近日，国际权威神经病学期刊 JAMA Neurology（《美国医学会杂志·神经病学》）在线发表了翰森制药创新药昕越®（伊奈利珠单抗注射液，Inebilizumab）Ⅲ期临床试验 MINT 研究的一项预设分析结果。该分析聚焦伊奈利珠单抗对全身型重症肌无力（gMG）患者病情加重及挽救治疗（RT）使用的影响。数据显示，与安慰剂相比，伊奈利珠单抗显著降低 gMG 患者的病情加重风险，并减少挽救治疗的需求。
MINT 研究是一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照 Ⅲ期临床试验，主要结果于2025年4月首次在《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine，简称 NEJM ）发表。本研究是基于 MINT 试验结果的预设分析[1]，旨在探索伊奈利珠单抗能否降低 gMG 患者疾病加重（包括使用挽救治疗）的风险。
MINT研究共纳入238名抗乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR+）或抗肌肉特异性激酶抗体阳性（MuSK+）的 gMG 成人患者[2]，按1:1随机分配至伊奈利珠单抗组或安慰剂组，并按方案规定接受激素减量。AChR+ 亚组研究周期为52周，MuSK+ 亚组为26周。
研究方案规定的挽救治疗（RT）包括静脉注射免疫球蛋白（IVIG）和血浆置换（PLEX）。疾病加重定义为出现以下任一情况：1）接受 RT；2）肌无力危象；3）在重症肌无力日常生活活动能力量表（MG-ADL）任一单项（复视或眼睑下垂除外）出现显著的症状性加重，具体为：从基线评分 ＜3分升至3分，或较基线增加 ≥2分。
预设分析结果
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病情加重风险显著降低
与安慰剂相比，到第26周，合并试验人群中伊奈利珠单抗组疾病加重风险降低（风险比 HR=0.41；95% CI，0.24-0.70）；第52周 AChR+ 亚组中，伊奈利珠单抗也降低了加重风险（HR=0.39；95% CI，0.23-0.68）。MuSK+ 亚组第26周，同样展现了类似趋势（HR=0.21；95% CI，0.06-0.79）。
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挽救治疗需求减少
与安慰剂相比，到第26周，合并试验人群中伊奈利珠单抗组接受挽救治疗风险降低（HR=0.34；95% CI, 0.16-0.70）；第52周 AChR+ 亚组中，伊奈利珠单抗同样降低了接受挽救治疗的风险（HR=0.30；95% CI，0.15-0.59）。MuSK+ 亚组第26周，接受挽救治疗的风险在数值上也更低（HR=0.17；95% CI，0.02-1.45）。
全身型重症肌无力（gMG）是一种由抗体介导的慢性自身免疫性疾病。尽管现有疗法多样，但仍有约 10%-20% 的患者对标准免疫抑制疗法反应不佳，面临频繁的病情加重风险。未控制的 gMG 加重可导致肌无力危象，给 gMG 患者带来沉重负担和生命危险，并增加医疗资源的使用。
伊奈利珠单抗通过靶向清除 CD19+ B细胞，从源头减少致病性抗体的产生。此次 MINT 研究的预设分析结果，为伊奈利珠单抗降低 gMG 患者病情加重和接受挽救治疗风险的临床价值提供了循证医学证据。
关于JAMA Neurology
《美国医学会杂志·神经病学》（JAMA Neurology）是国际权威的神经病学专业学术期刊，最新影响因子为29.9，致力于发表高质量的原创性研究、综述及评论，涵盖神经系统疾病的各个方面，对推动神经病学临床实践和科学研究具有重要影响力。
关于昕越®
伊奈利珠单抗注射液（中国商品名：昕越®）是靶向CD19 B细胞消耗性抗体。2019年5月，翰森制药与Viela Bio订立许可协议，获得于中国内地、香港、澳门开发及商业化该产品的独家许可（Viela Bio于2021年被Horizon Therapeutics收购，后者于2023年被安进收购）。伊奈利珠单抗分别于2020年、2021年和2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）、日本厚生劳动省（MHLW）和欧洲药品管理局（EMA）上市批准。2022年3月，昕越®获NMPA批准在中国上市，适用于抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者的治疗。2023年1月，昕越®首次被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，并于2024年11月成功续约。2025年8月，昕越®的第二项适应症于中国获批，适用于免疫球蛋白G4相关性疾病（IgG4-RD）成人患者。2026年3月，昕越®的第三项适应症于中国获批，与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。
关于翰森制药
翰森制药是中国领先的创新驱动型制药企业，下属豪森药业、常州恒邦药业、翰森生物医药等子公司，以「持续创新，提高人类生命质量」为使命，重点关注抗肿瘤、抗感染、中枢神经系统、代谢及自身免疫等重大疾病治疗领域。截至目前，公司在中国产生销售收入的创新药共7款，形成了丰富的产品管线。翰森制药连续多年位居全球制药企业百强、中国医药研发产品线示范工业企业前3强，是国家重点高新技术企业、国家技术创新示范企业。翰森制药于2019年6月在香港联交所挂牌上市（股票代码：03692.HK）。
参考文献：
[1] Nowak RJ, Utsugisawa K, Benatar M, et al. Management of Exacerbations and Rescue Therapy: A Prespecified Analysis of the Phase 3 Myasthenia Gravis Inebilizumab Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. Published online August 10, 2026. doi:10.1001/jamaneurol.2026.2558.
[2] Nowak RJ, Benatar M, Ciafaloni E, et al; MINT Investigators. A phase 3 trial of inebilizumab in generalizedmyasthenia gravis. N Engl J Med. 2025;392(23):2309-2320.
[3] Schneider-Gold C, Hagenacker T, Melzer N, Ruck T. Understanding the burden of refractory myasthenia gravis. Ther Adv Neurol Disord. 2019;12:1756286419832242.
[4] Jackson L, Liu Z, Pesa J, et al. Exacerbation and myasthenic crisis in generalizedmyasthenia gravis:real-world healthcare resource utilization and cost burden in the United States. Curr Med Res Opin.2025;41(9):1735-1751.