ASCO期间，戏剧性的一幕再度上演。
Celcuity公司的乳腺癌候选药gedatolisib在III期研究中将无进展生存期（PFS）延长一倍，死亡或疾病进展风险降低一半。尽管如此，这家生物科技公司的股价仍下跌超过25%。
gedatolisib是一款多靶点 PAM 抑制剂，它能有效作用于所有四种 I 类 PI3K 亚型、mTORC1 和 mTORC2，从而全面阻断 PAM 通路。这也使其与目前获批的针对 PAM 通路的单靶点抑制剂有着显著不同。
在VIKTORIA-1 III 期研究中，Celcuity公司招募了700多名携带PIK3CA突变的HR阳性、HER2阴性晚期或转移性乳腺癌患者。这类患者目前的标准治疗方案为氟维司群联合诺华的PI3Kα抑制剂alpelisib（Piqray）。
来源 | Celcuity官网
最新公布的结果显示，gedatolisib与氟维司群的二联方案，与标准治疗相比，中位PFS显著延长，分别为11.3个月和5.6个月，将疾病进展或死亡风险降低了49%（HR=0.51）；gedatolisib二联方案的ORR为35.7%，中位DoR为24.2个月。
在gedatolisib与氟维司群及辉瑞CDK4/6抑制剂palbociclib（Ibrance）联合使用的三联方案中，与标准治疗相比，患者中位PFS显著改善，无疾病进展或死亡风险降低50%（HR=0.50）。两组经BICR评估的中位PFS分别为11.1个月和5.6个月，ORR分别为48.9%和26.0%，中位DoR分别为15.7个月和7.5个月。
Jefferies在一份投资者报告中表示，这种程度的PFS改善“在我们看来将改变临床实践”。分析师们继续指出，“与Piqray对照组相比，geda三联疗法组的PFS提高了一倍”，“与标准疗法（SOC）相比，这是一个显著的改善，可能会在短期内推动该疗法的快速普及。”
据外媒BioSpace报道，Celcuity公司回应了此次抛售，将其股价疲软归因于“市场对绝对PFS数值的预期过高”。
Jefferies还指出股价暴跌的另一个原因是，与双药疗法相比，gedatolisib三药疗法“似乎没有PFS优势”——两组的PFS结果非常相似——“使得实际商业用途变得不太明确”。
然而，分析师们认为，三药联合疗法能带来更高的客观缓解率和更早的总生存期曲线分离，“这可能支持在二线治疗中对身体状况较好的患者或更广泛的患者群体使用三药联合疗法”。在Celcuity公司公布研究结果时，总生存期数据尚不成熟。
Jefferies仍然非常看好gedatolisib，认为该药物“可以在乳腺癌领域占据主导地位”，在二线治疗中“占有重要地位”，甚至有可能在一线治疗中也占有重要地位。
目前，gedatolisib已在接受FDA审评，用于治疗HR阳性、HER2阴性且不携带PIK3CA突变的晚期乳腺癌患者，预计将于7月17日做出决定。Celcuity公司还表示，计划将VIKTORIA-1数据作为该申请的补充材料提交。
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