北京时间2026年8月24日，开拓药业（股票代码：9939.HK），宣布其与美国得克萨斯大学MD安德森癌症中心（The University of Texas MD Anderson Cancer Center）的合作研究论文，于2026年8月17日在国际血液学领域顶级期刊《Blood》发表。该项研究成果表明，开拓药业自研的新型MYC/GSPT1降解剂GT19630，为MYC驱动的血液系统恶性肿瘤提供了富有前景的治疗策略。
《Blood》是美国血液学会的官方期刊，同时也是血液学领域最权威的顶级期刊，为发表描述血液学基础研究，转化和临床研究的原创文章提供了一个国际论坛。
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研究背景
c-Myc是一种重要的致癌转录因子，在肿瘤的发生、癌细胞存活、增殖和免疫逃逸中发挥重要作用。由于c-Myc是一种内源性无序蛋白（intrinsic disorder protein, IPD），缺乏小分子抑制剂的可结合口袋，因此长期以来被视为“不可成药”靶点。目前，直接靶向c-Myc或其调控通路的策略尚未取得临床突破，相关需求仍远未满足。
近年来，靶向蛋白降解（Targeted Protein Degradation, TPD）是新药研发的热点领域，为“不可成药”靶点提供了全新干预思路。该技术通过降解致病蛋白，可解决传统小分子或生物大分子难以解决的难题。GT19630是由开拓药业自主研发的新型双重蛋白降解剂，可同时降解c-Myc和GSPT1，目前处于临床前研究阶段。
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作用机制
GT19630破坏MYC与GSPT1之间的新型前馈环路——MYC促进GSPT1转录，而GSPT1识别MYC的终止密码子以正确终止其翻译。该化合物诱导整合应激反应，并通过抑制三羧酸循环阻断氧化磷酸化，最终导致细胞凋亡。
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分子活性优势
相较于其它靶向GSPT1的分子胶降解剂，GT19630表现出更优的活性。在多种白血病和淋巴瘤细胞系及原代样本（包括TP53突变型）中，在低纳摩尔浓度下即可显著抑制增殖并诱导凋亡。
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体内抗肿瘤效果
在伯基特淋巴瘤（Burkitt's lymphoma）、急性髓系白血病 (AML) 和多发性骨髓瘤等耐药性血液肿瘤动物模型中，GT19630均展现出强效的体内抗肿瘤活性。
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选择性
GT19630对AML细胞（MYC蛋白高表达）的细胞毒性显著强于正常造血干/祖细胞（HSPCs）。
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克服耐药
GT19630可恢复维奈克拉（Venetoclax）耐药AML对维奈克拉的敏感性，并在体内显著延长耐药模型动物的生存期。
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安全性
在人源化CRBN小鼠体内耐受性良好。
这些数据强有力地支持GT19630作为一款具有差异化优势的候选药物，有望为MYC驱动的恶性肿瘤患者提供全新的治疗选择。
开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示：“GT19630是开拓药业历时多年，自主研发的分子胶蛋白降解剂。该药物分子靶向MYC与GSPT1，凭借其独特的双靶点降解机制，不仅具备单药成药的潜力，还可与抗体、多肽等分子偶联，进一步开发成ADC、PDC或其它XDC类创新药物，拥有广阔的拓展空间与多场景开发价值。公司现面向全球创新药企开放合作，诚邀业界伙伴携手攻克长期被视为“不可成药”的c-Myc靶点。
关于开拓药业
开拓药业成立于2009年，专注发展潜在“first-in-class”和“best-in-class”创新药物和功效性化妆品的研发及产业化，致力成为行业内的领军企业，并打造由外用创新药物研发业务、B2B功效性化妆品原料业务和B2C功效性化妆品产品业务共同组成的「三驾马车」商业模式。公司经过多年的发展，以皮科领域和肿瘤相关疾病为核心，研发多通道产品组合，产品覆盖全球高发病率疾病，并外延至功效性化妆品领域，可满足全球范围内的皮科临床需求及化妆品消费者需求。开拓药业前瞻性布局了包含小分子创新药及生物创新药的多元化产品管线，包括5款正在开展临床研究的产品以及多个正在进行临床前研究的项目。公司在全球拥有超百项已获得及申请中的专利。2020年5月22日，开拓药业正式在香港联合交易所有限公司主板挂牌上市，股票代码：9939.HK。