2026年5月11日至15日（美东时间），第29届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会在美国波士顿隆重举行。作为全球基因和细胞治疗（CGT）领域规模最大、最具权威性与公信力的学术盛会，ASGCT年会吸引了数千名来自全球各地的顶尖科学家、临床医生、行业领袖及机构代表齐聚一堂，分享领域前沿技术突破与临床转化成果，探讨CGT疗法未来发展方向。
本届ASGCT年会上，邦耀生物针对输血依赖型β-地中海贫血的基因疗法产品“BRL-101”（摘要号：330）及针对自身免疫疾病的异体通用型CAR-T产品“BRL-303”（摘要号：327）两项核心产品的研究成果双双入选口头报告，公布了最新临床进展。值得一提的是，今年是邦耀生物核心产品管线的研究成果连续第4年入选ASGCT年会。此次邦耀生物两项成果同时入选口头，也是国际行业对邦耀生物创新技术与临床成果的持续认可。
邦耀生物CMO&COO谭茜博士ASGCT大会上口头演讲
BRL-101基因疗法疗效显著，长期随访彰显治愈实力
BRL-101，是全球首个利用基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的基因治疗产品。该产品依托邦耀生物具有自主知识产权的造血干细胞平台(ModiHSC®)开发，是一款正处于关键性注册临床Ⅱ期阶段，用于治疗输血依赖型β-地中海贫血的创新药物，也是国内临床进展最快的地贫基因疗法。β-地中海贫血是一种严重的遗传性血液疾病，患者需长期依赖输血维持生命，不仅生活质量低下，长期输血还会引发铁过载等并发症，严重威胁生命健康。传统治疗方式存在局限性，难以实现根治，而邦耀生物BRL-101基因疗法，是通过基因编辑技术对患者的造血干细胞进行精准修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，可通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，有望从根源上解决地贫致病问题。且值得一提的是，与全球已上市的病毒载体类地贫基因编辑疗法相比，BRL-101疗法完成了技术革新，采用非病毒载体的基因编辑技术。相较传统的病毒载体基因疗法，非病毒递送方式则从根本上消除了病毒整合带来的潜在致瘤风险。
2022年8月，BRL-101研究成果发表在Nature Medicine
此次ASGCT年会上公布的最新临床数据显示，截至2026年2月20日，已有45例地贫患者接受BRL-101基因治疗。其中，在早期临床研究（IIT）和I期注册临床中全部15例地贫患者实现治愈，100%患者脱离输血依赖至少持续12个月，中位随访期间36.5个月，最长时间已近6年，创下国内地贫基因治疗长期随访最长新纪录；此外在Ⅱ期注册临床中，有30例地贫患者接受BRL-101给药治疗，也已全部获得脱离输血依赖，进一步验证了该产品有望实现治愈性治疗。在整个治疗过程中，所有不良事件均为可控可恢复，未发生移植物抗宿主病（GVHD）及因不良事件导致的退出或死亡，长期安全性得到充分验证。
可以说，BRL-101凭借显著的临床疗效，具备单次治疗、实现终身治愈的潜力，有望惠及更多患者。此前，BRL-101突出的研究成果于2022年8月发表在国际顶级期刊Nature Medicine，先后被写入《中国地贫防治贫血蓝皮书》(2020)、《共同富裕下的中国罕见病药物支付》（2022）等报告中；2024年，荣获中国罕见病领域首个奖项——“金蜗牛”奖·「罕见病产业推动奖」。目前，邦耀生物基于BRL-101基因疗法也在积极探索对镰状细胞病的治疗，并已经成功完成了中国首例外籍镰贫患者治疗。
BRL-303异体通用型CAR-T新突破，破解SLE治疗难题
BRL-303，是全球首款在研究者发起的临床试验（IIT）中针对自身免疫性疾病显示出疗效的异体通用型CAR-T（UCAR-T）产品，依托邦耀生物具有自主知识产权的通用型细胞平台（TyUCell®）开发，新药临床试验申请（IND）已获批适应症为：中度或重度难治性系统性红斑狼疮（rSLE）。系统性红斑狼疮（SLE）是一种以B细胞异常活化和自身抗体产生为特征的全身性自身免疫疾病，目前临床治疗手段有限，多以激素、免疫抑制剂为主，长期使用易产生耐药性和严重副作用，且难以实现长期缓解，患者面临着“治疗难、易复发”的困境。尽管自体CAR-T疗法对系统性红斑狼疮已在早期IIT研究中显示出初步疗效，但其存在个体化制备周期长、成本高等难题。而BRL-303 UCAR-T是由邦耀生物创始人&董事长刘明耀博士、联合创始人&副总裁杜冰博士领衔的科学家团队历经多年科研攻关、多次技术迭代所研发，是一款现货可供的“货架型”细胞治疗药物，从根本上解决了传统CAR-T制备周期长、成本高、配型难的痛点，是通用型细胞治疗技术在自免领域的又一创新性转化。
2025年5月，BRL-303治疗SLE相关研究成果发表在Cell Research
据本次ASGCT年会上公布的最新临床数据显示，截至 2025年3月，共有4例年轻女性难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者接受了BRL-303 UCAR-T细胞治疗。所有患者均存在多器官受累病史，包括狼疮性脑炎，入组时无活动性中枢神经系统狼疮表现，基线SELENA-SLEDAI评分介于14至26之间。患者既往接受过多种免疫抑制剂及生物制剂治疗。接受BRL-303治疗后，4例患者的临床体征和症状均得到持续改善，在接受细胞治疗后的3至6个月内，所有受试者的SELENA-SLEDAI 评分归零且PGA评分＜1，表明患者的SLE疾病活动度得到根本性控制，困扰患者的关节炎、脱发、手指血管炎/溃疡等完全消失；所有患者的抗双链DNA抗体水平均下降，蛋白尿消失，实现血清学和临床双缓解。此外，接受BRL-303输注治疗整个过程耐受性良好，且治疗后所有受试者均未观察到严重感染（3/4 级）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）和移植物抗宿主病（GVHD），体现了优异的临床安全性。该研究成果于2025年5月在国际顶级期刊Cell Research上发表。
2024年7月，BRL-303相关研究成果发表Cell
可以说，邦耀生物BRL-303 UCAR-T解决了CAR-T治疗行业的痛点和难点，不仅可以实现疗效、安全性与临床可及性的全面提升，还具有非常显著的产业化优势，有望使更多自免疾病及肿瘤患者充分享受到异体CAR-T治疗这一高科技带来的红利。此前，邦耀生物与上海长征医院徐沪济教授合作使用BRL-303 UCAR-T成功治疗了3例难治性自免患者，相关研究成果于2024年7月在国际顶级学术期刊Cell上发表，这是全球首个异体通用型CAR-T细胞治疗自身免疫疾病的成功案例，极具革命性意义。该项研究还荣获Cell期刊评选的“2014-2024里程碑论文”和“2024年度最佳论文”（Best of Cell 2024）、“2024年度中国科学十大进展”等国内外多项权威荣誉。
未来，邦耀生物将积极推进BRL-101、BRL-303的多中心临床试验，并与临床专家携手，全力推动基因和细胞疗法在遗传性疾病、肿瘤（含实体肿瘤）及自身免疫疾病等领域中的临床转化与应用，致力于为全球患者带来更优、更可及的治疗选择。
关于邦耀生物
上海邦耀生物科技有限公司致力于成为新商业文明时代全球领先的细胞基因药企，邦耀生物以“以基因编辑技术引领创新，开发突破性疗法，造福全人类”为使命，依托自主研发中心及与高校共建的“上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，目前已产生100多项专利成果，有19个项目在20余家知名医院开展临床试验，6个项目已获批IND，正式进入注册临床试验阶段，还有多个项目进入IND申报阶段。其中，基因编辑治疗β-地中海贫血症、非病毒定点整合PD1-CAR-T、以及异体通用UCAR-T等项目已经取得优异临床效果，具有全球领先性，并在Cell、Nature、Nature Medicine、Nature biotechnology等知名学术期刊上发表20多篇学术论文，研究成果获2024年“中国科学十大进展”、“上海市科技进步一等奖”。邦耀生物已搭建基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台、体内基因编辑CAR-T平台六大具有自主知识产权的技术平台，拥有7000平米GMP中试基地及近100人的运营团队，有力保障创新的研究成果能够快速转化与应用。邦耀生物通过患者需求和临床反馈不断推动研发产品快速更新迭代。并秉持开放、共享、共赢的态度，与全球创新生物医药生态链企业一起，加快推进CGT创新药物的转化与落地，造福全球遗传疾病、恶性肿瘤及自身免疫系统疾病等患者！