荣灿生物医药技术（上海）有限公司与上海市第六人民医院合作开展的个性化mRNA新抗原肿瘤疫苗研究者发起临床试验近日取得阶段性进展。该研究以“个性化mRNA肿瘤疫苗在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性及初步有效性”为主要研究内容，旨在评估个性化mRNA新抗原肿瘤疫苗在经标准治疗后疾病进展、缺乏有效标准治疗选择或无法耐受标准治疗的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性及初步抗肿瘤活性。
研究团队通过对患者肿瘤组织进行基因测序，识别肿瘤特异性突变，并利用荣灿生物自主开发的AI新抗原筛选平台NeoVac进行预测和筛选，获得具有潜在免疫原性的患者特异性肿瘤新抗原。在此基础上，结合自主mRNA序列设计与优化技术，为每位患者量身定制“一对一”的个性化mRNA新抗原肿瘤疫苗。
在6个月的初步随访期间，研究已观察到积极的抗肿瘤活性信号。5例受试者在接受个性化mRNA新抗原肿瘤疫苗治疗后表现出明显的细胞免疫应答，包括CD8+ T细胞活化及IFN-γ分泌水平升高，且部分免疫应答在后续随访期间仍持续维持在高于基线的水平。其中，1例患者影像学评估显示原发病灶及转移病灶均有不同程度缩小，达到部分缓解（PR）；2例患者的转移病灶较基线出现不同程度缩小，部分肺部及淋巴结转移灶缩小较为明显，且未观察到新发病灶；另有1例术后复发的腰骶椎血管扩张型骨肉瘤患者，在治疗前肿瘤呈持续快速进展，接受个性化mRNA新抗原肿瘤疫苗治疗后肿瘤生长得到明显控制，不再生长。其余患者目前总体维持疾病稳定。上述初步结果表明，该个性化mRNA新抗原肿瘤疫苗在部分晚期实体瘤患者中呈现出初步临床获益，并为后续扩大样本量、进一步评估其抗肿瘤疗效提供了积极依据。
截至目前，已入组受试者整体耐受性良好，未观察到与研究疫苗相关的2级及以上不良事件；少数受试者出现短暂发热，无需药物干预即可自行缓解，目前尚未观察到新的安全性信号。完成剂量递增阶段后，研究团队计划将研究应用至非小细胞肺癌、卵巢癌、膀胱癌等实体瘤，评价该个性化mRNA新抗原肿瘤疫苗的安全性、免疫原性及潜在临床获益。
该项研究中，AI技术发挥了重要辅助作用。荣灿生物团队自主开发了集成化 AI 新抗原筛选平台 NeoVac。通过融合多肽-HLA 结合亲和力、肿瘤突变基因表达动态、多肽理化性质及免疫原性特征等多维数据，能够高效识别兼具高亲和力与强免疫激活潜力的候选新抗原。在独立验证数据集中，NeoVac 平台预测的前 10 位、前20位的新抗原灵敏度分别达到 60%、 80%，整体预测性能显著优于现有同类工具，展现出良好的临床应用潜力。同时，荣灿生物基于 AI 辅助建立的 mRNA 序列设计与优化平台 OptiCodon，在本项目中亦发挥了关键作用。该平台围绕 mRNA 翻译效率、稳定性、免疫原性调控及表达持续性等关键参数，对新抗原的编码序列进行系统优化，显著提升了药物的体内表达性能与治疗效果。
本次个性化mRNA新抗原肿瘤疫苗临床研究取得的积极进展，不仅进一步验证了荣灿生物 LNP 递送与 mRNA 序列协同优化平台的临床转化能力，也标志着公司 AI 驱动的 mRNA 设计体系已成功实现从抗病毒免疫应答向抗肿瘤免疫应答领域的技术延伸，充分体现了平台在不同疾病场景中的技术成熟度、广谱适用性与工程稳健性。
随着全球个性化mRNA肿瘤疫苗临床开发持续取得重要进展，mRNA技术在肿瘤复发与转移防治领域的应用价值受到广泛关注。荣灿生物依托自主的新抗原筛选、mRNA设计优化及LNP递送技术平台，正在积极推进个性化mRNA肿瘤疫苗的临床开发。本次研究所观察到的初步安全性、免疫原性及抗肿瘤活性信号，为后续扩大临床研究提供了依据。荣灿生物核心技术团队源自于Moderna创始人Robert Langer实验室。针对肿瘤的防治复发和转移的市场空白点，荣灿生物积极推动个性化mRNA新抗原肿瘤疫苗的临床开发和应用，紧跟国际行业头部企业，成为国内少数拥有积极临床数据的mRNA公司。
关于荣灿生物
荣灿生物是一家专注于创新型核酸与免疫治疗技术的高新技术企业、专精特新中小企业，致力于通过前沿生物技术解决病毒感染、肿瘤及自免疾病治疗中的关键未满足临床需求。公司已搭建具备强竞争力的研发与产业化团队，围绕「核酸递送+免疫调控」两大核心技术平台，开展预防性疫苗和治疗性产品的开发，覆盖了肿瘤、蛋白替代疗法及自免领域。公司已累计申请专利 47 项（获中、美专利授权 19 项），构建了具有自主知识产权的产品研发体系。 目前，公司已与上海交通大学、国药中生上海生物制品研究所有限责任公司、上海市仁济医院、上海市第六人民医院等多家知名机构达成合作，推动 mRNA 创新药物的研发及临床转化，致力于为行业提供创新解决方案。