· 此次FDA许可进一步推动了C-CAR168在具有重大未满足医疗需求的慢性自身免疫性疾病领域的临床开发
9月16日，西比曼生物科技（“西比曼”或“公司”）宣布，公司的靶向CD20/BCMA双特异性CAR-T疗法C-CAR168，已获得美国FDA批准，在现新药临床试验申请（IND）下开展治疗进展型多发性硬化的Ib/II期临床试验，以评估C-CAR168在对标准治疗无效的进展型多发性硬化患者中的疗效。
此次FDA许可进一步将西比曼C-CAR168临床开发项目拓展至难治性慢性自身免疫性神经系统疾病领域。这是该项目在难治性系统性红斑狼疮（SLE，包括狼疮肾炎[LN]）领域取得的两项重要监管里程碑之后的又一重大进展。此前，FDA已授予C-CAR168“再生医学先进疗法（RMAT）”认定，并许可其开展一项多中心注册性II期临床试验；随后，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）授予C-CAR168“优先医药（PRIME）”认定。
“FDA的该项许可标志着C-CAR168在难治性慢性自身免疫性疾病领域发挥其治疗潜力又迈出重要一步，”西比曼生物董事长兼首席执行官刘必佐先生表示，“进展型多发性硬化可导致严重且不可逆的神经功能障碍，目前仍存在大量未满足的临床治疗需求，需要能够针对驱动疾病进展的潜在免疫功能障碍的疗法。基于在继发进展型多发性硬化（SPMS）患者中的最新初步疗效数据，包括观察到早期及持续的扩展残疾状态量表（EDSS）评分降低及功能改善，我们仍审慎乐观地认为C-CAR168所实现的深度免疫细胞清除与重置或可为这些患者带来具有临床意义且持久的获益。”
关于进展型多发性硬化
多发性硬化（MS）是一种慢性免疫介导性疾病，可累及脑部及脊髓，引发乏力、疲劳、运动功能障碍及认知功能障碍等症状。全球约有280万患者罹患MS，其患病率为每100,000人口中35.9例，年发病率为每100,000人口中2.1例新发病例[1]。
进展型多发性硬化（PMS）的特征是神经系统功能与残疾程度随时间推移而逐渐加重。PMS包括原发性进展型多发性硬化（PPMS），即自疾病发病起即呈残疾进展；以及SPMS，残疾进展在经历初始的复发-缓解病程后出现[2]；目前针对这两种类型的治疗方案仍然有限。
1. Lublin FD, et al., Defining the clinical course of multiple sclerosis: the 2013 revisions. Neurology. 2014 Jul 15;83(3):278-86.
2. Rajabi M, et al., Primary Progressive Multiple Sclerosis: New Therapeutic Approaches. Neuropsychopharmacol Rep. 2025 Sep;45(3):e70039
关于本研究
这项针对对标准治疗无效的进展型多发性硬化患者的自体靶向CD20/BCMA CAR-T细胞疗法（C-CAR168）开展的多中心、Ib/II期临床研究，旨在评估C-CAR168在对标准治疗反应不佳的进展型多发性硬化患者中的安全性、耐受性及疗效。Ib期研究将纳入约6至24例SPMS或PPMS患者，以确定推荐用于II期研究的给药剂量；II期研究将纳入约95例患者，分为两个独立队列，一个队列纳入活动性SPMS患者，另一个队列纳入PPMS或非活动性SPMS患者，以进一步评估C-CAR168的安全性和临床疗效。
关于C-CAR168
C-CAR168是一种新型自体双特异性CAR-T疗法，同时靶向CD20和BCMA。该疗法旨在实现对驱动疾病的B细胞和浆细胞的深度清除，以期在严重自身免疫疾病患者中诱导免疫重置。
C-CAR168目前正在针对多种自身免疫性疾病开展评估，包括进展型多发性硬化、系统性硬化（SSc）、系统性红斑狼疮（SLE）及狼疮肾炎（LN）。
2025年ACR大会上公布的I期首次人体临床试验的早期临床数据涵盖了继发性进展型多发性硬化（SPMS）患者。接受C-CAR168治疗后，这些患者显示出积极的早期疗效信号，包括步态与神经功能的改善，以及脑部炎症和病灶大小的减小。
关于西比曼生物科技
西比曼生物科技是一家处于临床阶段的全球性生物制药公司，在上海和马里兰罗克维尔设有创新中心，专注于开发创新型细胞治疗产品，致力于通过定制化治疗，利用人体自身的免疫系统来对抗恶性血液肿瘤、炎症和免疫疾病及实体肿瘤。公司在各个创新中心内均设有符合生产质量管理规范（GMP）的生产基地推动产品开发，管线覆盖多种CAR-T疗法。