中国上海，2026年7月22日 —— 邦耀生物今日宣布，公司自主研发的基因编辑造血干细胞疗法BRL-101迎来首批患者治疗六周年的重要里程碑。2020年7月22日，全球首例接受BRL-101基因疗法治疗的β⁰/β⁰型输血依赖型β-地中海贫血（TDT）患者完成治疗后，成功摆脱输血依赖（transfusion independence, TI）。β⁰/β⁰型患者的两个β-珠蛋白基因均无法产生功能性β-珠蛋白，通常与更严重的疾病表型和较高的长期输血需求相关。经过持续六年随访，该患儿目前仍保持摆脱输血依赖状态，血红蛋白水平维持在约140 g/L（处于其年龄和性别对应的正常参考范围），整体健康状况良好，生长发育符合年龄阶段预期。同期接受BRL-101治疗的另一例β⁰/β⁺型儿童TDT患儿亦持续保持摆脱输血依赖，血红蛋白长期维持在约120 g/L，生长发育及日常生活状况良好。两例早期接受治疗的儿童患者均获得持续、稳定的临床获益，进一步支持BRL-101疗效的持久性及其在不同重型TDT基因型患者中的治疗潜力。
与此同时，BRL-101临床开发持续推进。截至目前，BRL-101治疗输血依赖型β-地中海贫血的中国关键性II期临床试验30例患者已全部完成给药，全部30例患者均已达到至少6个月摆脱输血依赖（TI6），正在按照临床试验方案持续随访，以评价12个月摆脱输血依赖（TI12）达成情况，以进一步评价有效性和安全性。
6年长期随访，验证BRL-101有望实现“一次治疗，终身获益”
TDT是一种严重遗传性血液疾病。由于β-珠蛋白生成异常，患者通常需要长期规律输血维持生命，并面临铁过载及相关器官损伤等长期疾病负担。其中，β⁰/β⁰型患者由于其两个β-珠蛋白基因均无法产生功能性β-珠蛋白，通常表现为最严重的疾病表型，并严重依赖长期规律输血维持正常生命活动。
BRL-101基于邦耀生物自主研发的造血干细胞平台，通过对患者自身造血干细胞进行精准基因编辑，促进胎儿血红蛋白（HbF）重新表达，从疾病根源改善血红蛋白生成能力，旨在有望实现一次治疗终身治愈，以帮助患者彻底摆脱输血依赖。
2020年7月22日，全球首例接受BRL-101基因疗法治疗的β⁰/β⁰型TDT患者成功实现摆脱输血依赖，并在后续长期随访中持续保持摆脱输血依赖状态，至今已达6年。
截至6周年随访，该患者持续维持摆脱输血依赖，血红蛋白水平达到并长期维持在 140 g/L，达到健康人群血红蛋白水平范围。可以说，6年的持续随访结果，为评价BRL-101疗效持久性以及一次治疗终身治愈的治疗模式的长期临床价值提供了重要依据。
BRL-101的开发和早期临床研究成果曾发表于国际顶级医学期刊《Nature Medicine》。相关研究报道了BRL-101治疗儿童β⁰/β⁰型TDT患者的临床结果，显示接受治疗患者实现摆脱输血依赖，并进一步支持造血干细胞基因编辑疗法治疗严重血红蛋白疾病的潜力。
关键性
在首例患者长期获益的基础上，邦耀生物进一步推进BRL-101临床开发。
在成功完成IIT和I期临床试验的基础上，目前，BRL-101治疗TDT患者的II期临床试验已完成全部30例患者给药。截至目前，全部30例患者均已达到至少6个月摆脱输血依赖（TI6），并正在持续随访观察中。
II期临床试验的积极进展标志着BRL-101的开发已从早期临床探索进入更大规模临床验证阶段。公司将持续积累长期随访数据，并推进后续注册申报相关准备工作。
ASGCT 2026公布45例患者最新临床进展
2026年5月，在第29届美国基因与细胞治疗学会年会（ASGCT 2026）上，邦耀生物以口头报告形式公布了BRL-101治疗输血依赖型β-地中海贫血患者的最新临床研究进展。
截至2026年2月20日，共有45例地贫患者接受BRL-101治疗。会议报告显示，在早期临床研究（IIT）和I期注册临床中全部15例地贫患者实现治愈，100%患者脱离输血依赖至少持续12个月，中位随访期间36.5个月，最长时间已近6年，创下国内地贫基因治疗长期随访最长新纪录；此外在Ⅱ期注册临床中，全部30例地贫患者接受BRL-101给药治疗，并且所有患者达成至少6个月摆脱输血依赖（TI6），进一步验证了该产品有望实现治愈性治疗。
截至目前，BRL-101临床研究中未观察到移植物抗宿主病（GVHD），亦未发生因不良事件导致的研究退出或死亡。相关安全性结果进一步支持BRL-101作为一次治疗终身获益的开发潜力。
从首例患者到系统性临床验证，BRL-101迈入注册开发新阶段
从2020年首例患者治疗，到6年持续随访保持摆脱输血依赖；从早期研究发表于《Nature Medicine》，到IIT和I期临床成功完成，再到关键性II期注册临床30例患者完成给药并快速达到摆脱输血依赖标准，BRL-101正在完成从技术突破、临床验证到注册开发的重要跨越。
未来，邦耀生物将继续推进BRL-101在输血依赖型β-地中海贫血及其他严重血红蛋白疾病领域的临床开发，并持续提升生产制造、质量体系及商业化准备能力。
邦耀生物CEO 向宇博士：“6年前的今天，BRL-101首例患者完成治疗。6年后的今天，这名患者不仅仍然保持摆脱输血依赖，血红蛋白水平持续稳定，生长发育和日常生活情况也保持良好。对于一名曾经需要长期规律输血的重型地贫患者而言，这种真实、持续的改变，是衡量创新疗法价值最有说服力的证据。
从首例患者的临床探索，到II期临床30例患者全部完成给药，再到ASGCT公布的临床进展，BRL-101正在完成从技术突破、临床验证到注册开发的重要跨越。这不仅代表患者数量的增长，更体现了长期、系统性的临床证据积累。
随着公司进入新的发展阶段，管理团队将继续坚持以患者价值和高质量临床证据为核心，进一步强化临床开发、注册申报、质量体系和产业化能力建设，同时积极探索全球合作机会，加快推动BRL-101成为能够惠及更多患者的创新治疗方案。”
关于BRL-101
BRL-101是一款基于基因编辑技术开发的自体造血干细胞疗法，拟用于治疗输血依赖型β-地中海贫血、镰状细胞贫血病等严重遗传性血液疾病。
BRL-101主要通过编辑患者自身造血干细胞中的关键调控区域，促进胎儿血红蛋白表达，从而改善血红蛋白生成能力。
BRL-101依托邦耀生物自主研发的造血干细胞平台开发，公司正在持续推进相关临床研究、注册开发及产业化准备工作。
关于邦耀生物
邦耀生物是一家专注于基因与细胞治疗创新药物研发及产业化的生物医药企业。
公司围绕造血干细胞基因治疗、异体通用型免疫细胞治疗及体内细胞治疗等前沿技术方向，建立了覆盖遗传性疾病、自身免疫性疾病及血液系统恶性肿瘤的创新产品管线。
邦耀生物致力于通过具有全球竞争力的基因与细胞治疗技术，为严重疾病患者提供具有长期临床价值的创新治疗方案。