，竺添和引正基因联合创始人兼董事长郑宗立博士都预想到，体内基因编辑是真正属于未来的创新基因疗法。

在竺添看来，体内基因编辑就像“一把智能分子手术刀”，可直接进入体内修复错误基因，无需体外操作、无需长期服药，适用病种更广、可规模化生产。体内基因编辑在安全性、适用范围以及经济上的优势，是传统基因治疗和体外基因编辑难以实现的。

2026年初，体内基因编辑产品针对肝病和眼科等领域的多项临床数据公布，这项颠覆性的技术正快速从实验室走向临床。“我们希望把基因治疗从昂贵的‘高难度手术’推向‘普惠型药物’”，竺添说。

去年8月，引正基因的AI辅助基因编辑技术平台GenomePAM正式面世。该平台由引正基因的科学家主导研发，联合香港城市大学、瑞典卡罗琳斯卡医学院、圣裘德儿童研究医院、哈佛医学院及麻省总医院共同完成，相关成果已发表于Nature Biomedical Engineering，并登上2026年2月刊封面。（见下图）

Nature Biomedical Engineering  的2026年2月刊封面和正文

PAM（原间隔序列邻近基序）这类短DNA 序列是Cas酶识别并结合靶标DNA的关键。GenomePAM平台突破了传统PAM鉴定方法仅能解析5~6位序列宽度的限制，实现了至少10位宽度的PAM高精度解析开发。基于这一突破，该平台开发的新型CRISPRCas基因编辑器，打破了传统Cas酶仅能识别单一类型PAM、可编辑位点有限的局限，而是可兼容多种PAM序列，进而识别更多含致病突变的DNA位点，相当于一把“万能基因识别钥匙”。

更进一步，引正基因将GenomePAM平台与AlphaFold 3等AI模型深度融合，持续产出海量高通量数据，为基因编辑工具的安全性评估和工程化改造提供了前所未有的技术基础。简单地说就是，引正基因将GenomePAM平台、AI辅助蛋白设计和高通量功能表征紧密结合，构建了一套从工具发现到转化的完整技术闭环。

竺添以体内CAR-T疗法为例，来解释GenomePAM平台发现的新型CRISPR‑Cas基因编辑器的优势。

最新一项研究（Nyberg, et al, Nature 2026）比较了慢病毒载体（LVV）随机插入和定点插入两种体内CAR-T疗法：在实验的动物肿瘤模型中，LVV随机插入CAR疗法的动物组中位生存期约为一个月，而定点插入CAR疗法的所有动物在研究终点（观察至100天）均存活。

“这表明定点插入CAR疗法，在特异的T细胞中、在内源启动子调控下合乎生理地表达CAR的强大优势。”竺添表示。

目前，GenomePAM平台已成功发现了一大批PAM选择性更优的新型Cas核酸酶。竺添认为，该平台可在大幅缩短研发周期的同时，提升基因编辑工具的精准性与安全性，从根本上重新定义了治疗性基因编辑的能力边界 。

来源｜引正基因官网

竺添告诉研发客，新型CRISPR‑Cas基因编辑器再配合引正基因的PDV递送平台，就形成了一套功能完备的“工具箱”，可以精细地进行修正碱基、片段替换、定点敲入大片段DNA等复杂操作，从根源解决更多遗传病难题。引正基因自研的PDV是一种不具备复制能力的病毒样颗粒，可在人体内递送RNP（Cas核酸酶+ sgRNA预组装复合体）形式的基因编辑工具。

“相较LNP与病毒载体，其具备即插即用、用后即焚、精准可控三大优势”，竺添介绍道。

从基因源头“一次性治愈”

去年12月，引正基因的体内基因组编辑药物GEB-101已获得美国FDA的IND批准，I/II期临床试验（CLARITY）预计于今年年中在美国研究中心启动后陆续入组患者，评估“一次性治愈”疗法GEB-101在TGFBI相关角膜营养不良患者中的安全性、耐受性及有效性。

在国内，IIT正在开展，已展现出良好的初步安全性和耐受性。

GEB-101是全球首个针对TGFBI相关角膜营养不良的基因组编辑疗法。目前，临床针对该适应症常用的PTK 手术或角膜移植虽能短期缓解症状，但无法阻止异常蛋白沉积的再生，术后复发率高，临床上急需能从基因源头“一次性治愈”的疗法。

来源|引正基因官网

此外，引正基因正在与韩国ToolGen公司联合推进GEB-200针对动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的IND准备工作，该项目具有为需要长期服药的心血管疾病患者提供“一次完成”替代治疗方案的潜力。

去年11月，双方达成了一项战略合作交叉许可协议。将结合ToolGen的CRISPR-Cas9基因组编辑器平台和引正基因的LNP递送系统，共同研发“一次完成”的单次创新基因组编辑疗法。

双实验室模式奠定技术基础

创立引正基因前，竺添曾担任加科思的BD副总裁，以及贝达药业研发部门的助理主任。长期负责全球BD与战略合作，主导过与艾伯维等跨国药企的重磅合作，还曾助力公司成功上市。亲历中国医药行业从仿制药到me-too再到first-in-class的跃迁后，竺添萌生了创业的想法，认为新一代创业者应选择攻坚硬技术、高壁垒、长周期赛道。

后来经共同朋友介绍，竺添结识了郑宗立博士。作为引正基因的技术灵魂人物，郑宗立与竺添有着相同的创业初心。

郑宗立 (右一)  来源｜香港城市大学官网

郑宗立对于CRISPR技术的研究始于15年前。他早年瑞典卡罗琳斯卡医学院读博士期间开始研究人类基因组，后在瑞典研究委员会资助下赴哈佛医学院及麻省总医院的从事CRISPR研究，是全球早期深耕CRISPR基因编辑的前沿科学家之一。

到达美国后，他加入了精准基因组编辑先驱Keith Joung带领的研究，通过蛋白质工程提升酶特异性，以及开发脱靶效应的检测量化技术——这是基因编辑疗法的核心安全保障。

在此期间，他共同领导了全基因组脱靶检测技术GUIDE-seq的开发。GUIDE-seq是CRISPR领域公认的脱靶检测金标准，已纳入FDA监管框架，被全球药企与实验室广泛采用。2023年，该技术支持了全球首个CRISPR基因疗法CASGEVY在美国的上市。

2015年，郑宗立回到中国香港，在香港城市大学开启了独立学术研究，建立团队，继续深耕精准基因编辑，并逐渐拓展至体内基因编辑领域。2016年，卡罗琳斯卡医学院在香港设立了首个海外分支刘鸣炜复修医学中心（MWLC），郑宗立同时在该机构任首席研究员，该机构支持了郑宗立去自由探索和挑战高风险、高潜力的研究。后来，其研究成果逐步发展为香港城市大学与卡罗琳斯卡医学院的合作项目。这种双实验室模式，为后续引正基因技术平台的建立奠定了基础。

竺添相信，未来几年体内基因编辑将取得快速发展：体内 CAR-T临床数据兑现，将验证新一代治疗范式；体内基因编辑关键临床结果出炉，将扭转行业对基因疗法安全性的固有认知；同时，监管体系完善将加速平台型药物研发，推动基因疗法从治疗向预防延伸。

引正基因发展策略的核心，是技术平台合作。竺添始终认为，相较于单一管线授权，平台化合作能够创造更长期、更具规模的价值。当前，引正基因已搭建起全球化合作网络，合作伙伴遍及中国、美国、瑞典、韩国、中东等，通过跨区域、多维度的技术协同与资源整合，加速推动体内基因编辑疗法的临床转化与全球化布局。

编辑 | 姚嘉

yao.jia@PharmaDJ.com 

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