2026年5月21日，四川科伦博泰生物医药股份有限公司(下称“科伦博泰”或“公司” 6990.HK)宣布，公司靶向人滋养细胞表面抗原2 (TROP2)的抗体偶联药物(ADC)芦康沙妥珠单抗(sac-TMT，亦称SKB264/MK-2870)(佳泰莱®)对比研究者选择的化疗一线治疗不可手术切除的复发或转移性三阴性乳腺癌(TNBC)的III期临床研究(OptiTROP-Breast03)，在预设的无进展生存期(PFS)期中分析中，经独立数据监查委员会(IDMC)确认主要终点中PFS已达到，显示出统计学意义和临床意义的显著改善；总生存期(OS)尚未成熟，目前已观察到积极获益趋势。
OptiTROP-Breast03是一项随机、开放性、多中心III期临床研究，旨在评估芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)对比研究者选择的化疗，用于晚期阶段未接受过系统治疗的不可手术切除的复发或转移性TNBC患者的有效性和安全性。入组人群包括程序性细胞死亡配体1 (PD-L1)表达阴性患者，以及PD-L1表达阳性但既往在早期阶段接受过PD-(L)1抑制剂治疗后复发的患者。本研究以PFS和OS作为两个独立主要终点。在本次预设中期分析中，芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)在PFS方面显示出统计学意义和临床意义的显著改善；OS数据尚未成熟，目前观察到积极获益趋势，将按方案继续随访和在后续预设分析中进一步评估。安全性方面，芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)的安全性特征与既往研究报告一致，未观察到新的安全性信号。基于本研究结果，公司计划就芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)用于该适应症的后续注册路径，与中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)进行沟通交流。
这是芦康沙妥珠单抗首个在一线治疗TNBC中取得阳性结果的III期注册性临床研究。此前，基于OptiTROP-Breast01的研究结果，芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)已获批治疗既往至少接受过 2 种系统治疗(其中至少1种治疗针对晚期或转移性阶段)的不可切除的局部晚期或转移性TNBC。此次III期OptiTROP-Breast03研究结果达到PFS主要终点，不仅充分彰显出芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)在TNBC从后线到一线治疗的突破潜力，进一步支持其临床开发，也凸显了公司致力于满足广泛患者需求的临床开发策略。
关于芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)(佳泰莱®)
作为公司的核心产品，芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)是一款公司拥有自主知识产权的新型TROP2 ADC，针对非小细胞肺癌(NSCLC)、乳腺癌(BC)、胃癌(GC)、妇科肿瘤及泌尿生殖系统肿瘤等晚期实体瘤。芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)采用独特双功能连接子开发而成。该连接子一方面通过与抗TROP2单抗沙妥珠单抗形成不可逆结合，另一方面在溶酶体中可从贝洛替康衍生物拓扑异构酶I抑制剂有效载荷pH敏感裂解，从而最大限度将有效载荷递送至肿瘤细胞，药物抗体比(DAR)达到7.4。芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)通过重组抗TROP2人源化单克隆抗体特异性识别肿瘤细胞表面的TROP2，其后被肿瘤细胞内吞并于细胞内释放有效载荷KL610023。KL610023作为拓扑异构酶I抑制剂，可诱导肿瘤细胞DNA损伤，进而导致细胞周期阻滞及细胞凋亡。此外，其亦于肿瘤微环境中释放KL610023。鉴于KL610023具有细胞膜渗透性，其可实现旁观者效应，即杀死邻近的肿瘤细胞。
于2022年5月，公司授予默沙东(美国新泽西州罗威市默克公司的商号)在大中华区(包括中国内地、香港、澳门及台湾)以外的所有地区开发、使用、制造及商业化芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)的独家权利。
截至目前，芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)的4项适应症已于中国获批上市，分别用于：1)既往至少接受过2种系统治疗(其中至少1种治疗针对晚期或转移性阶段)的不可切除的局部晚期或转移性TNBC；2)经表皮生长因子受体-酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKI)和含铂化疗治疗后进展的表皮生长因子受体(EGFR)基因突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC；3)经EGFR-TKI治疗后进展的EGFR基因突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC；4)既往接受过内分泌治疗且在晚期疾病阶段接受过至少一线化疗的不可切除或转移性的激素受体阳性(HR+)且人类表皮生长因子受体2阴性(HER2-) (免疫组织化学(IHC) 0、IHC 1+或IHC 2+/原位杂交(ISH)-) BC；其中前2项适应症已经被纳入医保范围，将为更多乳腺癌和非小细胞肺癌患者带来临床获益。此外，芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)已获国家药品监督管理局(NMPA)授予6项突破性疗法认定(BTD)。
芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)是全球首个在肺癌适应症获批上市的TROP2 ADC药物。芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)的新增适应症上市申请已获NMPA受理，用于联合帕博利珠单抗(可瑞达®*)一线治疗PD-L1肿瘤比例分数(TPS)≥1%的EGFR基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶(ALK)阴性的局部晚期或转移性NSCLC，并被纳入优先审评审批程序。目前，科伦博泰已在中国开展9项注册性临床研究。默沙东已启动17项正在进行的芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)作为单药疗法或联合帕博利珠单抗或其他抗癌药物用于多种类型癌症的全球性III期临床研究(这些研究由默沙东申办并主导)。
*可瑞达®(帕博利珠单抗)为美国新泽西州罗威市默克公司的附属公司Merck Sharp & Dohme LLC (默沙东)的注册商标
关于科伦博泰
四川科伦博泰生物医药股份有限公司(简称“科伦博泰”，股票代码：6990.HK)是科伦药业控股子公司，专注于创新生物技术药物及小分子药物的研发、生产、商业化及国际合作。公司围绕全球和中国未满足的临床需求，重点布局肿瘤、自身免疫和代谢等重大疾病领域，建设国际化药物研发与产业化平台，致力于成为在创新药物领域国际领先的企业。公司目前拥有30余个重点创新药项目，其中4个项目8个适应症已获批上市，1个项目处于NDA阶段，10余个项目正处于临床阶段。公司成功构建了享誉国际的专有ADC及新型偶联药物平台OptiDCTM，已有2个ADC项目5个适应症获批上市，多个ADC或新型偶联药物产品处于临床或临床前研究阶段。