中国杭州，2026年6月5日 — 启函生物，一家致力于将高通量基因编辑技术应用于细胞治疗和器官移植领域的生物科技公司，旨在为罹患严重疾病的患者提供安全、有效、可规模化且全球可及的治疗方案。今日公司宣布了团队在体内CAR-T疗法在多发性骨髓瘤中的突破性进展。
多发性骨髓瘤是一种以克隆性浆细胞异常增殖为特征的恶性肿瘤。CAR-T细胞疗法为难治性患者提供了重要治疗选择，但传统自体CAR-T存在制备周期长、可及性受限等挑战。体内CAR-T技术通过原位重编程患者自身T细胞，极大简化治疗流程，提升疗法普及性。
启函生物团队自主研发、具有知识产权且差异化的双靶向体内CAR-T（In Vivo CAR-T）疗法，在研究者发起的临床试验（IIT）中取得了里程碑式的突破：该产品已对4例难治性多发性骨髓瘤患者进行了给药，未发现任何严重安全事件，达到门诊给药的安全性条件。完成1个月随访的第1、2例患者均实现了完全缓解，涵盖了髓外（EMI）患者及自体CAR-T治疗失败后的高龄患者，研究仍在持续进行中。
体内CAR-T技术目前在全球还处于早期临床研发阶段，目前已有的数据表明吞噬细胞和肿瘤细胞的非特异性脱靶所引起的吞噬作用和抗原遮蔽均直接导致了临床药效不佳和患者的复发，启函的体内CAR-T产品设计基于启函生物独有的精准靶向体内CAR-T平台技术，规避肿瘤细胞及吞噬细胞的非特异性作用，精准靶向T细胞，并解决抗原遮蔽的问题，确保体内CAR-T疗法的安全性与长期疗效。
启函生物创始人兼首席执行官杨璐菡博士表示：“这一结果令人振奋，对于每一位致力于细胞疗法开发的从业者而言，患者获益始终是最有力的回应。我们将以审慎、严谨的态度推进后续临床研究，进一步评估产品的安全性与有效性，力争早日为更多患者带来创新的治疗选择。”
关于启函生物
启函生物是一家临床阶段的生物技术公司，总部位于中国杭州，由杨璐菡博士和乔治·丘奇教授共同创立。公司通过多重基因编辑、合成生物学及可扩展的GMP生产体系，推进通用型细胞治疗的临床转化。启函生物的使命是提供安全、有效、具有免疫豁免特性的通用型细胞治疗产品，让创新疗法惠及全球患者。