7月16日，西比曼生物科技宣布其与阿斯利康合作开发的靶向GPC3装甲型CAR-T疗法C-CAR031（AZD7003）的IIT临床研究结果发表于《自然》杂志正刊。这项由浙江大学医学院附属第一医院梁廷波院长和章琦教授团队主导、西比曼提供支持的研究，报告了该疗法在36例晚期难治性肝细胞癌患者中的安全性与有效性数据，并通过高通量分析探索了肿瘤耐药相关分子机制，标志着来自中国的早期临床数据正在获得国际顶级学术平台的认可。
来源|《自然》杂志官网
总体疾病控制率达91.7%
C-CAR031的核心设计是在靶向GPC3的CAR-T细胞上同时表达显性负性TGFβII型受体（dnTGFβRII），旨在阻断肝癌微环境中TGFβ对T细胞的免疫抑制信号，为CAR-T细胞加装一层抵御免疫抑制的装甲，使其在实体瘤内部保持更强的增殖与持续杀伤能力。
此次公布的IIT试验共纳入36例经多线系统性治疗失败或不耐受的晚期HCC患者，基线情况极具挑战性：94.4%的患者处于BCLC C期，83.3%存在肝外转移，69.4%曾接受至少3线治疗，中位治疗线数达4线。正是这群末线患者，在C-CAR031的治疗下展现了令人鼓舞的数据。在安全性方面，94.4%的患者出现细胞因子释放综合征，但绝大多数为1至2级，仅最高剂量组出现2例3级CRS，未观察到ICANS事件。
疗效方面，32例患者观察到肿瘤消退，靶病灶中位缩小率为41.6%；其中16名患者获得经确认的部分缓解，客观缓解率达44.4%；另有17名患者达到疾病稳定，总体疾病控制率高达91.7%。尤为值得关注的是，该研究的中位总生存期达到14.2个月，不仅显著优于当前HCC标准二线疗法的8.5至10.6个月，已与一线治疗基准方案仑伐替尼和索拉非尼的13.6和12.3个月相当甚至更优。这一数据意味着，对于已经无药可用的晚期患者，C-CAR031有望提供一线治疗级别的生存获益。
C-CAR031的快速推进离不开西比曼与阿斯利康的合作。2023年12月，双方签署联合开发协议，在中国共同开发和商业化C-CAR031。西比曼独有LVV技术和CMC平台结合阿斯利康的科学设计与临床前研究，共同推动该项目进入临床概念验证。2024年ASCO年会上公布的初步数据已引发全球关注。2026年1月，阿斯利康宣布收购西比曼在中国对C-CAR031开发与商业化权益的50%份额，获得该疗法在全球范围内的独家开发、生产和商业化权利。根据协议，西比曼将有望获得最高达6.3亿美元的款项，涵盖首付款及后续开发、监管和销售里程碑付款。
恰逢中国CGT监管政策密集落地时期
更值得关注的是，这一登顶《自然》正刊的研究成果，恰逢中国细胞与基因治疗监管政策密集落地的窗口期。2025年9月，国务院公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（即818号令），自2026年5月1日起施行，首次以国家行政法规明确了生物医学新技术的医疗技术监管路径。
紧随其后，2026年1月新修订的《药品管理法实施条例》（828号令）发布，自2026年5月15日起施行，对细胞治疗等创新药品的研发和监管做出规定。818号令聚焦技术怎么在医院合规开展，828号令聚焦产品如何按药报批，两者共同构建了中国细胞治疗领域“技术+药品”双轨并行的监管体系。
2026年7月3日，国家药监局药品审评中心进一步发布《细胞治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》及《基因治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》，以物质基础及活性成分为主、综合生产工艺与作用机制进行类别判定，明确了体外CAR-T等细胞治疗药品的归类路径。
与此同时，CDE同步优化审评审批流程，将符合条件的CGT药品纳入创新药临床试验审评审批30日通道，并提供“提前介入、一企一策、全程指导”的全周期靠前服务。从818号令到828号令，从归类指南到30日审评通道，这套日趋完善的政策体系为西比曼这类创新企业打通了从IIT到IND再到上市的路径。
有评论认为，从《自然》正刊到跨国交易，从科学突破到政策红利，中国细胞治疗领域正迎来重要共振时刻。