— 注册研究中展现出具有高度临床意义的客观缓解率，实现了快速且持久的疾病控制 —
— 凡瑞格拉替尼有望为FGFR2融合/重排的经治晚期肝内胆管癌患者提供全新治疗选择 —
中国香港、上海和美国新泽西州：2026年6月25日，星期四：和黄医药(中国)有限公司 (简称 "和黄医药" 或 "HUTCHMED") (纳斯达克/伦敦证交所: HCM; 香港交易所: 13) 今日宣布凡瑞格拉替尼 (HMPL-453) 用于治疗肝内胆管癌患者的关键性II期注册性研究的结果将于2026年7月1日至7月4日在德国慕尼黑举行的欧洲肿瘤内科学会 (ESMO) 胃肠道肿瘤大会上公布。
基于该研究的数据，凡瑞格拉替尼用于治疗既往接受过系统性治疗，且具有成纤维细胞生长因子受体 ("FGFR") 2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的肝内胆管癌成人患者的新药上市申请已于2025年12月获中国国家药品监督管理局受理，并获纳入优先审评。
主要研究者、中国人民解放军总医院徐建明教授：“对于这些伴有FGFR2融合/重排的晚期肝内胆管癌患者而言，现有的临床治疗仍面临着巨大的未满足需求，研究中所有受试者均为既往化疗后出现疾病进展的患者，且其中大多数曾接受过免疫治疗。这项注册临床研究的结果标志着FGFR2异常的肝内胆管癌靶向治疗领域的一项重要里程碑。凡瑞格拉替尼所展现出的客观缓解率和生存指标，有力支持了其作为一种强效、高选择性口服治疗方案的临床价值。我们对这些研究结果深感鼓舞，并期待这一创新成果能尽快转化为临床实践，以解决消化道肿瘤领域未被满足的关键临床需求。”
该关键性研究是一项在中国53个研究中心开展的单臂、多中心、开放标签的II期注册临床试验，旨在评估凡瑞格拉替尼用于治疗伴有FGFR2融合/重排的肝内胆管癌的疗效、安全性和药代动力学 (NCT04353375)。所有患者均接受过至少一线全身治疗，其中所有患者均接受过化疗，72%的患者接受过免疫治疗。研究已达到主要终点，独立审查委员会 (IRC) 评估的客观缓解率 (ORR) 为42.5% (95% CI: 30.0%–53.6%)。关键次要终点亦显示出一致的临床活性，且快速起效，中位到达疾病缓解的时间为1.4个月。中位缓解持续时间 (DoR)为6.9个月 (95% CI: 5.6–8.5)，疾病控制率 (DCR) 达到83.9% (95% CI: 74.5%–90.9%) 。此外，中位无进展生存期 (PFS) 为6.9个月 (95% CI: 4.1–8.2)，中位总生存期 (OS) 为16.6个月(95% CI: 12.4–16.6)。
凡瑞格拉替尼显示出可控的安全性，与选择性FGFR抑制剂已知的作用机制相符。48.3%的患者发生3级或以上药物相关不良事件，其中最常见的不良事件为肝酶升高和掌跖红肿综合征 (PPES)。因药物相关不良事件而停止治疗的患者仅为2.2%，且未有治疗相关死亡病例。
报告详情如下：
标题：凡瑞格拉替尼用于治疗FGFR2融合/重排的肝内胆管癌: II期研究的关键性阶段
Fanregratinib in fibroblast growth factor receptor 2 (FGFR2) - fusions/rearrangements intrahepatic cholangiocarcinoma (ICC): Pivotal part of a phase II trial
主要作者：徐建明教授，中国人民解放军总医院，中国北京会议环节：快速口头报告 | Rapid oral session on innovation报告编号：343RO日期：2026年7月4日 (星期六)时间：中欧夏令时间 上午9时地点：Room 13a
关于凡瑞格拉替尼
凡瑞格拉替尼 (HMPL-453) 是一种新型、高选择性且强效的FGFR 1、2和3抑制剂。异常的FGFR信号传导已被发现是肿瘤生长、促进血管生成及抗肿瘤治疗抗性产生的诱因。异常的FGFR基因改变被认为是多种实体瘤肿瘤细胞增殖的驱动因素。和黄医药目前拥有凡瑞格拉替尼在全球范围内的所有权利。
关于和黄医药
和黄医药（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）是一家处于商业化阶段的创新型生物医药公司，致力于发现、全球开发和商业化治疗癌症和免疫性疾病的靶向药物和免疫疗法。自成立以来，和黄医药致力于将自主发现的候选药物带向全球患者，首三个药物现已在中国上市，其中首个药物亦于美国、欧洲和日本等全球各地获批。