6月16日，FDA发布了其肿瘤卓越中心（Oncology Center of Excellence,OCE）2025年度报告。报告总结了OCE过去一年的成就，介绍了在新任主任Dr. Angelo de Claro的领导下，该中心如何通过一系列创新举措、深化国际合作以及关注特殊患者群体，推动肿瘤学监管科学的进步。
报告原文：https://www.fda.gov/media/193140/download?attachment
OCE新主任 Dr. Angelo de Claro
Dr. Angelo de Claro在FDA拥有超过15年的监管科学专业知识与全球协作领导力，曾担任OCE全球临床科学项目负责人，并自2019年起主导Project Orbis，该倡议促进了全球多个监管机构对肿瘤学上市申请的同步审评，不仅加快了创新疗法的可及性，也提升了决策质量。
Dr. de Claro强调，OCE依托评估辅助工具（AAid）和实时肿瘤学审评（RTOR）两大流程，在确保安全性和有效性标准的同时，不断创新并精简申请审评工作。同时，OCE的肿瘤学人工智能项目正探索人工智能如何影响肿瘤药物开发的监管。
“我致力于在OCE既有经验基础上开创能树立全球监管卓越标准的审评方法。”他展望未来时表示，OCE将凭借其强大的基础、创新的项目和全球伙伴关系，继续引领癌症治疗的变革。
2025年审评数据总览
在监管审评数据与批准亮点方面，报告提供了详尽的统计。2025年，FDA在肿瘤学领域共批准了17项新分子实体或原创生物制剂许可申请，此外还有15项其他原创新药申请和生物制剂许可申请，以及38项针对新适应症的补充申请。
在这些批准中，有相当一部分受益于实时肿瘤学审评和评估辅助工具等优化流程。同时，CDER和CBER在2025年共授予了1277次肿瘤学申办方会议。根据审评部门的划分，OCE列出了各类癌症适应症的获批情况。
按审评部门划分的主要批准适应症
（一）第一审评部：乳腺癌、妇科、泌尿生殖肿瘤及支持疗法
第一审评部负责乳腺癌、妇科肿瘤、泌尿生殖肿瘤及支持治疗领域。2025年，该部门批准了Avutometinib和defactinib用于KRAS突变的复发性低级别浆液性卵巢癌，批准了Datopotamab deruxtecan用于HR阳性、HER2阴性或超低表达的转移性乳腺癌，并批准了Darolutamide用于转移性激素敏感性前列腺癌。
在膀胱癌治疗方面，有两项针对肌层浸润性膀胱癌的围手术期治疗方案获批，均首次纳入了新辅助治疗，分别是Durvalumab联合化疗以及Enfortumab vedotin联合帕博利珠单抗。对于乳腺癌，Fam-trastuzumab deruxtecan获得了两个重要批准，一个是用于HER2低表达或超低表达乳腺癌，另一个是联合帕妥珠单抗用于HER2阳性乳腺癌的一线治疗。
此外，该部门还批准了一种吉西他滨缓释药械组合产品用于非肌层浸润性膀胱癌，批准了Imnustrant用于ESR1突变的ER阳性、HER2阴性乳腺癌。在核医学领域，Lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan获批用于PSMA阳性的转移性去势抵抗性前列腺癌，成为首个在化疗前获批的放射药物。
同时，一种新剂型的丝裂霉素获批用于复发性低级别、中危非肌层浸润性膀胱癌，成为该风险类别患者的首个获批药物。针对前列腺癌，还批准了Niraparib联合醋酸阿比特龙用于BRCA2突变的转移性激素敏感性前列腺癌，这是PARP抑制剂在早期转移性环境中的首个获批。
在生物类似药方面，Pertuzumab-dpzb作为首个帕妥珠单抗生物类似药获批，无需临床终点评估即可证明临床等效性。此外，Rucaparib也获批用于BRCA突变的转移性去势抵抗性前列腺癌。
（二）第二审评部：胸部、头颈、神经、罕见及儿童实体瘤
第二审评部专注于胸部肿瘤、头颈癌、神经肿瘤、罕见肿瘤及儿童实体瘤。该部门在2025年批准了Amivantamab的皮下注射剂型，该剂型能显著降低静脉给药时常见的输注相关反应风险。Belzutifan获批用于嗜铬细胞瘤或副神经节瘤，成为该疾病的首个口服疗法。值得关注的是Dordaviprone的批准，该药用于治疗H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤，成为该疾病（包括主要影响学龄儿童的弥漫性内生性桥脑胶质瘤）首个获批的全身性疗法。
在肺癌领域，Lurbinectedin联合阿替利珠单抗获批用于广泛期小细胞肺癌的维持治疗，这一批准基于总生存期的改善；Tarlatamab获批用于既往治疗过的广泛期小细胞肺癌，是自1996年以来首个在此类患者中显示总生存获益的获批疗法。针对非小细胞肺癌，Sunvozertinib获批用于EGFR外显子20插入突变的患者，是首个口服激酶抑制剂；Telisotuzumab vedotin作为同类首创药物，获批用于c-Met蛋白过表达的非鳞状非小细胞肺癌；Zongertinib则获批用于HER2酪氨酸激酶域激活突变的非小细胞肺癌，同样是首个口服激酶抑制剂。
此外，Midametinib获批用于1型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤，帕博利珠单抗获批用于可切除的头颈部鳞状细胞癌的围手术期治疗，这是PD-1抗体在该领域的首个获批。
（三）第三审评部：胃肠道、皮肤恶性肿瘤及肉瘤
第三审评部负责胃肠道肿瘤、皮肤恶性肿瘤（包括黑色素瘤）及肉瘤。该部门批准了Durvalumab联合FLOT化疗方案用于可切除胃或胃食管结合部腺癌的围手术期治疗，显著降低了高危患者的复发风险并提高了生存率。针对MSI-H/dMMR型晚期结直肠癌，纳武利尤单抗联合伊匹木单抗获得批准。在罕见肿瘤方面，Retifanlimab获批用于鳞状细胞肛管癌，成为现代首个获批的肛门癌疗法；Vimseltinib获批用于症状性腱鞘巨细胞瘤，是该罕见肿瘤的第二个获批产品。
（四）血液恶性肿瘤第一审评部：急性白血病、MDS、CML等
血液恶性肿瘤的审评由两个部门分工负责。第一审评部针对急性白血病、骨髓增生异常综合征（MDS）等，在2025年批准了Revumenib和Zifitomenib用于NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病，其中Revumenib是首个获批用于该亚型的产品。同时，Treosulfan联合氟达拉滨获批作为AML或MDS患者异基因造血干细胞移植的预处理方案，这是首个针对此类患者的获批方案。
（五）血液恶性肿瘤第二审评部：淋巴瘤、CLL、多发性骨髓瘤等
血液恶性肿瘤第二审评部负责淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、多发性骨髓瘤等。该部门批准了Belantamab mafodotin联合方案用于复发或难治性多发性骨髓瘤，并附有风险评估与缓解策略。Brentuximab vedotin联合方案获批用于复发或难治性大B细胞淋巴瘤，成为首个用于弥漫性大B细胞淋巴瘤的抗CD30抗体药物偶联物。
此外，Daratumumab和透明质酸酶获批用于高危冒烟型多发性骨髓瘤，Epcoritamab联合来那度胺和利妥昔单抗获批用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤，这是首个用于早期复发滤泡性淋巴瘤的双特异性抗体联合方案。
最后，Pirtobrutinib获批用于既往经共价BTK抑制剂治疗的CLL或小淋巴细胞淋巴瘤，这一批准基于随机对照试验中无进展生存期的改善。
儿科与罕见癌症项目成就
在重点项目与倡议方面，报告介绍了OCE多项举措的进展。OCE的儿科肿瘤项目在2025年积极利用《儿科研究公平法案》和《最佳儿童药品法案》的权力，通过召开相关会议、发布初始儿科研究计划、签发儿科书面请求等方式，推进儿童癌症药物的开发。
全年共有11项批准涉及儿科新适应症，其中最突出的就是Dordaviprone的获批，成为首个用于H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤的系统疗法。同时，罕见癌症项目的报告显示，2025年17项新肿瘤产品批准中，超过半数（53%）是针对孤儿药指定适应症的，其中Lisocabtagene maraleucel作为首个CAR-T产品获批用于复发或难治性边缘区淋巴瘤，是该罕见癌症治疗的重要里程碑。
以患者为中心的药物开发
OCE的以患者为中心的药物开发（PFDD）项目持续致力于将患者体验数据，特别是患者报告的症状和功能数据，整合到肿瘤药物开发和监管决策中。项目在2025年产出了多篇关于患者报告结局的研究论文，从监管角度探讨了癌症治疗耐受性的评估演变，并开发了血液恶性肿瘤患者身体功能的纵向可视化分析方法。
该项目还于去年10月举办了第十届“癌症临床试验临床结局评估”年度研讨会，回顾了过去十年患者生成数据在监管提交中的应用进展。OCE的肿瘤学标签项目则牵头发布了关于在处方药和生物制品标签中纳入QTc信息的FDA指南草案，并与审评团队协作，确保产品标签具有临床意义且科学准确。
此外，Project Facilitate项目在2025年处理了数百个扩大用药咨询和申请，为无法参与临床试验的患者提供了使用在研药物的机会。Project Renewal项目则致力于更新某些旧有肿瘤药物的信息，通过公开研讨会、发布信息请求等方式，确保标签信息符合当前科学认知，例如更新了卡培他滨关于二氢嘧啶脱氢酶缺乏症的安全信息。
深化国际合作与Project Orbis六周年
国际合作是OCE年度报告的另一大亮点。由OCE协调的Project Orbis倡议在2025年与国际伙伴合作，共推动了19项产品批准。OCE与欧洲EMA、日本PMDA和加拿大卫生部（HC）等主要监管机构加强了伙伴关系，全年举行了近60次双边或多边会议。
OCE同事庆祝Project Orbis启动六周年
6月份，OCE在白橡树组织了一场为期两天的会议，庆祝Project Orbis倡议启动六周年，这是所有七个Orbis伙伴和两个观察员机构首次在线下齐聚，极大地促进了伙伴间关系的发展。
OCE还启动了与EMA和HC关于老年癌症患者的季度三方会议。另一项与印度中央药品标准控制组织（CDSCO）合作的Project Asha倡议也取得了进展，启动了面向印度监管人员的监管科学系列讲座。
Orbis合作伙伴与OCE同事参观FDA总部白橡树
优化审评流程的系列举措
在优化审评流程方面，RTOR项目在2025年使FDA能够在数据锁定后尽早获取关键结果，从而批准了多项申请。AAid项目则通过提供结构化的审评模板，帮助审评团队将时间集中于对数据充分性的批判性思考，全年有数十项批准使用了该工具。此外，Project Point/Counterpoint倡议提高了ODAC会议中不同观点的透明度。
AI审评与剂量优化等前沿项目
OCE在拥抱新技术和推动监管科学方面也走在前列。其肿瘤学人工智能项目在2025年成立了AI委员会，汇集各中心专家，旨在推进对人工智能在肿瘤药物开发中应用的理解。该委员会负责提供新兴AI方法的培训，支持监管科学研究，并协调相关申请的审评。OCE还启动了使用大语言模型辅助审评的试点项目，并维护内部提示库以提升效率。作为OCE的旗舰项目之一，Project Optimus致力于改革肿瘤药物剂量选择和优化的范式。
2025年，该项目在提供早期审评建议、指导申办方开展上市前随机剂量评估方面取得进展，直接促成了Sunvozertinib和Zongertinib两种新药在批准时采用了优化后的较低剂量，同时项目团队通过多个论坛和出版物向学术界传播了剂量优化的理念。
此外，还有多个项目在2025年发挥了重要作用：Project Confirm通过公共数据库增强了加速批准流程的透明度；Project Endpoint联合举办了新型终点开发研讨会并发布了总生存期评估指南草案；Project Catalyst为小型药企和学术孵化器提供了指导；肿瘤学真实世界证据项目则在审评、科学研究和教育三方面推进了真实世界数据的适当使用；心脏肿瘤学项目资助了多项旨在预测和监测肿瘤治疗相关心脏毒性的创新研究；老年癌症患者项目则通过内外部合作，关注改善老年癌症患者的治疗证据基础。
2025年发布的指南文件
在指南制定方面，2025年OCE牵头发布了多份重要的行业指南，这些指南需要CDER、CBER和CDRH的跨中心协作。其中，完成的两份终稿指南分别涉及处方药标签中的QTc信息和急性白血病临床试验数据集的提交技术规范。而发布的草案指南则涵盖了肿瘤治疗性放射药物的剂量优化、化疗所致周围神经病变的预防与治疗、癌症联合用药中单个药物效应的贡献确定、骨髓增生异常综合征的药物开发、加速批准确证性试验的考量，以及临床试验中组织活检的考量等多个前沿和关键领域。
教育培训、学术会议与研究成果
OCE在2025年还举办了丰富的教育培训活动和学术研讨会。通过Project Socrates，OCE与ASCO、AACR等学术组织合作，为超过140名学员提供了培训，使项目总参与人数超过1210人。
OCE审评员参加在ASCO总部亚历山大市举行的ASCO研究员日活动
通过Project Interface，OCE与多个患者倡导组织会面，确保患者视角被纳入工作。OCE科学协作项目则资助了多项外部研究。全年举办的研讨会和会议主题广泛，包括与AACR联合举办的DPD缺乏症研讨会、关于宫颈癌和子宫内膜癌的癌症对话系列、ODAC会议、与ASH的监管科学研讨会、以及第十届临床结局评估研讨会等。这些活动促进了监管机构、学术界、临床医生和患者之间的深入交流。
前任OCE主任、OCE创始人Richard Pazdur参加“癌症对话”系列活动
此外，OCE的研究人员在2025年发表了数十篇研究论文和批准总结，内容涵盖真实世界证据、患者报告结局、剂量优化、特定药物批准总结等多个方面，在《临床癌症研究》、《临床肿瘤学杂志》等权威期刊上展示了其监管科学研究的深度与广度。
总体而言，这份2025年度报告描绘了一个在过渡中保持稳定、在创新中寻求突破的FDA肿瘤卓越中心形象。2025年的OCE在保持高标准审评质量的同时，通过实时肿瘤学审评（RTOR）、评估辅助工具（AAid）、Project Optimus等创新项目，以及深化Project Orbis等国际合作、拥抱人工智能新技术、关注儿科、老年及罕见癌症患者群体，展现了其坚实的基础和前瞻的视野，致力于迎接未来的挑战。
未来，在新任主任的领导下，OCE通过优化审评流程、深化全球合作、拥抱前沿科技并聚焦患者需求，正持续巩固其作为全球肿瘤监管科学引领者的地位，并为未来应对更多挑战做好了准备。