业界首款完成AI药物临床药效验证的候选药物Rentosertib（ISM001-055）正式启动III期临床试验（CTR20262475，NCT07687459），相关信息已在中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）平台公示，并于ClinicalTrials.gov网站登记。这是英矽智能旗下首款由自有生成式AI平台Pharma.AI驱动的候选药物，其创新靶点和新颖结构均由AI辅助发现，并具有“全球首创”潜力用于特发性肺纤维化（IPF）治疗。
即将开展的这项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、III期研究由中国医学科学院北京协和医院徐作军教授担任牵头研究者（Leading PI），中国工程院院士、著名呼吸病学领域专家钟南山院士，和上海市肺科医院陈昶院长担任联合牵头研究者（Co-Leading PI），计划评估Rentosertib每日一次用药持续52周的有效性和安全性，预计在全国47个研究中心招募共320名受试者。
研究方案分为试验药和对照药两组，将对随机分配到各组的受试者提供Rentosertib或安慰剂片剂，以52周内用力肺活量（FVC）的年下降率作为主要终点，综合纳入首次疾病进展时间、肺一氧化碳弥散量（DLCO）变化以及基于问卷测量的生活质量等多维度指标作为次要终点。
英矽智能非肿瘤临床开发高级副总裁Carol Satler博士表示，“在Rentosertib的案例中，我们看到AI以更快的速度、更低的成本将全新靶点转化为候选药物，将传统耗费数年的研发流程极大压缩，驱动业界攻克缺乏有效治疗手段的疾病，为患者赢得生存时间。在未来大规模的临床验证中，我们期待进一步验证IIa期研究中的积极发现，为候选药物的安全性和有效性提供坚实的循证医学证据，加速推动突破性创新疗法惠及患者。”
2025年6月，关注Rentosertib安全性、耐受性和初步药效趋势的IIa期研究GENESIS-IPF登上顶尖学术期刊Nature Medicine，结果显示每日一次60mg的Rentosertib治疗可在12周后实现用力肺活量（FVC）平均提高98.4毫升的改善效果，该数据在安慰剂组为平均下降20.3毫升。
此前，Rentosertib从AI算法开发到2期临床试验的全流程登上Nature Biotechnology。从PandaOmics驱动的纤维化组学数据分析定位TNIK靶点，到生成化学引擎Chemistry42赋能的创新分子设计，再到临床前体内外实验中的良好药效与安全性，以及临床研究中的积极结果，生成式AI创新正在破解药物研发领域的成本和效率挑战 。
此前，Rentosertib从AI算法开发到2期临床试验的全流程登上Nature Biotechnology。从PandaOmics驱动的纤维化组学数据分析定位TNIK靶点，到生成化学引擎Chemistry42赋能的创新分子设计，再到临床前体内外实验中的良好药效与安全性，以及临床研究中的积极结果，生成式AI创新正在破解药物研发领域的成本和效率挑战 。
作为一家 AI 驱动的生物科技公司，英矽智能正通过其先进的 AI 与自动化平台重新定义临床前药物开发效率，为行业树立新标准。与传统早期药物发现通常需要 2.5 至 4 年时间相比， 英矽智能将项目从立项推进至临床前候选化合物提名阶段平均仅需 12 至 18 个月，且每个项目仅需合成并测试 60 至 200 个分子。自 2021 年以来，公司已提名 31 个 临床前候选化合物，其中 13 个已获得 IND 批件。
关于IPF
特发性肺纤维化是一种慢性、进行性肺纤维化疾病，以肺功能进行性、不可逆性下降为特征。IPF影响全球约500万人，预后较差，中位生存期仅为3至4年。目前的治疗方法包括抗纤维化药物等，可以减缓疾病进展但无法停止或逆转疾病进程，因此迫切需要更有效的改善疾病的治疗方法。
关于Rentosertib
Rentosertib（ISM001-055）是一种潜在全球首创小分子抑制剂，由英矽智能自有生成式人工智能平台Pharma.AI赋能发现和开发。2023 年 2 月，Rentosertib被FDA授予用于治疗IPF的孤儿药资格认定。2025年5月，Rentosertib经 CDE 公示被纳入用于治疗IPF的突破性治疗品种名单。
Rentosertib 的早期药物发现与开发仅用 18 个月完成，合成并测试的分子数量不足 80 个。在 AI 赋能的靶点识别与分子设计支持下，其早期发现阶段较传统药物研发周期大幅缩短，该 AI 驱动的工作流程于 2024 年 3 月被刊登于Nature Biotechnology。更重要的是，Rentosertib 在 GENSIS-IPF IIa 期临床试验中取得阳性结果，实现了全球首个 AI 驱动药物发现疗效的概念验证，相关结果已于 2025 年 6 月发表于 Nature Medicine。
关于英矽智能
英矽智能是一家全球先锋生物科技公司，致力于整合人工智能和自动化技术，加速药物发现并推动生命科学领域的创新，赋能人类更长久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港联交所主板挂牌上市，股票代码：03696.HK。
利用自主研发的Pharma.AI 平台和先进的自动化生物学实验室，英矽智能正在为纤维化、肿瘤学、免疫学、疼痛、肥胖和代谢紊乱等未满足的疾病领域提供创新药物解决方案。此外，英矽智能持续将Pharma.AI应用拓展到多元化领域，如先进材料、农业、营养产品及兽医药物。
参考文献
[1] Xu, Z., Ren, F., Wang, P. et al. A generative AI-discovered TNIK inhibitor for idiopathic pulmonary fibrosis: a randomized phase 2a trial. Nat Med (2025). https://doi.org/10.1038/s41591-025-03743-2
[2] Ren, F., et al. A small-molecule TNIK inhibitor targets fibrosis in preclinical and clinical models. Nat Biotechnol (2024). https://doi.org/10.1038/s41587-024-02143-0