“据我所知，在AI药物发现领域，还没有其他公司将针对全新靶点设计全新分子的药物推进到III期临床，Rentosertib的推进将为整个行业树立重大里程碑，这也是制药行业的重大进展。”英矽智能CEO Alex Zhavoronko表示。
由英矽智能自主研发的Rentosertib（ISM001-055）正式启动III期临床试验。这标志着全球首个由AI发现全新靶点并设计全新分子的候选药物，率先由中国监管部门批准进入大规模临床试验阶段。
这是英矽智能旗下首款由自有生成式AI平台Pharma.AI全程驱动的候选药物，其创新靶点TNIK及新颖分子结构均由AI辅助发现，并具有全球首创潜力用于特发性肺纤维化（IPF）治疗。
“这一切都要感谢中国科学家和监管机构令人敬佩的智慧和效率。我第一次与中国监管机构见面时，他们对我们的药物以及该疾病领域其他在研药物的了解使我惊叹。此外，该研究的主要研究者们非常专业，我已经在大多数会议上向全球推广他们，建议世界各地的患者来中国接受治疗，因为这里拥有最优秀的人才和基础设施。”Alex表示。
即将开展的这项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照、平行组III期研究由中国医学科学院北京协和医院徐作军教授担任牵头研究者（Leading PI），中国工程院院士、著名呼吸病学领域专家钟南山院士，和上海市肺科医院陈昶院长担任联合牵头研究者（Co-Leading PI），计划在52周内每日一次给药，评估Rentosertib的有效性和安全性，预计在全国47个研究中心招募共320名受试者。
研究方案分为试验药和对照药两组，将对随机分配到各组的受试者提供Rentosertib或安慰剂片剂，以52周内用力肺活量（FVC）的年下降率作为主要终点，综合纳入首次疾病进展时间、肺一氧化碳弥散量（DLCO）变化以及基于问卷测量的生活质量等多维度指标作为次要终点。
英矽智能非肿瘤临床开发高级副总裁Carol Satler博士表示：“我们看到AI以更快的速度、更低的成本将全新靶点转化为候选药物，将传统耗费数年的研发流程极大压缩，驱动业界攻克缺乏有效治疗手段的疾病，为患者赢得生存时间。在未来大规模的临床验证中，我们期待进一步验证IIa期研究中的积极发现，为候选药物的安全性和有效性提供坚实的循证医学证据，加速推动突破性创新疗法惠及患者。”
2025年6月，IIa期研究GENESIS-IPF登上Nature Medicine，数据显示每日一次60mg用药可在12周后实现FVC平均提高98.4毫升（安慰剂组下降20.3毫升），展现出明确的有效性趋势。
此前，Rentosertib从AI算法开发到2期临床试验的全流程登上Nature Biotechnology。从PandaOmics驱动的纤维化组学数据分析定位TNIK靶点，到生成化学引擎Chemistry42赋能的创新分子设计，再到临床前体内外实验中的良好药效与安全性，以及临床研究中的积极结果，生成式AI创新正在破解药物研发领域的成本和效率挑战。
“当然，英矽智能并未止步于这单一项目，我们已形成规模化的梯队管线组合，在研管线中有13个获得IND批件，许多临床试验正在由我们独立推进或由合作伙伴支持开展，我们正走在可持续发展的道路上。”Alex最后表示。