RiboX Therapeutics 环形RNA药物获FDA再生医学先进疗法认定，用于治疗放射性口干症及唾液分泌减少症

专注于全工程化环形RNA（circRNA）疗法的临床阶段生物技术公司RiboX Therapeutics（以下简称“RiboX”）今日宣布，FDA已授予其在研药物RXRG001再生医学先进疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT）认定，用于治疗放射性口干症（RIX）及唾液分泌减少症。该认定基于正在美国进行的Ⅰ/Ⅱa期SPRINX-1研究取得的初步临床证据。

RMAT认定将为RiboX提供与FDA更早、更深入的沟通机会，以支持高效的药物开发，并有望获得加速开发和审评的绿色通道。此前，RXRG001已获得FDA快速通道（Fast Track）资格认定。

RiboX联合创始人兼首席执行官张巍怡博士表示：“RXRG001获得RMAT认定是RiboX的重要里程碑，也是对我们环形RNA平台所产生的积极临床证据的权威认可。头颈癌患者放疗后出现的口干症及唾液分泌减少，会严重影响其生活质量，而目前治疗手段仍以症状管理为主。我们期待与FDA密切合作，推进RXRG001的临床开发，评估其为患者恢复唾液腺功能的潜力。”

本次RMAT认定是基于SPRINX-1（NCT06714253）研究的初步临床安全性及有效性的数据支持。SPRINX-1是一项正在美国开展的首次人体试验、该试验为多中心的Ⅰ/Ⅱa期研究，旨在评估RXRG001经腮腺导管给药在放射性口干症及唾液分泌减少症成人患者中的安全性、耐受性及初步疗效。

RXRG001是由RiboX自主研发的环形RNA疗法，通过编码人水通道蛋白-1（hAQP1）并以脂质纳米颗粒（LNP）包裹。RXRG001通过局部给药至唾液腺，旨在实现功能性hAQP1的表达，从而恢复因放射治疗受损的唾液腺功能。

RMAT认定是FDA为加速开发及审评旨在治疗、修饰、逆转或治愈严重或危及生命的疾病的再生医学疗法而设立的专项通道。获得该认定的疗法需具备初步临床证据，表明其具有解决未满足医疗需求的潜力。RMAT认定提供了与FDA进行早期和强化沟通的机会，并获得关于高效药物开发的深入指导。