据外媒BioSpace报道，渤健和Denali Therapeutics 的帕金森病候选药物在Ⅱb 期研究中未能显著减缓疾病进展，导致合作伙伴放弃了该药物。
BIIB122，又名DNL151，是一种口服小分子LRRK2抑制剂。LRRK2是一种常见于大脑的蛋白质，有助于细胞结构的形成。LRRK2还参与信号转导和其他酶促功能。LRRK2功能障碍与帕金森病有关。
此次遭遇失败的是一项名为LUMA的Ⅱb期临床研究。该试验招募了近650名早期帕金森病患者，并随机分配接受试验药物BIIB122或安慰剂治疗。
上周四，渤健和Denali宣布，与安慰剂相比，该药物并未显著延缓疾病进展。BIIB122 也未能达到关键的次要终点，包括残疾和日常生活活动能力受损。
来源|渤健官网
基于这些结果，渤健和Denali表示将停止BIIB122在特发性帕金森病中的进一步开发。Denali将继续独立开展IIa期BEACON研究，评估该小分子抑制剂在致病性LRRK2变异携带者中的疗效。
Stifel的分析师在周四晚给投资者的报告中表示：“我们一直认为这次结果风险较高。”分析师解释称，“在携带者中抑制LRRK2的机制理论很充分，但在特发性帕金森病中的理论依据则更具推测性。”
Stifel对BEACON试验似乎更为乐观。分析师写道：“我们确实认为这在概念上更有前景。”并指出LUMA试验中“有靶点结合的证据”。
事实上，在LUMA试验中，BIIB122治疗在中枢神经系统外可抑制超过90%的LRRK2活性，在脑脊液中的抑制率约为30%。