近日，瑞典生物制药公司Sobi一款针对难治性痛风药物NASP遭FDA拒绝，此举将推迟产品的上市计划。
来源|Sobi官网
Sobi公司称，FDA拒绝的原因在于一家合同生产设施存在缺陷，并要求提供有关该药物成分制造控制策略的额外数据。该公司表示，监管机构未发现该药物在临床疗效和安全性方面存在问题。
对于Sobi而言，其主要竞争对手是安进的Krystexxa，一种重组尿酸酶类痛风药物，去年在美国的销售额达13.4亿美元。而NASP的预计峰值销售额40亿至60亿瑞典克朗（约合4.1亿至6.2亿美元）。
NASP是一种序贯组合疗法，由纳米包裹的西罗莫司和聚乙二醇化重组尿酸酶（pegadricase）组成。西罗莫司可防止抗药抗体的形成，而pegadricase则能降低血清尿酸（SUA）水平。高SUA水平是痛风的主要诱因。在两项III期临床试验Dissolve I和II中，Sobi及其合作伙伴Selecta Biosciences报告称，与安慰剂相比，接受NASP治疗的患者在治疗第六个月时，至少80%的时间内血清尿酸水平低于6 mg/dL，这一水平是痛风治疗的目标值。
从给药方式来看，Krystexxa需每两周静脉输注一次，并配合每周口服甲氨蝶呤作为免疫调节剂。而NASP为每月给药一次，可为那些对甲氨蝶呤禁忌的患者（包括患有严重肝病或肾病的患者）提供一种替代选择。
Sobi公司首席医疗官 Lydia Abad-Franch博士发表声明表示：“FDA的反馈提供了清晰且可操作的后续路径，我们将密切合作，推进重新提交工作。”