•全球首个基于环状RNA的体内CAR-T疗法RXIM002在美国获批IND，凭借的正是中国IIT数据，这是中国IIT数据首次被FDA直接用于注册审评决策。
• 从Carvykti到EsoBiotec，再到RXIM002，中国IIT正从早期探索走向全球注册审评的前置阶段，中国临床研究能力已获得全球最严格监管机构的事实性认可。
•然而，就在FDA批准IND十天后，海外媒体披露了该IIT研究中的一例受试者严重不良事件。里程碑不意味着完美，中国IIT的治理能力提升，才刚刚开始。
2026年8月8日，美国FDA批准了RiboX Therapeutics（转录本生物）RXIM002的IND。这是全球首个基于环状RNA的体内CAR-T疗法，凭借在中国研究者发起的临床试验（IIT）中产生的安全性与有效性数据，拿到了FDA的IND批件。
FDA是在完整审阅了包括一例严重不良事件在内的全部IIT数据之后作出的审评决定。这本身构成了一次事实性的认可：中国IIT数据质量，正在被全球最严格的监管机构接受并用于注册决策。
中国IIT，从探索走向转化注册
这不是孤例。早在2017年，传奇生物的LCAR-B38M（即后来的Carvykti）便是基于在中国开展的单臂IIT/IND研究数据，与强生达成全球合作，并最终获得FDA批准上市，成为中国创新药出海的标志性案例。2024年，阿斯利康收购EsoBiotec，其早期管线同样是在中国IIT土壤中长出的体内CAR-T技术。
从Carvykti到EsoBiotec，再到RXIM002的FDA IND，中国IIT正从早期探索走向全球注册审评的前置阶段。
这背后，是中国临床研究能力的系统性提升。过去十年，中国临床试验机构的能力建设、伦理审查体系的完善、研究者对GCP/ICH标准的熟悉程度，都已今非昔比。2026年5月1日正式施行的国务院第818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，更从制度层面为IIT设定了明确的质量门槛：实施机构须为三级甲等医疗机构，研究记录和原始材料须保存30年。这些条款几乎逐条回应了此前国际同行的关切。
自818号令施行至2026年7月中旬，临床研究备案项目持续扩容，产业生态进入高质量发展阶段。据中关村健中慢病诊疗技术创新中心细胞联合会秘书长黄业贵介绍，目前，全国已公示6批次共93项生物医学新技术临床研究备案项目，在途申报项目超800项。第6批13个项目中，免疫细胞治疗首次追平干细胞（7:6），适应症从肿瘤扩展至系统性红斑狼疮、HPV感染、帕金森病、脑卒中、肝衰竭、慢性乙肝等非肿瘤领域。值得注意的是，93项中多数为此前按《干细胞临床研究管理办法》和《体细胞临床研究工作指引》备案的“平移”项目，真正在818号令框架下全新立项并完成备案的仅3项，通过率不足10%。
行业专家指出，新规“绝非降低门槛，而是抬高门槛”，仅约5%的公司具备全链条合规能力。央企加速布局细胞与基因治疗赛道，行业跨境合作与出海交易总额突破400亿美元。技术赛道逐步分化，自身免疫病、神经退行性疾病等差异化方向持续升温。2026年7月发布的《生物医学新技术确证性临床研究技术指导原则（第1版）》对确证性研究提出了明确标准，产业发展质量与创新能级稳步提升。
里程碑不意味着完美
然而，任何科学和前沿疗法的探索都伴随着代价。就在FDA批准IND十天后，海外媒体披露了RXIM002 IIT研究中的一例严重不良事件：一名50余岁的系统性硬化症患者在用药后不幸离世。这是近期被公开的第三起中国IIT受试者严重不良事件。
方恩医药创始人、董事长兼首席执行官张丹院士告诉研发客，在先进治疗领域，全球研究不断落地、不断成熟的过程中，出现问题是全球共性的现象，并非中国独有。他举例说，1999年美国宾夕法尼亚大学的Jim Wilson教授团队就曾发生过基因治疗相关的死亡事件，当时NIH进行了大规模调查，并一度叫停了宾大的整个基因治疗项目，直到几年后才逐步恢复。“这说明，人类正是在不断试错与认知中向前推进的。”
张丹进一步指出，客观而言，在科学层面，基因编辑、体内CAR-T等前沿疗法本身承载着大量科学未知，递送系统的免疫原性、脱靶效应、细胞因子释放综合征等风险，至今仍是全球科学界面临的共同挑战。
在操作层面，细胞和基因治疗产品的临床试验，无论是注册研究还是IIT，都面临着一系列远超传统小分子或抗体药物的系统性挑战。
“细胞和基因治疗产品往往是个体化、活细胞或病毒载体类制剂，其制备工艺复杂、批间变异大、冷链运输要求极高，且从采集、制备到回输的时间窗口极为有限。这对临床试验基地的硬件设施、操作流程和人员培训提出了远高于传统药物试验的要求。”
此外，基因编辑和细胞产品进受试者体内后可能产生持续性生物学效应，甚至终身存在。“这意味着严重不良事件的监测窗口不仅限于给药后的数周或数月，而可能需要长达数年至数十年的随访。如何在临床试验中建立可持续的对受试者长期随访机制，是全球共同面临的现实难题。”
在申报方面，向FDA、国家药监局、卫健委履行报告义务，是科学探索和临床开发过程中的标准流程。但需要特别说明的是，在不同研究类型中，报告责任的主体有所不同：在注册研究（IND）中，公司作为申办方，直接承担对监管机构的透明披露义务；而在研究者发起的临床研究（IIT）中，发起主体是医院或研究者，公司作为合作方提供支持，对卫健委的披露义务由发起机构承担。
但三起严重不良反应事件接连发生，也让一个问题浮出水面：当产业热情高涨、管线推进加速的时候，研究者对受试者安全的责任，是否始终被放在第一位？
有业内专家指出，部分事件暴露出伦理审查前紧后松、入组把关不够审慎等问题。粤港澳生物医药创新联合会创始人康韦近日在2026生物医学新技术临床研究与转化应用交流会上提出：“患者本人愿意承担风险，是不是就意味着这个风险在伦理上可以接受？医院和伦理委员会的判断边界在哪里？”
有专家回应认为，伦理审查不能只是一次性的准入动作，还应包括前置评估、知情沟通、新安全信号报告以及长期随访中的阶段性风险判断。对于前沿技术，既不能因为风险而停止探索，也不能因为患者“愿意尝试”就降低科学和伦理标准。
为此，康韦认为，“技术创新决定能不能做，产品质量决定能不能可靠地做，伦理帮我们判断该不该做，但最终，CGT都要回到患者安不安全。Innovation并不自动等于Translation。真正跨向患者，还需要科学证据、产品质量、临床风险与伦理判断共同支撑。中国CGT下一阶段真正需要补上的是与创新速度相匹配的质量能力、伦理治理、临床转化能力和跨主体协同机制。”
中国IIT既有成就也暴露不足
818号令的施行，标志着中国IIT从制度层面进入了规范化新阶段。但法规的出台只是第一步。如何让伦理审查贯穿研究全过程、如何确保研究者真正守住受试者优先的底线、如何让患者真正理解前沿疗法的风险边界，才是更难的功课。
张丹认为，818号文的出台，本质上就是为了规范我国的IIT，使它能够行稳致远，涵盖更规范的严重不良事件应对、更全面的科学性与伦理保护。818号文提出的“学术委员会+伦理委员会”双审查机制，正是进一步强化了受试者保护，也使科研活动更加规范、更加科学化。
值得注意的是，目前媒体报道的问题，大多是发生在去年、以及818号文发布之前的案例。这些问题的出现，恰恰让818号文的制度设计在真实世界中得到了验证，它是有必要的，也是及时的。
张丹告诉研发客：“中国作为全球细胞与基因治疗领域的领先大国，已经在践行病人至上和受试者保护等核心价值。而且，通过我们在中国的临床实践，最终也是在造福全世界的患者。因此，对于这些问题的揭示，我们应该联合起来，在细胞基因治疗等先进治疗领域推动更好的全球治理与共识。其目的，是让一个国家所获得的经验和教训，能够惠及全世界。最终的目标始终不变，那就是满足全球范围内未被满足的临床需求。”
中国工程院院士李校堃在生物医学新技术临床研究与转化应用交流会上表示：“目前产业热情高涨，但是项目获批只是第一步，如何落地、规范高质量地开展临床试验和转化，是行业从业人员未来要认真落实的。”中华医学会吴玉普教授同样表示：“中国细胞和基因行业此前在异常困难的条件下坚持努力走到了今天。如今更要把握良好时机，做好做强这个行业。”
而正如本文开篇所述，FDA基于中国IIT数据批准IND，是对中国临床研究能力的一次全球级认可。这份认可来之不易，值得全行业珍惜。
中国药促会首席专家宋瑞霖最后总结道：“若干起安全事件，提醒行业在追求全球首创的同时，始终应该反思，不能放松对质量与安全的坚守。唯有如此，中国IIT才能真正赢得全球长期的信任，也才能让更多患者从创新疗法中获益，而这正是所有IIT探索的初心所在。”