在AI制药监管与审评领域，日本目前的发展步伐相对美国和中国有所滞后。不过，日本药品和医疗器械管理局（PMDA）正在拥抱这场变革。
日前，PMDA执行副理事长宇山佳明博士及其同事，在学术期刊《Global Health & Medicine》上发表了一篇题为《生成式人工智能在PMDA的应用：当前现状、治理框架与未来展望》（英文标题见下图）的论文。该文系统梳理了PMDA在监管审评业务中引入生成式人工智能的实践探索与治理经验。PMDA已授权研发客对这篇论文进行编译介绍。
来源｜Global Health & Medicine
PMDA在人工智能应用领域的布局早有端倪。去年11月初，当中日关系仍处于正常化阶段时，时任PMDA理事长藤原康弘博士在接受研发客和《医药研发达人》采访时透露，PMDA已于2025年10月10日发布了《PMDA业务中人工智能应用行动计划》，该计划的日文版和英文版于同年9月26日完成制定。
来源｜藤原康弘博士的PPT
这份文件系统阐述了PMDA在监管审评过程中应用AI技术的当前思路和具体举措。藤原康弘表示，PMDA历时数月制定了这一行动计划，其灵感来源于欧盟和美国FDA的类似举措。“我们认为，与这些全球监管趋势保持同步非常重要。”藤原康弘当时强调。
此次宇山佳明博士发表的论文，可以看作是在上述行动计划基础上的学术化深化与延伸。
研究背景与动因
论文指出，随着监管环境日趋复杂、数据规模持续扩大，以及科学技术与社会期望的不断演进，PMDA面临的运营需求日益增长。各种挑战，如药品错失（Drug Loss）及确保药品稳定供应等问题不断浮现。
同时，数字化转型浪潮下的建模与模拟、真实世界数据应用、适应性设计及去中心化临床试验等新兴领域，都对监管机构提出了更高的科学能力要求。在此背景下，合理引入生成式人工智能，有望在提升运营效率的同时，进一步强化机构的科学严谨性与责任感。
行动计划的三大支柱
论文详细介绍了PMDA于2025年9月26日制定的《业务中AI应用行动计划》。该行动计划由三大支柱构成：
第一支柱着眼于引入已在市场广泛应用的成熟商用生成式AI工具（如Microsoft Copilot），主要用于提升日常行政事务的处理效率；
第二支柱则是在安全的内部环境中部署面向高度专业化和科学化任务的生成式AI模型，涉及需要深厚医学和药学专业知识的复杂审评工作。目前，日本已在医疗领域开展面向实际应用的专用生成式AI系统开发（如SIP-JMED计划），为相关探索提供了技术基础；
第三支柱聚焦于治理框架建设，包括制定内部规则、完善安全措施以及通过培训提升员工的AI素养。
图1 生成式人工智能（GenAI）在PMDA核心职能中的应用以实现其使命。PMDA认为，生成式AI贯穿PMDA的审评、安全和救济等核心职能，以应对日益复杂的监管环境和不断演变的科学挑战。其应用提升了运营质量、生产力和人力资源配置效率，使员工能够专注于需要高级科学判断的工作，同时维护机构责任性，助力PMDA实现其使命。
治理框架的构建
PMDA在治理架构上进行了系统性设计：机构已任命首席AI官，并在信息系统与经营管理监督总部下设立了由执行董事级成员组成的AI引入与利用工作组，同时还设立了由一线员工代表组成的AI运营工作组。这一多层架构既确保高层管理者能够迅速决策，又保障了各部门之间关于生成式AI知识、经验和挑战的顺畅交流。
图2 PMDA生成式人工智能（GenAI）利用的治理框架。该多层架构由高层决策统筹领导，并设有战略和运营层面的专门工作组予以支撑。该框架有助于协调推进、跨部门知识共享及全机构范围内的AI素养提升。箭头表示从运营单位向治理机构的报告关系，以及从高管委员会向运营团队传达的战略方向。
实际应用场景
论文展示了生成式AI在PMDA工作中的多个应用维度。在信息收集阶段，可用于起草会议纪要、翻译、信息检索及技术核对；在分析评估阶段，可用于数据清洗、分析程序开发、数据解析及审评报告草拟；在信息传播阶段，则可协助准备面向公众的沟通材料。
目前，PMDA已在部分业务中实际应用Microsoft Copilot，例如会议纪要起草和翻译工作。作为第二支柱的一个实例，PMDA正在开展与新药审评相关的概念验证研究，旨在评估生成式AI在审评报告编制过程中辅助总结临床试验结果的能力，从而使审评人员能够将更多精力投入高级科学评估。此外，PMDA还围绕其他核心职能启动了多项概念验证研究，尽管部分应用的具体实施方案仍在探讨之中。
图3 PMDA生成式AI在信息收集、分析评估和信息公开各环节的应用场景。生成式AI在PMDA工作流程的多个环节中发挥辅助作用，涵盖信息收集、分析评估和信息公开三大阶段。
核心原则与挑战
论文强调，PMDA在AI利用方面的一项根本原则是：生成式AI不应取代人类的判断，而应作为辅助工作的工具。所有最终的监管决策及其相应责任，均由人类工作人员承担，这完全符合人机协同原则。同时，PMDA明确提出必须明确界定生成式AI的适当使用场景，任何试图替代人类判断或依赖未经充分验证之输出的应用均被视为不恰当。
此外，在处理高度敏感或保密信息时使用生成式AI，必须配备相应的安全保障措施。鉴于AI使用中已知的风险，如幻觉问题，PMDA工作人员须确保AI生成内容的可靠性，以持续履行机构的公信力责任。在技术挑战方面，PMDA指出其专用AI系统不仅需要具备语言生成能力，还必须深入理解监管背景、文件结构及机构长期积累的知识体系，而这些往往是通用大语言模型难以充分满足的。
未来展望
论文最后指出，PMDA将继续推进生成式AI在各项运营中的应用，通过融入AI技术的业务流程再造，进一步提升生产力和运营精细化水平。通过这些努力，PMDA将不断强化自身的科学能力和应对新挑战的韧性。通过准确把握科学技术进步的趋势，促进临床所需医疗产品及时、适当地可及，PMDA将切实履行其使命，与社会各界共同努力，持续创造“明日的常态”（Tomorrow’s Normal），并为改善公众健康和安全作出积极贡献。
PMDA相信，其在健全治理框架下应用生成式AI的实践经验，将为考虑在药品上市前及上市后各阶段引入AI的行业利益相关方提供有益参考。通过分享这些经验，PMDA将在推动生成式AI在医疗产品开发中的合理应用以及促进国际监管协调方面发挥作用。
2026年7月，英伟达创始人黄仁勋到访日本时曾表示，日本无需卷入全球大模型的参数竞赛，其在精密制造和工业机器人领域的长期积累，更适合聚焦于物理AI方向，即让AI应用于机器人、汽车等实体控制场景。日本在AI领域的匠人式探索，能否在制药监管上弯道超车，值得关注。