FDA再次强调在不降低证据标准的前提下，为非动物方法打开监管通道。
美国FDA计划在其法规中以非临床研究和非临床试验（ nonclinical tests and nonclinical studies）等更广泛的用语，取代与动物实验相关的术语，以促进非动物方法在药物开发中的应用。据Regulatory Affairs报道，该最终规则预计将于2027年2月4日生效。
来源｜iStock
FDA代理局长Kyle Diamantas表示：“这项新规则支持特朗普政府推动的方向，即探索以更能预测药物对人体实际作用的方法，来补充、并在适当情况下替代动物实验。”
FDA与其他全球监管机构长期以来一直致力于依照3R原则（减少、优化、替代）降低对动物实验的依赖。去年，FDA宣布了在临床前安全性研究中逐步淘汰动物实验的步骤，并强调新替代方法（NAMs）、类器官、器官芯片系统、计算建模以及机器学习／人工智能模型。
Diamantas说：“这让科学家和药物开发者拥有更大的灵活性，可以采用最能回答其科学问题的实验方法。我们的目标不是用一种僵化的方法取代另一种僵化的方法，而是支持严谨的现代科学，包括在仍然适当且经过验证的情况下继续使用动物实验，以及在替代方法能够提供保护患者所需证据时加以采用。”
该规则还以非临床术语取代临床前和体外等用语，并在其法规中新增这些术语的定义，以符合2022年《食品与药品综合改革法案》中对非临床试验的定义。
FDA指出，这些变更并不禁止或取消动物实验，而是旨在澄清此类实验并非产生药物和生物制品安全性信息的唯一可接受方式。此外，FDA表示，这些规则不会改变该机构的证据标准，也不会对制药商施加新的成本或要求。
FDA表示：“法律承认不使用动物的较新方法与传统动物研究，都是提供开始人体研究所需证据的可能方式。”
因此，该规则在FDA法规中新增以下定义：“非临床试验和非临床研究是指以体外、计算机模拟或化学方式进行的试验或研究，或非人体的体内试验或研究。此类试验或研究可包括：”基于细胞的检测、器官芯片与微生理系统、计算机建模、其他非人类或基于人类生物学的检测方法（如生物打印），以及动物实验或研究。
该机构以不寻常的方式，将该规则作为直接最终规则发布，未经事先通知或公众评论；同时，它还发布了一项配套的拟议规则，作为必须撤回最终规则时的备用方案。
该机构表示，它认为直接最终规则中的变更不具争议性，并且预计不会收到重大的负面评论；然而，它表示，如果在任一公开评论档案中收到“重大负面评论”，它将撤回直接最终规则，并推进实质上相同的拟议版本。两项规则同时发布，其评论期同时进行。评论截止日期为2026年12月7日，FDA表示计划在评论期结束后30天内发布确认直接最终规则生效日期的通知。
FDA过去在NAMs方面的工作总结
FDA对新替代方法（New Approach Methodologies, NAMs）的推动并非始于今日，而是经过了多年的逐步推进：
2023年，FDA发布了《减少动物实验的替代方法》路线图，明确提出在监管决策中逐步增加对NAMs的采用，并成立了专门的NAMs工作组，负责协调各中心之间的相关工作。
2024年，FDA进一步发布了关于NAMs的资格认定流程指南草案，为药物开发者提供了一条将新方法纳入监管决策的正式路径。同年，FDA还启动了“器官芯片”相关的联合研究项目，与产业界和学术界合作验证微生理系统在药物安全性评估中的可靠性。
2025年，FDA宣布了更为具体的逐步淘汰动物实验计划，明确将类器官、器官芯片、计算建模和AI/ML模型列为优先发展方向，并表示将在单克隆抗体等生物制品的安全性评价中率先试点。
此次以非临床术语取代临床前和体外等用语，正是上述一系列工作的法规层面落地。