2026年9月10日，香港——全球创新RNA疗法领军企业圣诺医药（2257.HK）宣布，公司针对原位鳞状细胞癌（isSCC）开发的核心复方siRNA药物STP705，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）就其优化后的IIb临床研究设计出具的积极书面反馈。该反馈支持公司在同一项IIb研究中平行评价STP705复方及其两个siRNA单药组分——pixofisiran与lixadesiran，为公司推进isSCC项目提供了更加清晰的监管路径。
FDA以书面答复形式指出，公司提出的随机、双盲、安慰剂对照四臂IIb研究设计，作为一项探索性临床试验是合理的，可为评价pixofisiran与lixadesiran单药及复方相对安慰剂的各自贡献（contribution of components, COC）提供信息。STP705为pixofisiran（靶向TGF-β1的siRNA）与lixadesiran（靶向COX-2的siRNA）按1:1固定比例组成的复方。根据该设计，复方与两个单药将在经组织学确诊的成年isSCC患者中平行接受评价，以明确各组分的独立贡献；研究所获数据将用于支持公司与FDA就未来确证性III期研究设计的讨论（该设计旨在满足21 CFR 300.50对复方药物的要求，如复方获得推进）。
此外，FDA此前已对公司就isSCC适应症申请豁免《儿科研究公平法案》（PREA）项下儿科研究要求的意向给予积极反馈，认为相关豁免请求合理。公司将按照FDA要求提交儿科研究计划（Pediatric Study Plan），纳入以发病率和患病率数据支持的全面豁免理由。
圣诺医药首席执行官潘洪辉博士表示：“我们对FDA富有建设性的书面反馈感到鼓舞，这支持公司将STP705复方及其单药组分推进至一项设计严谨的IIb期临床研究。该研究旨在阐明pixofisiran与lixadesiran单药及联合使用的各自贡献，充分发挥团队在TGF-β1与COX-2核心靶点积累的深厚临床认知，并将为公司与FDA就注册路径的后续沟通提供依据。公司自研的siRNA分子在医美、多类实体肿瘤及肌肉骨骼疾病等领域拥有广阔的应用潜力。随着isSCC项目监管路径的进一步明确，我们将持续加速临床开发，充分释放多适应症RNA技术平台的长期价值。”