•国家药监局药审中心（CDE）将审评周期从60个工作日压缩至30个工作日。明确的审评时限改善了CGT领域投资的可预测性；
•CDE首次区分体外CAR-T与体内CAR-T，这一划分为产业指明方向；
•CAR-T从肿瘤向自身免疫性疾病拓展，监管审评重点随之调整；
•新政将重大变更补充申请审评时限明确为130个工作日，为CGT产品上市后的持续工艺优化提供了制度空间。
目前，中国已成为全球CGT领域最重要的参与者之一。在研发客调研访谈中，受访的CGT企业普遍关注CDE在7月发布的三项相关新政带来哪些变化？
根据国家药监局药审中心（CDE）于6月22日发布的《中国新药注册临床试验进展年度报告（2025年）》，2025年中国登记的CGT类药物临床试验共计149项，较2024年增加29.6%。Ⅰ期临床试验82项（占55%），Ⅲ期临床试验4项（占2.7%），反映出CGT领域早期研发活跃。这149项试验共涉及131个品种，其中细胞治疗类81个品种（占61.8%），基因治疗类50个品种（占38.2%）。
从产品上市情况看，中国目前已有至少11款CGT产品获批上市，涵盖CAR-T、基因疗法、干细胞药物等领域。其中CAR-T细胞疗法有9款，包括全球首款实体瘤CAR-T产品舒瑞基奥仑赛（2026年）。其它代表性药物还有国内首款干细胞治疗药物艾米迈托赛（2025年）、国内首款AAV基因治疗药物波哌达可基（2025年）。
根据企查查统计，截至2026年6月，全国细胞医疗企业已超过15万家，如治疗机构，及大量处于产业链上游的科技研发、技术服务和相关健康管理企业。在CGT领域，以复星凯特、药明巨诺、传奇生物为代表的企业已建立起商业化能力。
然而，产业繁荣的背后暗藏隐忧。据CDE联合清华大学团队于2025年7月31日发表在《Nature Reviews Drug Discovery》显示，截至2025年第二季度，CDE共受理765份CGT产品IND申请，其中553份获批准，约28%的申请曾被拒批，主要原因包括科学依据不充分、非临床数据不足以支持临床试验等。
2025年9月国务院颁布的818号令（2026年5月1日正式实施），与修订后的828号令共同确立了CGT的双轨制：要么走药品注册上市路线，要么走医疗技术转化路线与医院绑定。
正是在这样的产业背景下，今年7月3日发布的三份新文件《国家药监局关于优化细胞与基因治疗药品审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》和CDE发布的《细胞治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》与《基因治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》尤为关键，三者共同构成了CGT领域一份总纲加2份细则的全新监管框架。
拓展阅读
553份IND获批、28%被拒之后，新政之下，什么样的CGT企业能活下来并跑出来？
30日审评提速对产业影响
《关于优化细胞与基因治疗药品审评审批有关事项的公告》中，从过去60个工作日的审评周期，到如今30日通道的设立，为产品从研发到临床提供了明确的政策预期。
和元生物的创始团队成员、董事殷珊告诉研发客："新政发布后，市场需求明显回暖，客户对我们的执行周期和质量要求更严格，研发节奏的加快意味着CDMO必须同步提速。审评通道的畅通使更多管线具备了快速进入临床的可能性，客户的选择标准正从‘能做’，转向‘能做的又快又好’。"
殷珊进一步说，这种变化对CDMO的能力要求是全方位的。"交付效率已成为客户选择CDMO的首要考量之一，确保在提速的同时不牺牲质量。"
更深层的变化在于投资端。一位投资人说，审评提速改善了CGT行业投资的可预测性，明确的审评时限意味着更明确的退出预期和估值。“不过，最近的小美基因编辑死亡事件也给这个领域蒙上阴影。”
行业分析也指出，监管提速、分流、前置规范等政策，正在将真正的门槛前移，要求企业更早就准备好自然史数据、机制论证、CMC可比性等材料。
体内外CAR-T的机遇与挑战
国内一家CAR-T公司的高级医学和临床顾问告诉研发客，此次CDE发布的两份细胞治疗产品和基因治疗产品的分类指导原则，整体分类与产品归属与美国FDA、欧盟EMA的监管审评体系和标准类似，“这标志着国内CGT监管标准进一步与国际主流规范对齐。”他说，对于企业而言，指导原则将以往界定模糊的细胞类、基因类药物，及未来可能出现的新型CGT衍生品种，都纳入了明确的分类中，以原材料和核心活性成分为根本判定依据，从根本上解决了行业长期存在的产品归属不明、申报路径不确定的痛点，对企业研发立项及注册策略制定具有引导作用。“新指南降低了企业在产品规划及临床申报阶段的不确定性，对行业发展利好。”
在成本与临床可及性方面，该专家指出，既往CGT产品，特别是细胞治疗产品，因生产成本较高，惠及患者有限。目前国内制药企业已主动调整研发策略，重点布局生产工艺降本及供应链优化，以提升创新疗法的可及性。
上药生物治疗公司首席科学家张骅博士认为，CDE首次从监管层面区分了体外CAR-T与体内CAR-T：前者归类为体外基因修饰细胞治疗药品，后者因活性成分为递送载体、在体内产生CAR-T细胞，被划归为基因治疗药品。“这一区分为产业指明了方向。”他说。
对体外CAR-T而言，CMC、质控及非临床研究均有明确规范，有利于推进管线注册申报，并鼓励业界深耕新靶点、拓展适应症、推动工艺降本，提升可及性。对体内CAR-T而言，新规加速了“单次注射、体内生成”这一颠覆性技术的攻关，有望将治疗周期从数周缩至数天、大幅降低成本。
不过，在他看来，两大路径也面临挑战：体外CAR-T的个性化制备导致成本高、周期长，自动化与通用型技术突破较难；体内CAR-T则需应对更严格的基因治疗安全性评价。“CDE要求采取基于风险的个案化评估。同时，其临床随访数据尚短，疗效持久性与长期安全性仍需验证。”张骅说。
自免拓展与临床价值的延伸
驯鹿生物是国内率先将CAR-T产品拓展至自身免疫性疾病领域的公司之一。其BCMA CAR-T福可苏®已在中国和美国获得多个自免适应症的IND许可，涵盖重症肌无力、系统性红斑狼疮等。
面对从肿瘤向自免的适应症拓展，监管的审评重点有何不同？
驯鹿生物创始人、董事长兼CEO张金华认为，CAR-T用于自身免疫性疾病与用于肿瘤领域既有共性，也有明显不同。共性在于，监管部门始终会重点关注产品的质量可控性、作用机制、安全性、有效性以及长期随访等核心问题。但由于两类疾病的临床特点不同，监管部门对于风险获益的评价重点也有所区别。
“在肿瘤领域，特别是复发难治性血液肿瘤，患者往往面临危及生命的疾病进展，因此监管更关注明确的缓解率和生存获益。而在自免领域，患者通常病程较长，监管在评价产品时，会更加综合地考量长期安全性、风险获益平衡、激素减量、免疫重建、器官功能保护以及患者生活质量改善等临床价值。”张金华说。
对于具有明显临床价值的判断标准，张金华也提出了更开放的期待。她也以体内CAR-T为例指出，这类新技术的最大价值是能够改善整个治疗模式，包括提升治疗安全性、提高患者可及性、支持规模化生产、缩短患者等待时间等。她认为，对于先进治疗产品而言，明显临床价值的评价维度可以更加多元，除了关注疗效指标，也充分考虑患者安全性、治疗可及性以及患者获益等综合价值。
多技术路线的审评差异化
百吉生物是国内少数同时覆盖CAR-T、TCR-T、TIL三种T细胞疗法的企业，已获8个中美IND批件。百吉生物医药联席董事长陈槾羲女士介绍说，CAR-T、TCR-T、TIL三种技术在审评要求上存在关键差异。
TIL具备含有经天然筛选的肿瘤反应性T细胞亚群，在无基因编辑条件下即可识别肿瘤并杀伤。因此，天然型TIL归属为低风险的细胞治疗药品，审评则重点考察原材料和工艺的合规及稳定性，即审评高度关注如何在无基因修饰情况下，通过标准化的体外激活和扩增TIL的培养工艺，确保终产品细胞数量、活性、纯度，特异性杀伤肿瘤细胞活性，以及肿瘤细胞残留控制符合质量要求。
而CAR-T与TCR-T均归属于基因修饰的中/高风险细胞治疗药品，审评路径更加复杂。除细胞本身的安全性外，药学审评的核心要求是细胞加病毒载体或基因编辑系统的双重合规。在监管的风险考量侧重点上，CAR-T侧重对正常组织毒性，TCR-T则侧重交叉反应风险与MHC限制性；重要的是，监管均考量这两种产品对细胞因子释放综合征以及神经毒性综合征的控制策略，以及监管提出长达15年的随访从而对病毒载体引入的复制性病毒风险的长期监测。
基因编辑产品的审评考量
在基因治疗领域，新政的明确归类对前沿技术尤为重要。微光基因走在表观遗传编辑的前沿赛道上，其技术路线并不改变DNA序列，而是通过甲基化调控基因表达。CDE的新政将核酸蛋白复合物类GTMP纳入规范，这正是表观遗传编辑器的归类范畴。
微光基因CEO胡洋博士认为，表观遗传编辑工具和传统基因编辑器的风险评估标准不会有本质区别。更进一步的是，他们为了验证表观遗传编辑工具的安全性会进行更多维度的验证和评估。他指出，微光基因通过AI辅助的结构和序列优化，开发了多种高活性的甲基化相关蛋白，实现了对特定致病基因调控位点的精准靶向和区域高效甲基化修饰，精准、持久地沉默基因表达的同时，避免了传统基因编辑工具造成的DNA双链断裂（DSB损伤）。
在慢病基因编辑的风险-获益平衡方面，微光基因即将申报的高血脂和乙肝治疗产品面临不同于肿瘤产品的考量。胡洋指出，对于高血脂和乙肝等慢病而言，患者预期寿命较长，通常有标准治疗方法维持长期带病生存。此时，基因编辑治疗因其一次性治疗和潜在治愈的可能性而具有吸引力，但风险容忍度会相对较低。
“监管会严格评估基因治疗产品的长期安全性，能否真正实现一次性治愈或长期控制。”胡洋说。
工艺变更提速：商业化优化的制度空间
CGT产品商业化阶段的工艺变更十分常见，此次新政将重大变更补充申请审评时限明确为130个工作日，为企业进行持续工艺优化提供了更可行的制度空间。
驯鹿生物拥有已上市的CAR-T产品福可苏®（伊基奥仑赛注射液），张金华对补充申请提速的产业价值感触很深。她认为这是CDE公告中一项非常重要、也非常具有产业价值的举措。
“与传统小分子药物不同，CAR-T等细胞治疗产品的生产工艺与产品质量高度相关。从临床开发到商业化，再到上市后的持续供应，企业都需要持续开展工艺优化。”张金华表示，去年驯鹿生物已完成第一轮生产工艺优化，今年计划进一步提交生产工艺升级的上市后变更申请。
随着公司的福可苏国际化进程不断加快，如何在保证产品质量、安全性和有效性的前提下，通过上市后变更持续优化生产工艺、提升产能并保障全球供应，已经成为商业化阶段的重要关注点。
殷珊也介绍说，和元生物在这一轮工艺变更需求释放中感受非常直接。审评提速后客户进行工艺优化的意愿明显增强。新政降低了这一决策的时间成本，使持续工艺改进从理论上可行变为实践中可操作。对于CDMO而言，这意味着服务从单纯的产能供给者转变为能够与客户共同应对监管要求、加速产品落地的战略合作伙伴。具备技术储备、质量体系和产能规模综合优势的头部CDMO，将获得优势地位。
在研发客的调研访谈中，受访企业普遍关注新政带来的几项变化：审评30日通道的设立加速了临床试验的启动；两份归类指导原则明确了产品的归属与申报路径；工艺变更补充申请的审评时限压缩至130个工作日，为商业化阶段的持续优化提供了制度空间；专项支持机制以“提前介入、一企一策、全程指导”的方式，为创新品种提供针对性服务；中检院早期介入研发环节，有助于从源头提升质量。
正如张金华表示，CGT企业应在科学审评的基础上，推动具有临床价值的创新产品加快研发和上市。百吉生物、微光基因等企业在多技术路线和前沿领域的布局，也反映出中国CGT产业正从“活下来”向稳健长久发展过渡。
编辑 | 陈小娟
xiaojuan.chen@PharmaDJ.com
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