从成功率1.7%出发的“成人礼”

最近微信上有一篇挺热门的推文，说全球制药企业临床发开成功率是7.9%，而MNC（跨国药企）的临床开发成功率是14.3%，但是中国药企在全球临床开发的成功率却只有1.7%。

这个结果挺令人扎心，这一有点近乎惨烈的数据引起了大家的热议。

有读者问：梁老师，中国药企的Me Too项目占大多数，按理说，临床开发的成功率应该更高才对呀？

老梁：这确实是一个悖论。如果我们严格按照开发Me Too药物的逻辑去做Me Too药物的临床前研究和临床开发，成功率应该是更高才对。所以最直接的简单回答，就是我们并没有严格按照Me Too药物的逻辑去做研发。

Me Too的科学红利与临床价值

支持Me Too成功率理应更高的逻辑基础是纯科学维度的——既然前人已经证实了这个靶点的有效性和安全窗口，后来者的成药风险自然会大大降低。

然而，新药能不能通过临床试验，从来不仅仅是一个纯粹的“科学问题”，而是一个“监管与临床价值问题”。监管机构（如美国FDA）的审评标准是动态变化的。当第一款、第二款同靶点药物上市后，该疾病的标准疗法（SOC，Standard of Care）已经被永久性地拔高了。

中国很多Me Too药物在国内开展临床研究时，对比的可能是较旧的疗法。但当他们试图出海进行全球多中心临床研究时，FDA会要求其与海外最先进的标准疗法进行头对头试验，或者证明自己具备“未满足的临床需求”。1.7%的惨烈结果，正是因为大量国内被视为“创新”的Me-too药物，在海外更严苛的SOC参照系下，露出了“临床价值有限”的短板。虽然科学上能成药，但不等于监管上也能获批。

内卷溢出导致的“非科学性失败”

过去，中国药企的Me Too药物往往不是简单的“快速跟进”，而是一拥而上的盲从，高度同质化。当这种内卷蔓延到全球临床时，便引发了一系列“非科学性”的失败。

比如，在受试者资源的竞争上，中国药企在海外毫无优势可言，很难招募到符合入组条件的患者。再比如前几年“资本寒冬”下的战略放弃。很多药企由于推进速度慢、招募困难，导致研发成本失控。一旦遭遇“资本寒冬”或融资受阻，企业只能被迫主动终止海外临床。

另一方面，也有部分企业的沉没成本（Sunk Cost）太高，所以孤注一掷，往往抱着Me Too不容易失败的执念硬闯，最终在III期试验面临资金与市场的双重困境。在统计学上，这些因为没钱或速度太慢而流产的项目，全部被计入了“失败”，部分解释了为什么以Me Too为主的中国药企在全球临床开发的成功率还是只有1.7%。

MNC的“买断过滤”

必须指出的是，MNC那14.3%的高成功率，有相当一大部分来自于他们的商业化并购与资产过滤能力。它们的大量后期管线，尤其是进入 II/III期试验的高胜率管线，并不是自己从头研发的，而是通过License-in（引进）或并购从小Biotech手中买来的。这些项目在被MNC接手前，已经经过了初创公司在临床前和临床早期的“九死一生”。MNC凭借雄厚的资金和敏锐（有时也不那么敏锐）的眼光，把那些高风险的、成色不足的项目提前过滤掉了。

中国药企则大多在扮演那个“提供早期资产的Biotech”角色。当中国药企试图自己把一个Me Too项目从头到尾推向全球上市时，由于缺乏这种中间的“资产过滤与置换”机制，所有的风险（从科学到运营、再到资金）全部由自己承担。以血肉之躯硬扛全球最高规格的FDA药政审批，1.7%的成功率虽然残酷，却符合商业生态的客观规律。

从成功率1.7%出发的“成人礼”

很显然，单纯降低科学风险的Me Too，并不能天然转化为临床和商业的成功。在国际化的舞台上，缺乏差异化临床价值的跟随，往往要付出比“创新”更大的代价。

近年来，越来越多的中国药企选择借船出海（License-out）——在国内完成高效的早期临床研发后，将海外权益卖给MNC，由MNC去主导海外后期临床。这种将中国的高效研发与MNC的“14.3%成功率体系”深度结合的模式，正在成为新的主流。这种模式对临床开发成功率的影响我们拭目以待。但有一点是肯定的：

1.7%不会是终点，而是中国创新药走向世界必经的成人礼。

2026年7月于西雅图

编辑 | 毛冬蕾

mao.donglei@PharmaDJ.com 

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