2026年8月25日，康诺亚（香港联交所代码：02162）宣布，公司自主研发的BCMA×CD3 TCE（T Cell Engager，T细胞衔接器）CM336用于治疗天疱疮（pemphigus）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），进一步印证该药物在自身免疫性疾病领域的同类最优潜力，有望加速该药物在全球的临床开发。
目前，康诺亚、合作伙伴Lakefront和吉利德在海内外开展的多项自身免疫性疾病临床研究均处于积极入组阶段，预计2027年启动关键注册临床并进一步扩展其他适应症：
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治疗自身免疫性血细胞减少症（包括ITP和AIHA）海外1b期研究（NCT07083960）澳大利亚和美国研究中心入组中；国内1/2期研究（NCT07175493）入组中；
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治疗血清阳性自身免疫性疾病（包括特发性炎性肌病、干燥综合征、寻常型天疱疮（PV）和落叶型天疱疮（PF））海外1b期研究（NCT07229144）澳大利亚、新西兰、捷克共和国、日本研究中心入组中；国内干燥综合征1b期研究（NCT07642843）入组中；
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预计将启动CM336用于其他自身免疫性疾病的概念验证篮式研究。
此前，CM336已在多种肿瘤及自身免疫性疾病治疗中显示了优异的治疗潜力，其治疗自身免疫性溶血性贫血（AIHA）和原发免疫性血小板减少症（ITP）获得美国食品药品监督管理局授予的快速通道资格（FTD）认定和孤儿药资格认定，预计将于2027年进入关键注册性临床研究。治疗自身免疫性溶血性贫血研究结果2025年6月发表于全球顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》。
关于CM336（BCMAxCD3双抗）
CM336是康诺亚自主研发的创新型T细胞重定向双特异性抗体药物，其活性成分为重组抗B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3人源化双特异性抗体。CM336可特异性结合BCMA阳性靶细胞和CD3阳性T细胞，将免疫T细胞招募至靶细胞周围，激活T细胞，释放细胞因子，诱导T细胞介导的细胞杀伤（TDCC）作用杀伤靶细胞。研究结果显示，CM336能快速且深度清除患者外周血B细胞和浆细胞，有望在严重的抗体介导的自身免疫性疾病治疗中发挥持久有效的疾病控制，实现治疗范式从慢性病管理向潜在的持久免疫重置的革新性改变。
关于康诺亚
康诺亚（香港联交所代码：02162）作为专注创新药物自主研发和生产的综合性生物制药公司，致力于为患者提供更具世界范围竞争力、高质量、可负担的创新疗法。创始团队成员均为国际生物制药行业顶尖专家，具有世界级科技成果转化和卓越的国内外产业化经验。
公司坚持自主创新，拥有高效集成的内部研发实力，依托抗体平台、ADC平台、TCE双特异性抗体平台、寡核苷酸平台、小分子平台和透血脑屏障型抗体递送平台等多元化技术平台，打造行业领先的药物发现引擎。公司聚焦自身免疫疾病等慢性病、肿瘤治疗领域，搭建差异化产品管线，研发多款潜在世界首创或同类最佳的候选药物，多项进展处于全球或国内领先地位。康诺亚深度布局生物制药全产业链，业务覆盖从分子发现到商业化生产全周期，已建成的国际化生产基地设计符合国家药监局、美国FDA、欧盟EMA的cGMP要求。