日前，据Regulatory Focus报道，在针对美国FDA快速IND试点计划中"合格研究机构"（Qualified Research Institutions，QRIs）所涉及的能力、基础设施和领导力专业资质等问题时，美国的生物技术创新组织（BIO）提出，FDA将如何定义、评估和认证这些机构，以及如何确保其具备针对特定产品类型、治疗领域、药物开发环节（如CMC、临床、非临床、生物统计、试验设计）和目标患者群体的专业能力？
来源｜Regulatory Focus
BIO提议，该计划的成功将取决于FDA能否实施清晰、透明且风险适配的资格认定标准，既要反映QRIs的预期角色，也要兼顾预计参与该计划的各类开发项目的多样性。
美国药品研究与制造商协会（PhRMA）则表示，FDA需要在合格研究机构的遴选和认证方面提供更清晰的指引。该行业组织写道，鉴于试点计划将采用合格研究机构，PhRMA建议FDA建立一套透明的遴选、认证和持续监管框架。尽管该试点旨在检验QRIs在支持IND开发和审评方面的效用，但用于遴选和认证这些组织的标准将对计划的成效产生重大影响。因此，PhRMA总体上鼓励FDA采用适宜且灵活的标准，使更多机构能够参与试点。
美国马里兰州白橡树FDA总部（摄影｜Ferdous Al-Faruque）
美国的制药行业团体认为，FDA应就其拟议的IND试点计划中合格研究机构的角色提供更清晰的指引。该计划旨在缩短候选药物进入首次人体试验的时间。
根据拟议的试点方案，申办方将与合格研究机构合作，制定拟提交IND申请的首次人体临床试验方案，目标是生成更高质量的IND申报材料，并允许滚动提交。在针对该试点的公众意见征询中，评论者就这一试点计划将如何与FDA现有审评项目整合提出了疑问。该试点计划是美国卫生与公众服务部（HHS）于2025年6月宣布的一项更大规模倡议，即"先锋行动"（Operation TrialBlazer）的组成部分。
拓展阅读
官员表示，该行动涵盖了国立卫生研究院（NIH）、卫生高级研究计划局（ARPA-H）以及美国国家卫生信息技术协调员办公室（ONC）的协同举措，旨在加速临床研究，并将更多临床研究从海外转移回美国。
合格研究机构需进一步明确
再生医学联盟（ARM）表示，合格研究机构的角色和职责需要更加明确。
该组织写道，合格研究机构参与所对应的职责、交付成果和绩效预期在征求意见稿中仍缺乏明确说明，包括合格研究机构的建议将如何纳入审评流程、如何评估合格研究机构的绩效等。无论是对于申办方还是参与机构而言，进一步明确角色定位、问责机制和预期产出都至关重要。
BIO指出，需要解决的问题之一是合格研究机构应由FDA正式认证，还是由其他机构指定。另一个需要明确的问题是FDA内部由谁负责资格认定的裁决。BIO建议，FDA可以考虑要求有意向的合格研究机构完成一次平行审评或模拟审评演练，以取得参与资格。
美国药品研究与制造商协会（PhRMA）表示，FDA需要在合格研究机构的遴选和认证方面提供更清晰的指引。该行业组织写道，鉴于试点计划将采用合格研究机构，PhRMA建议FDA建立一套透明的遴选、认证和持续监管框架。尽管该试点旨在检验合格研究机构在支持IND开发和审评方面的效用，但用于遴选和认证这些组织的标准将对计划的成效产生重大影响。因此，PhRMA总体上鼓励FDA采用适宜且灵活的标准，使更多机构能够参与试点。
建立促进小型Biotech的机制
不过，ARM提出了担忧，资源配置优势方获得不平等的优先权、从而不利于小型公司。“试点可能无意中偏向资金更充裕、拥有更多既有机构关系的大型药厂。”他们建议FDA监控不同规模和类型的申办方的参与情况，并考虑建立促进小型生物技术公司的机制，这些群体可能是试点计划的最大受益者，却面临更高的准入门槛。
BIO表示，第三方审评项目的范围应当更为聚焦，应以法规审评为核心，而不应涉及临床试验机构的资质认证和机构审查委员会（Institutional Review Board，简称IRB）的职能。
该组织表示，BIO建议FDA缩小合格研究机构的职责范围，以确保试点聚焦于其既定目标，即加速首次人体临床试验的启动。合格研究机构的职责应围绕法规申报审评展开，并与临床试验机构的资质认证和IRB职能脱钩，后者属于完全不同的能力范畴。FDA还应评估，所设想的合格研究机构是否具备与FDA审评员同等的专业水平。若缺乏可比较的专业能力，由合格研究机构主导的审评反而可能增加不必要的复杂性和潜在的不一致性。
与FDA现有流程的关系
PhRMA要求FDA阐明该快速审评计划将如何与现有的pre-IND会议流程互动或增强其效能。
该组织表示，申办方经常依赖pre-IND会议获取FDA关于开发项目关键方面的反馈，包括临床试验设计、非临床研究和CMC信息。目前尚不清楚的是，在FDA已通过pre-IND流程给出充分反馈、且未明确表示需要在提交前对IND组成部分进行额外审评的情况下，合格研究机构审评还能增加什么价值。在这种情况下，引入合格研究机构反而可能增加额外的程序步骤，却未必能提高IND质量或更高效地推动首次人体试验的启动。
在回应是否有其他或替代方案能达到加速美国I期首次人体IND研究启动这一目标的问题时，ARM表示，拟议的试点应作为加速首次人体试验开发的其他机制的补充，而非替代。
该组织还建议FDA继续探索与申办方的早期沟通机制，从而在IND开发过程中为申办方提供更大的可预期性。FDA在8月24日截止日期前共收到超过200条公众意见。