现在，制药公司可通过向FDA说明他们是如何基于已知信息开展研发，而FDA则能在不降低严格科学标准的前提下，加速细胞与基因疗法的创新。
简化IND和BLA申报流程
据FDA官网消息，FDA日前发布指导草案帮助研发人员更高效地将细胞与基因疗法带给患者。该指南允许制药公司在开发基因组编辑产品时，可以利用公开文献、药典标准、行业数据及公司内部或第三方平台积累的生产工艺、分析方法和非临床研究数据，避免重复性试验，从而简化监管申报流程。
来源｜FDA官网
这份题为《在整合基因组编辑的人基因治疗产品开发中利用既有知识》的指导草案(英文原标题见下图），涵盖了CMC数据、非临床研究结果及临床数据等多个维度的知识利用策略，明确了平台知识与公开知识的定义，允许制药公司在基因组编辑产品开发中，跨项目利用已验证的分析方法、工艺参数、非临床数据及稳定性数据等既有知识。通过提供科学合理的适用性论证，药厂可减少重复性试验，简化IND和BLA申报流程，FDA表示，在不牺牲安全性与有效性标准的前提下，此举特别有助于加速针对罕见病和危及生命疾病的疗法开发。
来源｜FDA官网
“今天的行动体现了FDA致力于更快地将安全有效的细胞和基因疗法带给患者。”FDA生物制品评价与研究中心（CBER）代理主任Karim Mikhail表示，在任何情况下，制药公司都需提供科学依据，证明所利用的数据适用于其特定产品和开发环境。FDA鼓励药厂在产品开发早期（甚至在新药临床试验申请之前），通过INTERACT和预IND会议等方式与审评部门沟通研发策略。
FDA改革激发CGT创新活力
值得注意的是，这是FDA近半年来在细胞基因治疗监管领域的又一重要举措。今年1月，FDA已宣布将其在CMC要求方面的个案灵活的做法转为体系化灵活政策，公开了针对细胞基因疗法的弹性监管框架。FDA局长Marty Makary当时表示：“这些改革举措，将充分考量细胞和基因疗法的独特性，进一步激发行业创新活力”。
此外，FDA在今年4月还发布了《使用新一代测序技术对人基因治疗产品中基因组编辑进行安全性评估》指导草案(Safety Assessment of Genome Editing in Human Gene Therapy Products Using Next-Generation Sequencing; Draft Guidance for Industry)，推荐了评估脱靶编辑风险的方法。
尽管FDA已在监管灵活性方面迈出重要步伐，但美国业内认为仍有进一步改革空间。以CAR-T之父Carl June为代表的学界和产业界人士，近期多次呼吁美国借鉴中国在细胞与基因疗法领域的"双轨制"监管经验。前FDA审评员杜新博士此前接受研发客采访时建议，美国可由HHS在FDA权限之外另设一条IIT监管路径，以平衡创新活力与审慎监管。
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尤其是2025年10月国务院发布的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（818号令）出台后，进一步激活了中国医疗机构利用IIT开展细胞与基因疗法临床研究的热情。