美国时间8月26日，Revolution Medicines宣布，美国FDA已批准Daraxonrasib（商品名：RASONQUE；研发代号：RMC-6236） 每日一次口服片剂，用于治疗既往至少接受过一种全身治疗，或不适合接受多药全身治疗的成人转移性胰腺癌（PDAC）患者。
去年10月，Daraxonrasib被纳入FDA专员国家优先审查代金券试点计划。2026年7月22日，其上市申请获得了FDA的受理。
来源|Revolution Medicines官网
胰腺癌属于最难治的恶性肿瘤之一，往往确诊时已属晚期、肿瘤侵袭性强，且对传统治疗应答有限。RAS 是人体细胞内关键的生长调控开关，RAS 信号通路过度激活是胰腺癌发病的核心诱因。本次Daraxonrasib获批，适用人群为成人转移性胰腺腺癌患者，无论肿瘤是否检出RAS突变均可使用，且无需伴随诊断检测。
本次FDA的批准基于全球随机Ⅲ期临床试验RASolute 302的数据。该研究在既往接受过治疗的转移性胰腺腺癌患者中，对比Daraxonrasib与研究者自选细胞毒性化疗方案的疗效。
试验在RAS G12突变人群以及整体意向治疗（ITT）人群（无论肿瘤是否检出 RAS 突变） 中，全部达到主要终点与关键次要终点。RASolute 302研究结果已于2026年美国临床肿瘤学会（ASCO年会上公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》。
在意向治疗人群中：与化疗相比，Daraxonrasib可降低60%的死亡风险，风险比（HR）=0.40（95% 置信区间：0.30‑0.53；p＜0.0001）；Daraxonrasib组中位总生存期为13.2个月（95% CI：10.0‑未达到），化疗组为6.7 个月（95%CI：5.8‑8.0）；无进展生存期（PFS）也得到显著改善，风险比 HR=0.49（95% CI：0.38‑0.64；p＜0.0001）；Daraxonrasib组中位无进展生存期7.2 个月（95% CI：5.7‑7.5），化疗组3.6 个月（95%CI：2.9‑4.2）。RAS G12突变亚组人群的疗效结果与整体意向治疗人群基本一致。
Daraxonrasib的安全性可控，耐受性良好。接受Daraxonrasib治疗的患者中发生率≥20%的不良反应包括：皮疹、腹泻、口腔炎、恶心、呕吐、腹痛、水肿、食欲下降以及出血。
Revolution Medicines 首席执行官兼董事会主席Mark A. Goldsmith表示：“FDA批准Daraxonrasib，对于胰腺癌患者以及整个肿瘤领域而言，都是里程碑式的重大进展。几十年来，RAS一直是最难攻克的疾病靶点之一，如今患者终于拥有一款获批靶向药物，可以直接作用于胰腺癌的核心致病驱动因子RAS。这项全球Ⅲ期临床试验交出了前所未有的亮眼数据，RASONQUE 有望成为转移性胰腺癌新的标准治疗方案，指导真实世界临床决策。本次获批也进一步验证了我们大胆的RAS (ON) 抑制剂研发策略：通过多选择性与突变选择性两条技术路线，靶向胰腺癌以及多种其他癌症的核心驱动基因。我们将继续与全球药监机构沟通，争取扩大Daraxonrasib的适用范围、加快药物在更多地区落地。”
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