大会议题 | Janet Woodcock主持，Peter Marks领衔，中美欧日加意监管专家齐聚上海！

第三届Hope for Rare Science Conference（HRSC，中国罕见病科研大会）将于2026年6月25-27日在中国上海举办。大会由瑞鸥公益基金会主办，国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院、蔻德罕见病中心联合主办。会议为期三天，邀请全球顶尖专家汇聚中国，全面展示中国的科研实力，开展深入而务实的国际学术交流与合作。自2022年发起以来，大会已经成为在中国举办的最高水准和最大规模的罕见病学术会议之一，力求打造成为全球最具影响力的罕见病学术会议。

大会在开幕式之外共设20个分论坛、5个专题会及若干卫星会，议题涵盖从基础研究、疾病模型到基因与细胞疗法的罕见病药物研发全生命周期，并聚焦监管创新、患者推动药物研发、生物样本库、未诊断疾病等重要领域。

目前，大会已确认近150位讲者，其中海外讲者占三分之一，他们来自中国、美国、加拿大、法国、英国、德国、荷兰、瑞典、西班牙、意大利、斯洛文尼亚、俄罗斯、以色列、日本、新加坡等15个国家，全面覆盖学术界、工业界、基金会和监管部门等罕见病利益相关方。其中包括来自国内外50多所顶尖高校、医院、科研院所的院士、教授、研究员、医师，来自阿斯利康、赛诺菲、复星医药、Dyno制药、Dyne制药等20多家公司的高管和科学家，来自美国FDA、欧盟EMA、意大利IMA和日本PMDA的多位资深监管专家，以及全球10多个患者组织和基金会的代表。一个月后，他们将共聚上海浦东，展开一场为期三天的思想盛宴！

6月27日上午，8位资深专家、学者将齐聚上海，以“先进疗法的监管创新”为议题，分享全球监管创新的最新实践与思考。他们分别是（按演讲顺序排序）：

Janet Woodcock博士于1986年在FDA的生物制品评估与研究中心（CBER）开始职业生涯，先后担任生物研究性新药部门主任及治疗研究与审评办公室主任，在其任内批准了首批针对多发性硬化和囊性纤维化的生物技术疗法。自1994年担任药品评价与研究中心（CDER）主任起，她确立了全球药品审批标准，引入风险管理理念，发起关键路径计划和哨兵网络，并推动以患者为中心的药物研发。

她还担任过副局长兼首席医学官、首席运营官等职务，并于2007年至2020年再次担任CDER主任。2020年，她负责“曲速行动”的疗法工作，加速了COVID-19单克隆抗体和抗病毒药物的开发。此后她出任FDA代理局长和首席副局长，直至2024年退休。2025年，她受邀加入瑞鸥公益基金会科学顾问委员会，致力于推动罕见病疗法的进步。

Woodcock博士拥有巴克内尔大学化学学士学位和西北大学医学博士学位，曾在宾州州立大学和加州大学旧金山分校任教。她获得荣誉众多，包括美国医学会Nathan Davis奖、Garry Neil药物研发创新奖、安全用药实践研究所终身成就奖以及2019年生物技术遗产奖。

Emmanuel Cormier博士在药物与疫苗开发各阶段拥有近25年的全球领导经验，培养了全球思维以及灵活而跨职能的专业能力，涵盖药物发现、CMC、临床开发、监管科学，兼具制药和医疗器械行业背景。他建立了强有力的公私合作伙伴关系，以应对包括全球大流行病在内的复杂未满足医疗需求。近期，他专注于健康数据、人工智能、真实世界证据及欧洲健康数据空间领域，牵头欧盟资助的公私合作项目。自2023年11月起，他在欧洲药品管理局（EMA）领导监管科学与创新部门。

Jaime Caro，医学博士，加拿大皇家内科医学院院士，美国内科医师学会院士，伦敦政治经济学院实践教授；麦吉尔大学医学、流行病学、生物统计学兼职教授；新加坡国立大学苏瑞福公共卫生学院荣誉全职教授；Evidera首席科学家。Caro博士曾为德国卫生技术评估机构IQWiG提出了一种基于效率前沿的创新评估方法。其近期工作包括：开发用于整合罕见病治疗全部证据的贝叶斯框架方法（BRIEF）；开发DICE 2.0——一种统一的建模方法，可实现快速、标准化且更少出错的预测模型；以及提出一种比QALY（质量调整生命年）更广泛的健康获益价值评估方法——BADIE。他曾领导ISPOR与SMDM联合设立的“良好建模规范”和“建模质量保证”工作组，目前正共同主持这两个工作组的第二版修订工作。

Peter Marks博士在纽约大学获得细胞与分子生物学研究生学位和医学学位，并在波士顿的布莱根妇女医院完成内科住院医师培训以及血液学/肿瘤内科专科培训。他曾在学术机构从事教学和患者诊疗工作，也在企业界从事药物开发。2012年，他加入美国食品药品监督管理局，并于2016年至2025年担任生物制品审评与研究中心主任。他目前是礼来公司分子发现高级副总裁兼传染病部门负责人，已发表大量学术论文，并且是美国国家医学院院士。

井上学博士是一位获得认证的神经内科与卒中专科医师，在临床医学、学术研究和监管科学领域拥有超过22年的经验。他目前担任日本药品和医疗器械管理局（PMDA）首席医学官，在药品、医疗器械及新兴技术的审评中提供高级医学指导，并参与监管政策制定和国际协调工作。2011年至2015年间，井上博士在美国斯坦福大学卒中中心担任客座教授。他精通日语、英语和德语。井上博士还在日本国立循环器病研究中心（NCVC）担任特聘高级临床职务。他的专业领域集中于急性缺血性卒中、包括CT和MR灌注成像在内的先进神经影像学、大血管闭塞、血管内血栓切除术，以及基于人工智能的诊断工具在临床与监管中的实施。他参与了大量国内和国际随机对照试验，并撰写了多篇同行评议论文。

杨悦博士，清华大学药学院研究员，博士生导师。研究方向：药品监管科学、药物政策、卫生技术评估与医保准入。清华大学药学院转化与监管科学卓越中心主任。

WHO药物制剂标准专家委员会（WHO ECSPP）委员、国家医疗保障局医药价格与招标采购专家组专家。中国药品监督管理研究会理事。在药品监管科学、药物政策与立法、创新药价值评估与医保准入方面持续深耕。作为核心专家参与《药品管理法》《疫苗管理法》制修订工作。代表作《罕见病药物政策》。

Antonella Isgrò博士是意大利药品管理局（AIFA）的高级临床审评官，也是欧洲药品管理局（EMA）血液学工作组（HAEMWP）成员。她在意大利那不勒斯费德里科二世大学获得医学与外科学医学博士学位，并在罗马大学完成了变态反应与临床免疫学专科培训、免疫学科学博士学位以及儿科血液学硕士学位。

2005-2019年，Isgrò博士就职于意大利罗马第二大学的地中海血液学研究所（IME），从事地中海贫血和镰状细胞病患者异基因干细胞移植的临床工作，并将研究重点集中于血红蛋白病，开展骨髓移植后免疫重建研究，从而将临床实践与研究相结合。过去20年间，Isgrò博士为成人和儿童人群的血液系统疾病和血液肿瘤疾病的诊断与治疗做出了贡献，主要涉及血红蛋白病、原发性和获得性免疫缺陷以及其他罕见血液病。

2019年，她被AIFA聘用，负责免疫性疾病和血液肿瘤疾病领域医疗产品集中审评程序的评估工作，并作为临床专家参与科学建议程序、孤儿药认定、临床试验和早期准入申请的评审。她以作者或合著者身份在同行评审国际期刊上发表论文82篇，并在国际及国内学术会议上发表论文109篇（ORCID：0000-0002-0639-2389）。

青井阳子博士是日本药品和医疗器械管理局（PMDA）审评管理办公室的协调主任。加入PMDA后，青井博士于2011年至2016年间从事类风湿关节炎、哮喘、慢性阻塞性肺疾病等新药的审评与科学咨询工作；2016年至2019年负责PMDA亚洲培训中心等国际活动的规划与协调；2019年至2025年从事肿瘤药物的审评与科学咨询。此外，青井博士还领导孤儿药工作组，该工作组旨在探究孤儿药在研发和申报审评中存在的问题并提出支持措施，以助力孤儿药开发。2014年至2020年间，她还曾担任ICH E17专家工作组/实施工作组的议题副负责人。青井博士拥有东京医科齿科大学博士学位。

大会以高水平国际学术交流、集结展示中国力量、实地走访交流、推动成果转化落地、政产学研医患联动为主要特色。为更好展示大会的行业凝聚力，特设“科研大会大咖荟”栏目，将本届大会的演讲嘉宾陆续介绍给大家。栏目已陆续向大家介绍4位大会主席。

现大会已开放报名注册通道，盛会两年一度，精彩不容错过！

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六月上海

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