中国上海，2026年09月11日——默沙东（默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号）宣布，全球首个且目前唯一[1]突破性生物制剂欣瑞来®（注射用索特西普）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准扩展其适应症，用于治疗世界卫生组织（WHO）功能分级（FC）II-IV级的肺动脉高压（PAH，WHO第1组）成人患者，以改善患者的运动能力和WHO功能分级，并降低临床恶化事件的风险，包括PAH住院、肺移植和死亡[2]。欣瑞来®（注射用索特西普）是针对PAH潜在病理生理机制的激活素信号传导抑制剂，其通过重新平衡血管促增殖和抗增殖信号，改善血管和右心室重塑，从根源改善疾病[3,4]。此次获批基于III期临床试验ZENITH和HYPERION的研究数据。
默沙东全球高级副总裁默沙东中国总裁唐凯宇：“PAH起病隐匿、进展迅速，严重影响患者及其家庭[5]。作为心血管领域的创新引领者，默沙东致力于持续改善PAH患者的健康状况，此次欣瑞来®（注射用索特西普）适应症的扩展，覆盖了WHO功能分级（FC）IV级的重度PAH成人患者。罕见病患者是‘生命的少数派’，但他们的需求不应被忽视，作为PAH的一种重要类型，特发性肺动脉高压（IPAH）入选了《第一批罕见病目录》[6]，默沙东深耕心血管与罕见病领域，将持续以科学创新与广泛合作，为这一特殊群体带来更多创新解决方案，让‘少数派’被看见、被守护。”
PAH是一种相对罕见但危害严重的心血管疾病，致死致残率极高，目前尚无治愈手段[7,8]。随着病程进展，患者不仅运动耐量持续下降，生活质量受到显著影响，死亡风险也显著增高：一项荟萃分析显示，WHO功能分级（FC）III/IV级患者的3年死亡率（45.2%）高达I/II级患者（21.6%）的2倍以上[9,10,a]。模型预测进一步提示，PAH的发病和患病病例数仍将逐年增加，预示未来肺动脉高压防控将面临更为严峻的挑战，研究显示，即使初始即接受靶向疗法，仍有70%的IPAH患者随访时处于中高危状态，另一项研究显示，中国20%以上PAH患者生存期不足5年，患者不仅需要改善生活质量，更亟需可有效延长生存的创新治疗方案[11,12,b,13,c]。
广东省医学科学院副院长广东省医学会心血管病学分会主任委员广东省人民医院心血管内科主任荆志成教授：“肺血管重构是PAH的核心病理机制，其源于肺血管抗增殖与促增殖信号通路之间的失衡，引起肺血流阻力增加和肺动脉压升高，最终导致患者出现心力衰竭甚至死亡[4,14,15]。索特西普的获批与临床应用，标志着PAH治疗实现了从既往血管扩张疗法向靶向调控血管重构的转变[16]。此次在中国境内获批适应症扩展，更以降低临床恶化事件（包括PAH住院、肺移植和死亡；P<0.001）的明确证据，为更多的PAH患者、特别是高危患者带来新的治疗选择，有望改善中国PAH患者的长期预后[17,d]。”
默沙东全球高级副总裁默沙东中国研发中心总裁李正卿博士：“我们十分高兴的看到，基于ZENITH和HYPERION研究数据，欣瑞来®（注射用索特西普）在中国获批扩展适应症，使更广泛的PAH患者可以获益于创新的生物制剂治疗。未来，默沙东将持续以满足患者需求为导向，推动前沿科学研究，在心血管领域探索更多的创新治疗方案。”
关于默沙东在心血管领域的承诺
默沙东在心血管代谢及呼吸系统疾病治疗领域拥有深厚的积淀和持续的创新动力。自70多年前推出首款心血管治疗药物以来，我们始终致力于推动心血管代谢及呼吸系统相关疾病的创新研究，惠及广大患者。公司重点关注的疾病领域涵盖动脉粥样硬化性心血管疾病、心力衰竭、肺动脉高压以及慢性阻塞性肺疾病(COPD)。
关于默沙东
在默沙东（默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号），我们齐心协力追求共同的目标：我们发挥前沿科学的力量，在全球范围内拯救生命、改善生活。130多年来，我们通过研发重要药物和疫苗，为全人类带来希望。我们致力成为顶尖的研究密集型生物制药公司——当下，我们正处于研发前线，推出创新解决方案，以推进人类和动物疾病的预防和治疗。我们建立了一个多元、包容的全球员工体系，以负责的态度经营每一天，确保所有人、所有社区都能有一个安全、可持续和健康的未来。
关于默沙东中国
中国是默沙东全球增长战略中至关重要的一部分。默沙东中国总部设在上海，同时在北京设有研发中心、在杭州、宁波和天津分别设有工厂，实现了研发、制造和商业运营三擎合一。我们全心全意，向中国大众提供高质量的创新药物、疫苗和服务，造福中国社会。
参考文献：
[1] 截至2026年9月10日。
[2] 注射用索特西普说明书。
[3] McLaughlin VV, Hoeper MM, Badesch DB et al. Sotatercept for Pulmonary Arterial Hypertension within the First Year after Diagnosis. N Engl J Med 2025; 393: 1599–1611.
[4] Humbert M, McLaughlin V, Gibbs JSR et al. Sotatercept for the treatment of pulmonary arterial hypertension: PULSAR open-label extension. Eur Respir J 2023; 61.
[5] Kiely DG, Lawrie A, Humbert M. Screening strategies for pulmonary arterial hypertension. Eur Heart J Suppl 2019; 21: K9-K20.
[6] 国家卫生健康委员会. 关于公布第一批罕见病目录的通知.
[7] Wang Z-S, Bennett SH, Kicin B et al. De Novo Synthesis of Dihydrobenzofurans and Indolines and Its Application to a Modular, Asymmetric Synthesis of Beraprost. J Am Chem Soc 2023; 145: 14124–14132.
[8] 中华医学会心血管病学分会精准心血管病学学组. 单基因遗传性心血管疾病基因诊断指南. 中华心血管病杂志, 2019, 47(3): 175-196
[9] Humbert M, Kovacs G, Hoeper MM et al. 2022 ESC/ERS Guidelines for the diagnosis and treatment of pulmonary hypertension. Eur Heart J 2022; 43: 3618–3731
[10] Kim NH, Fisher M, Poch D et al. Long-term outcomes in pulmonary arterial hypertension by functional class: a meta-analysis of randomized controlled trials and observational registries. Pulm Circ 2020; 10: 2045894020935291.
a 一项对PAH观察性注册研究的荟萃分析，生存率为研究终点，10项注册研究共纳入6580例患者，入组时间从1995–2004年 至 2013–2014年。
[11] Qiu J-Y, Qiu L-H, Huang S-S et al. Pulmonary arterial hypertension: a long-standing and nonnegligible burden over three decades. Sci Bull (Beijing) 2025; 70: 1766–1769
[12] Gong S-G, Wu W-H, Li C et al. Validity of the ESC Risk Assessment in Idiopathic Pulmonary Arterial Hypertension in China. Front Cardiovasc Med 2021; 8: 745578.
b 一项2009年到2018年在上海肺科医院进行的针对新诊断的特发性肺动脉高压患者的回顾性分析，基线接受靶向药物治疗的患者 (n=392)，主要终点定义为全因死亡率，且没有患者接受肺移植或心肺移植。
c一项在中国34家三甲医院开展的全国前瞻性多中心注册登记研究，在2009-2019年期间共入组了2,031名PAH患者，其中基线时即采用单药或联合靶向疗法(n=401)，旨在深入了解中国 PAH 的患者特征、治疗和生存率。
[13] Quan R, Zhang G, Yu Z et al. Characteristics, goal-oriented treatments and survival of pulmonary arterial hypertension in China: Insights from a national multicentre prospective registry. Respirology 2022; 27: 517–528.
[14] Guo L, Li Y, Tian Y et al. eIF2α promotes vascular remodeling via autophagy in monocrotaline-induced pulmonary arterial hypertension rats. Drug Des Devel Ther 2019; 13: 2799–2809.
[15] Humbert M, Zeder K, Kovacs G, Weatherald J. Transforming Pulmonary Arterial Hypertension: Key Milestones and Future Perspectives. Circulation 2026; 154: 156–177.
[16] Salibe-Filho W, Zorze Rossetto N, Tatagiba LS et al. Evaluating sotatercept in the treatment of pulmonary arterial hypertension. Future Cardiol 2026; 22: 463–472.
[17] Humbert M, McLaughlin VV, Badesch DB et al. Sotatercept in Patients with Pulmonary Arterial Hypertension at High Risk for Death. N Engl J Med 2025; 392: 1987–2000.
d 一项3期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照试验，旨在评估索特西普在具有高死亡风险的肺动脉高压功能分级III 或 IV级成人患者中的疗效和安全性，共纳入172名确诊为PAH的患者，其中索特西普组（n=86），安慰剂组（n=86），患者每3周一次接受皮下注射索特西普（起始剂量0.3 mg/kg；目标剂量0.7 mg/kg）或安慰剂，主要终点为复合终点，包含全因死亡、肺移植、或肺动脉高压恶化导致住院≥24小时，以首次发生事件的时间进行分析；次要终点包括总生存期、无移植生存期、全因死亡、REVEAL Lite 2评分变化、NT-proBNP变化、平均肺动脉压和PVR变化、WHO FC改善、6分钟步行距离变化、心脏输出量变化、EQ-5D-5L指数评分变化等。