据Regulatory Focus报道，美国HHS部长小罗伯特·肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr.）6月22日宣布启动先锋行动（Operation Trailblazer），推出一系列临床试验改革措施。肯尼迪在声明中直言，美国当前体制将太多临床研究推向海外，必须扭转这一趋势，把研究和投资拉回美国。此次改革由FDA具体执行，改革方向覆盖新药从早期到晚期临床开发的全过程。
“美国曾经领跑全球医学创新，”肯尼迪说，“我们会再次领跑。”
肯尼迪的声明 来源｜Rregulatory Focus
早期临床引入外部机构，提速IND申报
据FDA官网，改革的举措之一是加速IND试点项目。制药企业可以和学术医疗中心、合同研究组织等“合格”研究机构合作，采用滚动提交的方式准备和申报首次人体试验的I期IND申请。
前FDA临床审评资深官员、礼邦制药的肖申博士告诉研发客，虽然尚不清楚FDA如何定义“合格”研究机构，"但这一举措至少增加了透明度，结合了外部信息，也扩大了审评员的视野，对企业应该是获益的，FDA的审评效率也应得到提高”，肖申说。他曾在FDA担任新药审评临床专家二十余年。
据HHS新闻稿，仅I期临床中CMC数据要求的阶段性明确，就可以为企业省下6到12个月的开发时间。
一项关键试验也可支持获批
FDA同步发布了一份修订版指南草案，进一步明确：如果有一项设计严谨、对照充分的关键临床试验，再加上其他确证性证据，就足以证明药物的有效性并支持获批。
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据Regulatory Focus报道，前FDA局长Marty Makary博士去年已透露将调整过去“需要两项充分且对照良好的临床试验”的要求，此次发布的指南草案是对这一调整的正式落地。
中国试验总量突破5000项
就在美国宣布改革的同一天，中国国家药监局药品审评中心（CDE）发布了《中国新药注册临床试验进展年度报告（2025年）》。报告显示，2025年中国药物临床试验登记总量达到5215项，首次突破5000项，比2020年翻了一番。其中新药临床试验2997项，1类创新药（全球尚未上市的药品）2171项，占到新药试验的七成以上。从适应症看，抗肿瘤领域仍是化学药和生物制品新药试验最集中的方向。细胞与基因治疗类试验增长明显，2025年登记149项，同比增加近三成。
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CDE发布《中国新药注册临床试验进展年度报告（2025年）》
美国此次改革的深层背景，是中国在早期临床试验领域的快速追赶。
据韩国生物技术产业协会（Korea Biotechnology Industry Association）6月24日发布的报告，中国早在2021年就在I期临床试验全球份额上超过了美国。2020年至2025年间，全球前11大制药公司为获得中国开发的早期新药候选分子，累计投资已超过1500亿美元。
另据韩国《医药新闻》（약업신문）报道，FDA方面承认，虽然全球70%的新药首先在美国获批，但面对中国和澳大利亚等国的竞争，FDA必须通过IND程序改革来保持美国在早期临床研究中的优势。
“FDA的试点项目允许企业采用滚动提交模式，在正式申报IND前分段提交已完成的研究资料，有助于减少因资料不完整导致的临床试验暂停。”肖申最后强调此次FDA临床试验改革的重点。