美国FDA的局长国家优先券（CNPV）试点项目，将审评时间从正常的10-12个月压缩至1-2个月，但其可持续性正受到质疑。前美国FDA CDER临床定量药理学审评部部长王亚宁博士直言：“这个项目可能长久不了。”
在王亚宁看来，审评工作量并未减少，时限却被极度压缩。据他了解，真正负责一线审评工作的审评员“极少愿意承担这样的项目”。 因为如此短的时限意味着巨大的工作压力和在极短时间内完成复杂科学判断的苛刻要求，一旦审评中出现任何问题，一线的审评人员将承担难以承受的责任和风险。有美国意见人士甚至鼓励FDA结束这一试点，利用现有流程加速重要产品惠及患者。
从左至右：FDA的Angelo de Claro、Megha Kaushal、Dayle Cristinzio、Mallika Mundkur和Michael Davis（来源｜YouTube）
与此同时，获得CNPV优先券的企业在近日FDA召开的公开听证会上从积极正向的角度分享了成功经验。关键在于与FDA审评员进行更早期、频繁的科学沟通，尤其是在CMC（化学、生产和控制）方面尽早达成一致。业界在肯定该计划加速创新的意图之余，也提出了多项具体改进建议，包括扩展至慢性进行性疾病、提高透明度和明确沟通机制等。然而，多个组织对该计划的政治化倾向、审评时间表的可行性以及缺乏透明度表达了严重担忧。
来源｜Regulatory Focus
作为CNPV试点项目的一部分，获得优先券的企业可以更频繁与FDA官员沟通，其优先券药物的审评时间从常规的10-12个月缩短至仅1-2个月，并且其药物可能有资格获得加速批准。该计划将与FDA现有的其他加速审评计划（如优先审评、突破性疗法认定、快速通道等）并存，但不会取代它们。FDA召开此次听证会，旨在征求业界对资格与遴选标准、审评时间表、申报要求、申请人责任与预期，以及该试点的未来方向等各方面的反馈意见。
获优先券企业经验：早期沟通是关键
获得CNPV优先券的企业分享了他们的成功经验，其共识是：与FDA审评员进行系统的早期科学沟通，是应对加速时间表的关键。
强生公司全球监管政策与情报部门负责人Ginny Beakes-Read表示，其公司获得CNPV优先券的药物是治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的Tec-Dara。这是FDA主动联系强生为其提供CNPV优先券。她表示，与FDA的审评过程“高度协作”让人印象深刻，帮助“高效解决问题，降低了时间延误的风险”。加速的时间表意味着公司需要在早期研发阶段就投入大量内部资源。“FDA在加速的时间表下仍保持其严格的科学审评标准。作为申情人，该试点要求我们快速、清晰、全面地回应FDA的问题。”
默沙东公司全球监管事务副总裁Ashley Wivel也认同这一观点。她强调，成功的关键在于与FDA审评员进行更早的科学沟通，这有助于在策略和数据要求上尽早达成一致，同时确保监管的严谨性。“提交前的早期沟通，特别是针对CMC的问题，包括生产工艺、生产现场策略和检查准备，尤其是在复杂分子和多点生产项目中，CMC审评员的早期意见非常重要。”她指出，与FDA的持续互动在审评过程中创造了效率，同时减少了意外问题的出现。
企业界对CNPV试点具体改进建议
综合听证会上的各方意见，业界对CNPV试点的改进建议主要集中在以下三个方面：
明确沟通机制与时间节点：Beakes-Read建议，FDA应明确就该试点进行咨询的联系人，提高时间表和决策节点的清晰度，更具体地说明被提名与被授予优先券之间的区别和流程，并提供像常规审评过程中那样更为结构化的沟通机会。
扩展适用范围至慢性进行性疾病：DiscGenics公司临床与监管高级总监Lisa Flood建议，FDA应将计划扩展至慢性进行性疾病，特别是那些对生活质量有严重影响、带来沉重经济负担、且缺乏能够改变病程的治疗方法的疾病。“这些疾病代表了未被满足的临床需求。”她建议FDA可以在该计划中增加一个评估维度，考察人群患病率、严重残疾程度、重大经济负担以及缺乏有效疾病改善疗法等因素。“像这样针对高负担慢性疾病的加速路径，代表了以患者为中心的监管科学的下一个合乎逻辑的演进。”
提高透明度和可预测性：美国PhRMA法律副总裁兼高级顾问Kelly Falconer Goldberg表示，CNPV试点项目的长期成功“将取决于透明度、可预测性和监管清晰度”。她呼吁FDA建立明确的资格标准、遴选流程、操作预期以及时间表。她还质疑将该试点称为“优先券”计划的必要性，因为这些优先券不可转让，该计划本质上更像是一种加速审评机制。“将该计划的性质明确为加速审评机制而非优先券计划，有助于使利益相关者的理解与计划的结构和运作更好地保持一致。”
此外，Goldberg强调，PhRMA希望了解该计划的资格标准在实践中如何运用，以及它们是否与其他加速审评计划有所区别。“FDA应进一步确认，参与该计划是对现有加速路径的补充，而非取代。”她补充说，提高优先券遴选过程的透明度和可预测性将增强业界对该计划的信心。“申请人将受益于可预测的遴选时间表、清晰的提交程序以及对结果的可视性，包括具体申请是被接受、拒绝还是推迟，以及背后的原因。”
对CNPV试点的批评建议
尽管大多数发言者支持该计划的初衷和目标，但多个组织对其提出了严重担忧，主要集中在优先券遴选过程的政治化倾向、审评时间表的可行性、计划整体透明度等方面。
美国医生组织FDA工作组主席Janet Krommes表示，她的组织对CNPV试点“深感担忧”。她指出，该计划是通过医学期刊而非FDA常规的联邦公报或规则制定程序引入的，这让人严重质疑其是否公平、公开。她认为，CNPV的国家优先标准应更加具体，优先券的授予过程也应向公众开放。“标准的模糊和缺乏透明度，助长了关于政治影响决定赢家和输家的谣言。我们不能让政治进入诊室。”她还建议，该计划应与国会共同制定，建立“不那么容易被改变或挑战的法定基础”。
公共利益科学中心主席、FDA前副局长Peter Lurie则明确表示反对该试点。他认为，FDA已有的加速审评机制（如优先审评、突破性疗法认定等）已足以解决未满足的医疗需求。“真正的问题在于药品定价和国内生产等政治目标，这两件事与FDA的职权范围完全无关，现在却成了是否授予优先券的决定因素。”
他还指出，CNPV审评委员会由直接向局长汇报的政治任命人员组成，这意味着局长“很可能对委员会的建议施加重大影响”，这与FDA竭力使药品审评免受不当政治干预的历史做法形成鲜明对比。他敦促FDA让职业科学家和领域专家主导审评决策，确保药品批准以科学而非政治为导向。该试点将分流FDA资源，使其偏离具有更大健康影响的药物，加速时间表也可能对患者安全产生不利影响。最后他指出，他的组织无法理解为何迄今纳入该计划的22款药物中有13款获得了优先券，背后的理由不明确。“鉴于这些担忧，我们鼓励FDA结束这一试点，利用现有流程加速重要产品惠及患者。”
CNPV试点出台的背景与争议回顾
CNPV试点项目于2025年6月由FDA局长办公室以一种非传统方式推出，它不是通过常规的《联邦公报》通知或公开的规则制定程序，而是通过一篇发表在医学期刊上的文章单方面宣布。该计划旨在加速被认为符合“国家优先”方向的药品的研发和审评，优先领域包括应对阿片类药物危机、解决药品短缺、降低药品价格、促进国内制药生产等。
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然而，该计划自出台以来就引发了持续而广泛的争议。批评者认为，FDA绕过常规程序推出该计划，缺乏公众参与和立法授权。将药品定价和国内生产等政治性目标纳入药品审评决策，违背了FDA自1906年以来长期坚持的“科学主导”监管原则。审评时间从10-12个月压缩至1-2个月，可能影响审评质量，并对一线审评人员造成难以承受的工作压力。该计划的遴选标准模糊，缺乏透明度，引发了对政治干预的普遍担忧。此外，不可转让的优先券设计也与其名称不符，业界普遍认为这更像是一种变相的、带有政治导向的加速审评通道。
业界的评论揭示了CNPV试点在实施层面的根本性困境。高层政治意愿与一线审评现实之间的巨大落差。当局长办公室推动的加速度无法与底层审评人员的工作实际和能力边界相匹配时，该计划的可持续性自然成为根本性疑问。这也印证了批评者的关切，在缺乏充分准备、制度保障和一线共识的情况下，单纯追求审评速度，可能会牺牲审评质量，最终难以实现其初衷。