-
将公布CARTITUDE-2队列A中既往接受过1-3线治疗且对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者的最新长期随访数据
-
同时公布真实世界证据及上市后安全性研究结果
美国新泽西州布里奇沃特—2026年9月10日——全球细胞疗法领导者传奇生物（NASDAQ: LEGN）今日宣布，来自CARTITUDE-2研究的最新数据及真实世界证据将在第23届国际骨髓瘤学会（IMS）年会上公布。本届年会将于2026年9月23日至26日在苏格兰格拉斯哥举行。相关报告将包括CARTITUDE-2临床试验的更新长期随访数据，该研究旨在评估CARVYKTI®（西达基奥仑赛；Cilta-cel）在不同多发性骨髓瘤疾病治疗场景下的安全性与有效性。
传奇生物临时首席执行官Alan Bash：“CARTITUDE项目持续在多种治疗场景中积累证据，且在其长期临床随访数据基础上我们现在又进一步涵盖了真实世界经验。这些报告共同反映了我们始终致力于了解CARVYKTI在治疗历程中的作用，并为临床实践持续提供有价值的参考证据。”
CARTITUDE-2 队列A
在早线复发/难治性多发性骨髓瘤中的长期数据
CARTITUDE-2（NCT04133636）是一项2期多队列研究，旨在评估CARVYKTI在不同多发性骨髓瘤疾病治疗场景中的安全性和有效性。队列A纳入了既往接受过1至3线治疗、曾接受蛋白酶体抑制剂（PI）且对来那度胺耐药的患者。
其他报告将包括真实世界证据以及一项针对复发或难治性多发性骨髓瘤患者的上市后安全性研究结果。会议专场标题、报告时间和地点详情见下文。
总体而言，在IMS年会上公布的这些报告以及近期披露的CARTITUDE-4研究结果，共同充实了CARVYKTI在不同治疗场景和患者群体中应用的证据评估体系。CARTITUDE临床项目的其他研究发现近期也将在第14届血液肿瘤学学会（SOHO）年会上公布。
IMS壁报展示
摘要编号
PA-288
摘要标题
既往接受过1-3线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中，使用西达基奥仑赛（Cilta-cel）实现的长期（≥5年）缓解与生存情况：CARTITUDE-2研究A队列
Long-Term (≥5-Year) Remission and Survival With Ciltacabtagene Autoleucel (Cilta-cel) in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma (RRMM) With 1-3 Prior Lines of Therapy: CARTITUDE 2 Cohort A
汇报人
Adam D. Cohen, MD
会议信息
时间：英国夏令时(BST) 9月25日12:00 -13:00
地点：4号展厅（Hall 4）
摘要编号
PA-174
摘要标题
eMMpower-CART：西达基奥仑赛（Cilta-cel）用于多发性骨髓瘤（MM）早期线治疗结局的真实世界研究结果
eMMpower-CART: Real-World Insights into Early-Line Cilta-cel Outcomes in Multiple Myeloma (MM)
汇报人
Binod Dhakal, MD
会议信息
时间：英国夏令时(BST) 9月25日12:00 -13:00
地点：4号展厅（Hall 4）
摘要编号
PA-199
摘要标题
西达基奥仑赛（Cilta-cel）用于复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的一项非干预性、前瞻性上市后安全性研究（PASS）的首项结果
First Results of a Noninterventional, Prospective, Postauthorization Safety Study (PASS) of Ciltacabtagene Autoleucel (Cilta-cel) in Patients (Pts) With Relapsed/Refractory Multiple Myeloma (RRMM)
汇报人
Hermann Einsele, MD
会议信息
时间：英国夏令时(BST) 9月23日12:00 -13:00
地点：4号展厅（Hall 4）
关于CARVYKTI®（Cilta-cel，西达基奥仑赛）
西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。[1]
2017年12月，传奇生物与强生旗下杨森公司达成全球独家许可及合作协议，共同开发和商业化西达基奥仑赛。2022年2月，西达基奥仑赛获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，商品名为CARVYKTI®。2024年4月，西达基奥仑赛适应症进一步扩大至既往至少接受过一线治疗，包括蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节剂（IMiD）且对来那度胺耐药的复发或难治性多发性骨髓瘤患者的二线治疗。
2022年5月，欧盟委员会授予CARVYKTI®附条件上市许可，用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤成人患者；同年9月获日本厚生劳动省批准。该产品于2019年12月在美国和2020年8月在中国获得突破性疗法认定，并于 2019年4月获得欧盟委员会优先药物资格（PRIME）认定。美国FDA、欧盟委员会和日本PMDA分别于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西达基奥仑赛孤儿药资格认定。2022年3月，欧洲药品管理局的孤儿药品委员会一致建议，根据临床数据（治疗后完全缓解率有所改善且持续存在）维持西达基奥仑赛的孤儿药认定。
关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤被认为是不可治愈的血液肿瘤，是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病[2]。预计2024年美国有超过35000人被诊断为多发性骨髓瘤，超过12000人死于该疾病[3]。虽然一些多发性骨髓瘤患者无明显症状，但多数患者是由于出现临床症状而确诊，这些症状可能包括骨病、血细胞减少、血钙升高、肾功能异常或感染等[4]。
关于CARTITUDE-1
CARTITUDE-1（NCT03548207）是一项1b/2期、开放标签、多中心临床研究，旨在评估西达基奥仑赛 (Cilta-cel) 在复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者中的安全性和有效性。该研究入组患者既往至少接受过三线疗法（包括蛋白酶体抑制剂[PI]、免疫调节剂[IMiD]和抗CD38单克隆抗体）或对PI、IMiD双重耐药， 且在最近一次治疗开始后12个月内出现疾病进展。1b期研究的主要目标是评估药物安全性并通过LCAR-B38M CAR-T细胞首次人体试验（LEGEND-2研究）的数据来确认2期推荐剂量，2期研究进一步评估西达基奥仑赛 (Cilta-cel) 的疗效，以总缓解率为主要终点[5]。
关于CARTITUDE-2
CARTITUDE-2（NCT04133636）是一项正在进行的2期多队列研究，旨在评估西达基奥仑赛（Cilta-cel）在不同临床治疗场景下多发性骨髓瘤患者中的安全性和有效性。CARTITUDE-2队列A评估了西达基奥仑赛（Cilta-cel）在既往接受过1至3线治疗、包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物治疗且对来那度胺耐药的患者中的应用。队列A的主要研究目标是评估西达基奥仑赛的疗效，以微小残留病（MRD）阴性率作为主要终点 [6]。
关于CARTITUDE-4
CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一项国际、随机、开放标签的3期研究，评估西达基奥仑赛（Cilta-cel）与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）在既往接受过一至三线治疗（包括一种PI和一种IMiD）的复发或来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者中的疗效和安全性。该研究旨在评估与标准治疗相比，西达基奥仑赛（Cilta-cel）是否能改善患者治疗结局，以无进展生存期（PFS）为主要终点[7]。
关于传奇生物
传奇生物（Legend Biotech）是全球最大的独立细胞疗法公司，拥有超过3000名员工，致力于开发能够改变癌症治疗格局的突破性疗法。公司与合作伙伴强生（Johnson & Johnson）共同开发并商业化的CARVYKTI®，是一款用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的一次性疗法，正引领着CAR-T细胞治疗领域的革命。公司总部位于美国，通过加强领导力建设，构建端到端的细胞治疗体系，以提升CARVYKTI®的患者可及性并充分挖掘其治疗潜力。公司计划以此平台为基础，持续推动其前沿细胞治疗管线中的创新研发。
参考来源：
[1] CARVYKTI™ Prescribing Information. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.
[2] American Cancer Society. “What is Multiple Myeloma?”. Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html.Accessed March 2024.
[3] American Cancer Society. “Key Statistics About Multiple Myeloma.” Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html.Accessed March 2024.
[4] American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis, and staging. Available at: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Accessed March 2023.
[5] ClinicalTrials.gov. A Study of JNJ-68284528, a Chimeric Antigen Receptor T Cell (CAR-T) Therapy Directed Against B-CellMaturation Antigen (BCMA) in Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-1). Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03548207 Accessed August 2026.
[6] ClinicalTrials.gov. A Study of JNJ-68284528, a Chimeric Antigen Receptor T Cell (CAR-T) Therapy Directed Against B-cell Maturation Antigen (BCMA) in Participants With Multiple Myeloma (CARTITUDE-2). Available at: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04133636. Last accessed Aug 2026.
[7] ClinicalTrials.Gov. A Study Comparing JNJ-68284528, a CAR-T Therapy Directed Against B-cell Maturation Antigen (BCMA), Versus Pomalidomide, Bortezomib and Dexamethasone (PVd) or Daratumumab, Pomalidomide and Dexamethasone (DPd) in Participants With Relapsed and Lenalidomide-Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-4). https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827. Accessed March 2024.