澳大利亚开展I期试验，是地缘政治风险下的 Plan B

近期，美国政界再度试图全面打压中国生物技术行业。众议院拨款委员会在FDA的2027财年预算报告中提议，禁止接受、审评或考虑来自中国的临床数据。它释放的政策信号已经对行业产生了影响。舶望制药首席医学官金建军在南澳州政府与研发客举办的会议上分析认为，拥有澳大利亚的早期临床数据，不仅是科学的背书，更是地缘政治风险下的 Plan B。

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舶望制药首席医学官 金建军

澳大利亚 I 期临床策略：速度与效率

金建军分析了澳大利亚对于早期临床试验的优势。对于希望在早期阶段加速药物开发的中国生物科技公司而言，澳大利亚已成为一个极具吸引力的选择。澳大利亚的监管体系主要采用 CTN（临床试验备案）流程，申办方只需通过人类研究伦理委员会HREC的审查，再向澳大利亚TGA管理局进行备案即可。金建军表示，澳大利亚CTN这种备案制而非审批制的监管模式，使舶望制药能在三个月内完成从准备到首次给药的全过程。

除了速度优势，澳洲的 I 期数据对于BD交易也极具价值。以舶望制药与诺华的成功合作为例，除了优质的产品，部分原因就在于公司已经在澳大利亚启动了I期临床试验，这让跨国药企可以顺利地将项目快速推进到全球 II、III 期。从成本角度来看，金建军认为澳大利亚的试验费用虽然不低，但相比美国仍有约30%至40%的汇率成本优势，整体性价比相当可观。建议选择与当地有丰富经验的CRO、中心实验室以及研究中心合作，如CMAX、Agilex Biolabs等。在临床运营方面，如果项目频次不高或者公司发展早期，通过 CRO 比自己在澳大利亚建团队更为灵活和经济。

避坑指南：来自一线的经验

然而，金建军也分享了澳大利亚优势并非放之四海而皆准的案例。在多年的新药研发实践中，公司对临床开发路径形成了深刻理解。以一项针对具有明显中国属性的疾病为例，团队曾选择在海外开展健康人I期研究，但由于该疾病具有显著的人种特异性和地域分布特征，后续应国内监管机构的要求，又补充了针对中国患者群体的临床数据。

这一经历让公司认识到，并非所有项目都适合从海外首次人体试验起步。尤其当聚焦于中国高发或具有区域特色的疾病领域时，直接在国内完成早期临床研究，反而可能实现更高效的研发推进。因此，针对此类具有明显中国属性的疾病，优先立足国内开展I期研究，或有助于缩短整体开发周期，加快惠及患者。

此外，金建军建议，如果计划在澳大利亚做患者研究，必须提前布局，选择有公共卫生系统配合的研究中心（如公立医院），或者增加研究中心数量，做好充分准备，绝不能低估患者招募的难度。

在与澳洲 PI 和 研究中心的合作方面，金建军强调了沟通的重要性。建议在I期临床试验开始前和进行中持续和PI进行学术沟通，一些传统的药物研发经验比如以PK作为药物剂量爬坡考量并不适用于siRNA，公司和PI对方案的充分理解和达成一致，对临床试验的顺利开展至关重要。他还建议，遇到入组困难时，不要只是与项目经理沟通，也要积极与CRO的科学负责人或商务拓展负责人和研究中心的相关负责人沟通，调用更多资源。金建军说：“在这一点上项目负责人对一些重要的项目，如果遇到了较难解决的问题和困难，完全可以寻求公司高层支持。”

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在临床试验设计的前沿趋势方面，建议打破传统 I 期、II 期、III 期割裂的开发模式，这样能更快地获得患者层面的数据，加速整体开发进程。他美国 FDA 早在 2018 年就发布了关于适应性设计的指南文件，近期进一步鼓励连续性的设计策略。有些情况下比如罕见病，甚至可以考虑利用II期研究的结果申请加速上市。

专注 siRNA 赛道与管线进展

金建军介绍，舶望制药的战略非常明确：专注于 siRNA 领域，强化siRNA研发平台。这一专注战略已使得舶望制药与诺华达成了两项重大授权合作，首付款加里程碑付款的总额接近94亿美元。在管线布局方面，金建军透露，舶望制药已有7个产品进入临床，其中6个进入II期，不久会有产品推进到III期，除心血管疾病之外，也在乙肝、罕见病和减肥等代谢领域进行差异化布局。就在近期，其靶向 TTR 的 BW-50218 已在澳大利亚完成 I 期首例给药，成为公司第7个进入临床的分子。

最后，金建军说，siRNA 公司要得天下，不能只靠肝靶向。GalNAc 技术已经日趋成熟，谁能率先在肝外递送领域取得突破，谁就能占领未来的制高点。目前，舶望制药的肝外递送系统已稳步推进至多个管线的功能验证与转化阶段，展现出巨大的应用潜力。“我们正持续推动该技术的平台化建设，进一步拓展 siRNA 药物的治疗边界。”他最后说。

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