上海2026年8月6日-- 武田中国今日宣布，旗下消化领域罕见病产品瑞唯抒®（通用名：注射用替度格鲁肽）1.25mg规格正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，相应扩展适应症用于治疗短肠综合征（Short bowel syndrome，简称SBS）校正胎龄4个月及以上儿童患者。仅在患者经过一段时间肠道适应后，病情稳定且依赖肠外营养支持的情况下使用本品治疗。此次1.25mg规格及扩展适应症的获批，使替度格鲁肽的适用年龄范围在此前成人和1岁及以上儿童患者的基础上进一步拓展至更低龄患儿，为更多SBS儿童患者带来创新治疗选择，并进一步助力我国短肠综合征规范化诊疗水平的提升。
2024年2月，替度格鲁肽5mg规格在中国获批上市。作为中国首个[1],[2]治疗SBS的人胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物，填补了SBS治疗领域长期无可使用的肠康复治疗药物的空白[2]。
"非常高兴地看到替度格鲁肽新规格及相应扩展适应症获批，使这一创新疗法能够覆盖从低龄婴幼儿到成人患者的更广泛人群，为更多短肠综合征患者及其家庭带来新的希望。我们由衷感谢监管机构对医药创新的持续支持，让更多患者能够从创新药物中获益。"武田中国总裁刘燕博士表示，"作为一家以价值观为基础，以研发为驱动的全球化生物制药企业，武田将继续秉承'以患者为先'的理念，加速引入更多创新产品，同时携手各方推动包括短肠综合征在内的罕见病诊疗能力建设，更好地满足患者的未尽之需，为'健康中国2030'的建设贡献力量。"
儿童短肠综合征患者面临生长发育及生活质量挑战 亟需更多治疗选择
短肠综合征，包括儿童短肠综合征（Pediatric Short Bowel Syndrome，简称PSBS）是一种罕见、危重、可能危及生命的消化道疾病[3]。其中，PSBS是指由于小肠大部分切除或者先天性短肠等原因，导致小肠消化吸收面积严重减少，无法满足患儿正常生长发育的需求，需要肠外营养（parenteral nutrition，PN）支持42天以上者，是儿童肠衰竭（IF）的主要病因之一[4]。主要的临床表现为严重腹泻、酸碱/水/电解质紊乱、体质量丢失[5]。长期来看，约10%–15%的患儿存在中到重度发育迟缓，其中约10%发展为明确的脑瘫[6]。
研究数据显示，加拿大新生儿SBS的发病率约为24.5/10万活产儿，并且早产儿的发病率更高[7]。根据中国SBS治疗协作组参与中心的数据统计，国内发病率有逐年上升的趋势[8]。2023年，短肠综合征被纳入我国第二批罕见病目录。
PSBS的治疗原则包括以营养管理为基础，以药物治疗为重要手段，以非移植手术为补充，以小肠移植为挽救。其中PN技术的应用，使得PSBS患儿的存活率得到明显改善，但长期接受PN，会出现肠功能衰竭相关肝病、导管相关血流感染、微量营养素缺乏、代谢性骨病等并发症，严重影响患儿的生长发育、生活质量和长期生存[9]。同时，PSBS治疗所花费的住院时长、经济成本，以及照护者所需做出的生活模式转变，都给患儿及其家庭带来了极大的负担。
聚焦肠康复治疗，助力患儿改善长期结局
肠道自主功能的恢复，可以提高PSBS患儿的生活质量和长期生存率，并减少小肠移植与PN依赖的相关医疗成本及资源。因此，以肠康复治疗为核心，使PSBS患儿减少PN依赖，并促进最终实现肠内自主是PSBS治疗的重要目标[9],[10],[11],[12]。
南京医科大学附属儿童医院新生儿外科唐维兵教授表示："短肠综合征是一种需要长期随访和综合管理的复杂疾病。对于低龄患儿而言，规范的全程管理不仅涉及营养支持、生长发育监测以及并发症防控，更需要结合患儿个体情况制定适宜的治疗策略。创新疗法的发展，让临床PSBS管理有了更多选择，为改善患儿的长期预后提供了有力支持。"
研究证实[13]，替度格鲁肽可以增加绒毛高度及隐窝深度，加强肠道上皮屏障，从而减轻局部炎症并改善肠道通透性，促进肠适应。针对PSBS患者，一项为期24周、纳入59名1至17岁依赖PN的儿童患者的关键III期研究（TED-C14-006），主要终点分析数据显示：替度格鲁肽治疗24周后，69%的儿童患者PN需求量下降≥20%，12%的儿童患者完全脱离PN[14]。一项在西班牙开展的多中心真实世界研究，17例SBS相关的肠衰竭患者接收替度格鲁肽治疗，结果显示有71%的PSBS患儿实现了静脉营养脱离[15]。替度格鲁肽在儿童患者中的安全性特征与成人相似，在最长暴露69周的长期扩展研究中，未发现新的安全性信号[16]。
首都医科大学附属北京儿童医院急诊中心、普外及移植科黄柳明教授表示："此次替度格鲁肽新规格及相应扩展适应症获批，进一步覆盖到更加低龄的儿童患者群体，使患儿肠功能有机会更早实现加速超适应，从而获得更好的营养和生长发育结局。而这也体现了国家持续提升罕见病药物可及性的努力，再一次转化为患者切实感受到的获益。"
浙江大学医学院附属儿童医院新生儿外科钭金法教授表示："促进肠功能恢复、支持肠康复是PSBS临床治疗的重要目标。替度格鲁肽新规格及相应扩展适应症的获批，有助于进一步完善PSBS的诊疗策略和疾病综合管理水平。我们期待通过更加规范的管理，帮助患儿逐步减少对肠外营养的依赖，让患儿和家庭能够拥抱更加从容、美好的未来。"
2022年，5mg规格替度格鲁肽在中国国际进口博览会上首次亮相，并在6个月内通过博鳌先行先试患者用药实现了"展品变商品"的转化。2025年12月被纳入我国首个《商业健康保险创新药品目录》。目前，5mg规格替度格鲁肽已被纳入全国31个省市地区的城市普惠险特定药品目录保障，覆盖沪惠保、深圳惠民保、惠厦保、齐鲁保等城市定制型商业医疗保险项目，以及陕西全民健康保等多个省级惠民保项目。
随着此次替度格鲁肽新规格及相应扩展适应症的获批，武田将继续积极支持国家罕见病诊疗服务体系建设和保障机制完善，推动创新药物可及性的不断提升。同时，武田也将持续关注短肠综合征患者及其家庭在疾病长期管理过程中的实际需求，携手医疗机构、患者组织和社会各界伙伴，共同推动疾病认知提升、规范化诊疗和患者支持体系建设，帮助更多患者获得更全面、可持续的关爱与支持。
关于短肠综合征
短肠综合征是指因各种原因引起广泛小肠切除或旷置后，肠道有效吸收面积显著减少，残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求，出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱、以及营养吸收和代谢功能障碍为主的症候群[7]。
成人SBS的常见原发病因有炎症性肠病、肠系膜血管疾病、放射性肠损伤、腹部手术后的并发症和外伤等。婴幼儿最常见的病因包括坏死性小肠结肠炎、腹裂、肠闭锁和先天性肠旋转不良等疾病[17]。
2023年9月，短肠综合征（SBS）被纳入国家第二批罕见病目录[18]。
关于武田制药
武田制药以"为人类创造健康生活，为世界缔造美好未来"为使命。我们专注于消化和炎症性疾病、罕见病、血液制品、肿瘤、神经科学及疫苗等关键治疗领域，着力研发并为患者带来突破性的创新疗法。我们的目标是携手合作伙伴，打造动态化和多样化的产品管线，不断改善患者体验，并拓展对前沿性治疗方案的探索。
武田制药总部位于日本，作为一家以价值观为基础、以研发为驱动的全球化生物制药公司，我们始终致力于兑现对患者、员工和地球的承诺。我们遍布全球80多个国家和地区的员工肩负着相同的使命，始终践行两个多世纪以来形成的价值观。
关于武田中国
武田制药于1994年进入中国，武田中国总部位于上海，在中国的主要业务中心位于北京、上海、天津、广州等城市及香港特别行政区，并在全国各主要城市设有办事处，目前在中国拥有约2,500名员工。随着中国经济的发展和对医疗保健需求的不断增长，中国已经成为武田全球重要的战略市场之一。
2020年，武田中国启动"武聚未来"五年战略计划，持续加码中国市场，致力于满足中国市场未尽的医疗需求。至2025年，武田中国已在中国上市15款新产品。2021年9月，武田中国地区总部入驻上海浦东前滩，揭开了在华发展的又一新篇章。2022年，武田制药宣布启动"拓维中国"战略，充分释放中国这一全球第二大医药市场的全部潜力。
参考资料：
[1]. 截至2026年8月
[2]. 武田创新药物替度格鲁肽中国获批！改写"短肠人"被输液袋困住的命运 https://www.takeda.com.cn/newsroom/2024/teduglutide2024/
[3]. Nightingale, J. & Woodward, J. M. 2006. Guidelines for management of patients with a short bowel. Gut, 55 Suppl 4, iv1-12.
[4]. 中华医学会肠外肠内营养学分会儿科学组,儿童短肠综合征诊断治疗专家共识工作组,蔡威,王莹.儿童短肠综合征诊断治疗专家共识(2023版)[J].中国循证儿科杂志,2024,19(3):161-172.
[5]. 中国短肠综合征治疗协作组（2017）.中国短肠综合征诊疗共识（2016年，南京）[J],中华胃肠外科杂志. 2017,20(1).
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[16]. 注射用替度格鲁肽说明书
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[18].《关于公布第二批罕见病目录的通知》国家卫生健康委 科技部；国卫医政发〔2023〕26号.