专家提醒，依据国务院第818号令（即《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》）及国家卫健委于2026年4月30日发布施行的《生物医学新技术与药品、医疗器械界定指导原则（暂行）》，申报资料的评审从制剂/受试物、非临床研究、临床研究方案、伦理四个维度综合评价。
“四个方面同等重要，任何一方面存在明显缺陷均可能影响备案通过。”中国生物技术发展中心相关负责人在今日于广州召开的“2026年生物医学新技术临床研究与转化应用交流会”上说。
制剂、非临床和临床方案的主要问题
中国生物技术发展中心相关负责人在会上介绍了临床研究备案的范围，梳理了备案中常见的突出问题。在备案资料中，目前行业典型问题主要集中在制剂、非临床研究和临床方案三个方面。
制剂方面的常见问题包括：未提供制备场所符合GMP要求的证明，质量检验项目不全（如基因治疗缺病毒滴度检测，细胞治疗缺支原体检测），缺少第三方质量复核报告，稳定性数据不足，非临床与临床所用生产单位不一致且未验证，检测项目有数据但无标准，以及关键信息遮挡。
非临床研究方面，相关专家特别强调了动物研究的规范性，常见问题包括：实验设计目的不明确或逻辑不统一，动物实验给药方式与临床不一致，联合用药未做相应动物实验，动物模型选择不当且样本量不足，安全性评价缺失（如局部刺激、溶血、靶器官检查等），免疫原性或免疫毒性评估不全，基因修饰风险评价缺失，有效性依据不足或结果反向，药代动力学数据不完整，仅给结论而无原始数据或数据存疑。
临床研究方案方面的问题包括：研究设计不合理且同时开展多项探索性研究，样本量过大，以有效性为主而非安全性，剂量依据不足，未成年人纳入无充分安全性考量，以及随访及风险控制措施不明确。
此外，该专家还介绍了《生物医学新技术与药品、医疗器械界定指导原则（暂行）》，旨在明确技术路径与产品路径的划分，实行清单式管理。凡在《生物医学新技术临床研究备案指导清单（第1版）》范围内的技术（含5大类17小类，如基因治疗、细胞治疗、脑机接口等），可按技术路径备案并开展临床研究。
不予备案的情形包括法律法规禁止的技术、化学药、中药、一般生物药及常规手术理疗等。"备案须由境内三甲医院牵头，研究机构须具备相关资质，通过学术和伦理审查后5个工作日内提交，生物中心组织专家咨询后作出予以备案、补正或不予备案的决定。”
专家答疑，转化条件与申报要求
在答疑环节，有医疗机构代表提出，目前不少申报内容为“某某干细胞/免疫细胞对某疾病治疗”的简单重复型项目，获批可能性是否较小，是否应增加联合治疗等设计。专家表示，现行文件未对创新性作硬性规定，但专家评审会考量研究的科学和临床意义。重复他人已发表或已完成的研究意义有限，建议在研究设计上体现一定的创新性。
关于非GLP条件下安全性评价数据的可接受性问题，有代表询问，干细胞项目的临床前安全性评价如在非GLP条件下自行完成，申报时是否存在风险。专家表示，关键在于实验设计是否符合安全性评价的基本要求，如动物数量是否满足统计学意义、观察时间是否充分等，需符合药物毒理学实验的基本原则。第三方出具的报告可信度相对更高，但自行完成的报告只要设计合理、数据可靠，同样可获得认可。
关于基因编辑技术按药品还是技术路径转化，专家明确，并非所有细胞治疗都属于可按技术路径转化的生物医学新技术。所有细胞治疗均属于生物医学新技术范畴，但能否按医疗技术转化需符合转化审批工作规范的要求。“如计划转化，需先完成多中心确证性临床研究，完成后提交转化申请，建议提前与生物中心沟通确认转化条件。”
此外，专家解释，《条例》明确区分临床研究阶段与转化应用阶段。研究阶段由机构自主界定，不设适应症限制；但转化有严格条件，通常需针对个体化治疗或罕见病，且该适应症尚无药品上市或无人开展确证性临床试验。“建议在确证性临床试验开始前，与生物中心沟通确认该技术是否有转化可能。”
中国工程院院士、温州医科大学校长、中国医药生物技术协会理事长李校堃表示，目前产业热情高涨，但是项目获批只是第一步，如何落地、规范高质量地开展临床试验和转化，是行业从业人员未来要认真落实的。
中华医学会吴玉普教授表示，中国细胞和基因行业过去在异常困难的条件下，在没有政策支持的情况下坚持努力走到了今天，“如今更要把握良好时机，做好做强这个行业。”
粤港澳大湾区生物医药创新联合会创始人康韦女士认为，近期行业对生物技术临床研究安全性的高度关注，“技术创新决定我们能不能做，产品质量决定我们能不能可靠的做，伦理帮助我们判断该不该做，而所有这些问题，最后必须回到原点——患者是否安全。随着中国CGT进入新阶段，我们需要的不只是更多创新技术，也需要于创新速度相匹配的质量能力、伦理治理和规范化临床转化能力。”
本次大会由中关村健中慢病诊疗技术创新发展中心、中国健康管理协会生物治疗分会及广州市粤港澳大湾区生物医药创新联合会共同主办，由广州医科大学附属肿瘤医院承办，并得到广州开发区医院与广州国际生物岛集团的支持。
本文特别致谢中国生物技术发展中心以及中国细胞医学联盟副理事长兼秘书长、中国健康管理协会生物治疗分会副会长黄业贵老师的指导！
2026年生物医学新技术临床研究与转化应用交流会大会现场