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GenePHIT II期研究成功完成随机分组和受试者入组，是迄今为止心力衰竭领域规模最大的基因疗法临床试验之一，共在12个国家、64个研究中心完成170余名受试者随机入组¹
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基线特征数据显示，研究成功纳入了特征明确的非缺血性射血分数降低型心力衰竭（HFrEF）患者群体
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GenePHIT研究初步有效性和安全性结果预计将于2027年上半年公布
拜耳全资拥有并独立运营的基因疗法子公司AskBio近日公布了迄今为止心力衰竭领域规模最大的随机基因疗法临床试验之一GenePHIT中受试者的基线特征数据，说明该研究成功完成受试者入组，并进一步验证了开展上述规模的跨国基因疗法临床试验的可行性。该II期临床研究正在评估一次性给药在研基因疗法药物umiposgene parvec（AB-1002）改善心脏功能的潜力。8月28日至31日，2026年欧洲心脏病学会（ESC）年会在德国慕尼黑举办，拜耳在该年会上展示了相关基线特征数据。
基线特征数据提供了GenePHIT研究所纳入的患者群体情况，并证明该研究已成功招募具有代表性的非缺血性射血分数降低型心力衰竭（HFrEF）患者。这些患者均接受指南指导的标准药物治疗。¹GenePHIT是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心II期临床研究，旨在评估通过标准导管直接向心脏输注，且无需免疫抑制治疗的umiposgene parvec的有效性、安全性和耐受性。²
GenePHIT研究主要研究者及指导委员会成员Timothy D. Henry博士表示：“尽管心力衰竭治疗已取得显著进展，但仍有许多患者持续面临心室功能进行性恶化、反复住院以及过早死亡的风险。GenePHIT对于心力衰竭治疗领域具有重要里程碑意义，因为它证明了在该领域开展大规模跨国随机基因疗法临床试验切实可行。研究纳入的人群与当前接受标准治疗的现实世界患者高度一致，为评估一次性给药在研基因疗法是否能够显著改善患者结局奠定了坚实基础。”
GenePHIT研究共随机分配170余名受试者接受umiposgene parvec或安慰剂治疗。¹ 受试者同时接受成熟的心力衰竭标准治疗，包括β受体阻滞剂、血管紧张素受体脑啡肽酶抑制剂（ARNI）、钠-葡萄糖协同转运蛋白2抑制剂（SGLT2i）以及盐皮质激素受体拮抗剂（MRA）。¹
AskBio首席开发官兼首席医学官姜灿文博士表示：“我们很高兴分享GenePHIT研究的基线特征数据。这是我们心力衰竭项目umiposgene parvec开发进程中的重要里程碑。来自12个国家的64家研究中心参与研究，证明了在具有代表性的患者群体中评估这一在研治疗方案的可行性。这些基线数据为解读预计于2027年上半年公布的初步有效性和安全性结果奠定了坚实基础，将进一步指导umiposgene parvec作为潜在心力衰竭治疗方案的后续开发工作。”
GenePHIT研究在包括加拿大、美国、英国以及多个欧盟国家在内的64家研究中心开展。该研究是目前评估基因疗法经冠状动脉内给药治疗心力衰竭患者规模最大的临床试验之一。²入组患者疾病负担较重，其中近半数合并房颤，约45%的患者安装了植入式心律转复除颤器（ICD）。¹
目前，umiposgene parvec尚未获得任何监管机构批准，其安全性和有效性尚未得到确认。
关于 umiposgene parvec（AB-1002）
Umiposgene parvec是一种在研一次性给药基因疗法药物，通过直接注射至心脏发挥作用，促进人体生成天然蛋白质抑制因子-1的改良形式I-1c。该疗法旨在抑制与心力衰竭相关的蛋白磷酸酶1的活性，通过恢复细胞内钙信号传导来改善心肌收缩功能。3,4
关于心力衰竭
心力衰竭是指心脏无法有效泵出足够血液以满足机体需要，包括向各个器官提供充足氧气。⁵ 这会导致体液在身体组织中淤积。⁶常见症状包括呼吸困难、由于液体潴留导致的腿部和踝部肿胀、疲劳乏力。据估计，全球约有超过6400万人患有心力衰竭。⁷
关于GenePHIT研究
GenePHIT是一项II期自适应、双盲、安慰剂对照、随机、多中心临床试验，旨在评估研究性基因疗法药物umiposgene parvec经顺行冠状动脉内输注一次给药后，在年龄≥18岁、患有非缺血性心肌病、纽约心脏协会（NYHA）III级的射血分数降低的成年男性或女性心力衰竭患者中的有效性、安全性和耐受性。²该研究设计用于评估以下终点：²心血管相关死亡、NYHA心功能分级相较基线的变化、左心室射血分数（LVEF）的变化、六分钟步行距离的变化。GenePHIT研究受试者在以下12个国家的64家研究中心完成随机入组：²美国、加拿大、奥地利、德国、荷兰、西班牙、比利时、匈牙利、波兰、保加利亚、罗马尼亚、英国。
关于拜耳
拜耳作为一家跨国企业，在生命科学领域的医疗健康与农业方面具有核心竞争力。秉承“共享健康，消除饥饿”的使命，公司致力于通过产品和服务，帮助人们克服全球人口不断增长和老龄化带来的重大挑战，造福人类和地球繁荣发展。拜耳致力于推动可持续发展并对业务产生积极影响。同时，集团还通过科技创新和业务增长来提升盈利能力并创造价值。在全球，拜耳品牌代表着可信、可靠及优质。在2025财年，拜耳的员工人数约为88,000名，销售额为456亿欧元。不计特殊项目的研究开发投入为58亿欧元。
参考文献
1 Henry T, et al. GenePHIT Phase 2 baseline characteristics: a double blind, placebo-controlled trial to assess safety and efficacy of AB-1002 gene therapy in heart failure with reduced ejection fraction. Presented at European Society of Cardiology Congress, August 2026.
2 Phosphatase Inhibition by Intracoronary Gene Therapy in Subjects With Non-Ischemic NYHA Class III Heart Failure (GenePHIT). Available at: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05598333. Last accessed: August 2026.
3 Henry T, Chung E, Alvisiet M, et al. Preliminary safety and efficacy of a Phase 1 clinical gene therapy trial in patients with advanced heart failure using a rationally designed cardiotropic AAV vector targeting Protein Phosphatase Inhibitor-1. Presented at American Heart Association Scientific Sessions, November 2023.
4 Nicolaou P & Kranias E. Role of PP1 in the regulation of Ca cycling in cardiac physiology and pathophysiology. Front Biosci (Landmark Ed). 2009 Jan 1;14(9):3571-85.
5 Centers for Disease Control and Prevention. Heart failure. Published 2024. Available at: https://www.cdc.gov/heart-disease/about/heart-failure.html. Last accessed: August 2026.
6 American Heart Association. Heart Failure Signs and Symptoms. Available at: https://www.heart.org/en/health-topics/heart-failure/warning-signs-of-heart-failure. Last accessed: August 2026.
7 Savarese G, Becher PM, Lund LH, et al. Global burden of heart failure: a comprehensive and updated review of epidemiology. Cardiovasc Res. 2023 Jan 18;118(17):3272-3287.