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简短口头报告将公布 ISM6331 用于晚期实体瘤患者的 Ⅰ 期临床试验初步数据
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该项目已获 FDA 快速通道认定（Fast Track）和孤儿药（Orphan Drug）资格认定，体现了英矽智能推进 AI 设计药物应对难治性、衰老相关疾病的战略
马萨诸塞州剑桥，2026 年 9 月 23 日 — 由生成式人工智能（AI）驱动的临床阶段生物医药科技公司英矽智能（Insilico Medicine，HKEX：3696）今日宣布，其在研泛 TEAD 抑制剂 ISM6331 的 Ⅰ 期临床试验初步数据，将在即将于 10 月 23 日至 27 日在西班牙马德里举行的 2026 年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，以简短口头报告形式正式公布。
本次报告将首次揭晓 ISM6331 在晚期实体瘤患者中开展的全球多中心首次人体研究的临床结果。ISM6331 旨在抑制 TEAD 家族全部 4 个转录因子，从而阻断由 Hippo 信号通路失调驱动的促肿瘤信号 —— Hippo 通路是调节细胞生长、生存、组织稳态及再生的核心通路。
报告详情
题目： AI 设计的泛 TEAD 抑制剂 ISM6331 在间皮瘤或其他晚期实体瘤患者中的首次人体多中心 Ⅰ 期临床研究（First-in-human Multicenter Phase 1 Study of ISM6331, an AI-Designed Pan-TEAD Inhibitor, in Patients with Mesothelioma or Other Advanced Solid Tumors）
摘要编号： #997
专场：简短口头报告：新药开发（Rapid Oral Presentation: Developmental Therapeutics）
形式： 简短口头报告（Rapid Oral presentation）
报告人： Melina E. Marmarelis 博士/医学博士（宾夕法尼亚大学阿布拉姆森癌症中心血液学与肿瘤学）
日期： 2026 年 10 月 25 日，星期日
时间： 欧洲中部夏令时间（CEST）上午 8:30–10:00
地点： Cordoba 大放映厅 – 4 号展厅（Cordoba Auditorium – Hall 4）
“在 ESMO 大会上发表报告是向全球肿瘤学界分享 ISM6331 首次临床研究发现的重要契机，”英矽智能肿瘤项目临床开发副总裁 Halle Zhang 博士表示，“晚期间皮瘤以及其他存在 Hippo 信号通路失调的肿瘤患者面临着巨大的未被满足的临床需求。我们期待在此次首次人体研究中，展示 ISM6331 在安全性、药代动力学以及抗肿瘤活性方面的最新数据，并共同探讨该项目的下一阶段临床规划。”
从生成式化学走向临床验证：
AI 药研的落地跃迁
英矽智能于 2023 年 6 月将 ISM6331 提名预临床候选化合物。该分子的全新非共价母核结构由公司生成化学平台 Chemistry42 辅助生成，通过基于结构的药物设计与多参数打分，对其活性、选择性、成药性及开发可行性进行了综合优化。
临床前研究表明，ISM6331 在多种 Hippo 信号通路失调的肿瘤模型中展示出广谱的抗肿瘤活性，在低剂量下表现强效，具备联合用药潜力，并拥有良好的临床前安全性及 ADMET 特性。ISM6331 已于 2025 年 1 月正式跨入全球多中心 Ⅰ 期临床试验。
2024 年 6 月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予 ISM6331 用于治疗间皮瘤的孤儿药资格认定。2026 年 7 月，该项目获得快速通道资格认定，用于治疗在接受或未接受抗 CTLA-4 治疗、抗 PD-1 治疗以及含铂化疗后发生疾病进展的不可切除恶性胸膜间皮瘤成人患者。ISM6331 成为英矽智能 AI 驱动管线中首个获得 FDA 快速通道资格的项目。
“ISM6331 展示了我们的端到端平台如何针对极具生物学意义且历史上难以成药的靶向通路，完成从计算设计到临床验证的全过程，”英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士表示，“该项目将差异化的泛 TEAD 设计与基于生物标志物的研发战略相结合，精准针对由 Hippo 通路失调驱动的肿瘤。本次获选在 ESMO 年会上作口头报告，标志着我们 AI 赋能肿瘤学战略在临床验证层面迈出了有意义的一步。”
布局前沿生命科学：
肿瘤突破、衰老机制与健康长寿
癌症是最为严峻的衰老相关疾病之一，其发病率随着年龄的增长呈显著上升趋势。Hippo–YAP/TAZ–TEAD 信号网络深度参与了连接癌症与衰老生物学的多个核心过程，包括组织维持、再生、细胞塑性以及对累积损伤的应答。当这一受到精密调控的系统发生失调时，持续的 TEAD 介导转录会直接促进肿瘤细胞的增殖、生存、耐药性以及免疫逃逸。
英矽智能的健康长寿战略立足于衰老生物学的前沿洞察，旨在利用人工智能研发能够攻克限制“健康寿命”相关疾病的药物。在肿瘤学领域，该战略并不意味着直接去“治疗衰老”本身，而是致力于探寻驱动严重衰老相关癌症的分子机制，并将这些洞察转化为精准设计的治疗药物。ISM6331 正是这一战略路径的典型代表 —— 它精准靶向了一条对组织稳态至关重要、却极易被癌症“劫持”的生物学通路。
该项目是英矽智能更广泛的肿瘤学管线组合的一部分。这一管线构建于基于生物学洞察的靶点筛选、生成式分子设计、迭代式的“设计-合成-测试-分析”循环、生物标志物策略以及转化医学开发之上。目前，英矽智能正在全面推进针对转录调控、合成致死、肿瘤代谢、免疫抑制以及其他难治性癌症底层机制的多元化研发管线。
关于 ISM6331
ISM6331 是一款在研的口服非共价小分子泛 TEAD 抑制剂，旨在阻断 Hippo 信号通路下游依赖于 TEAD 的转录过程。该候选药物目前正在一项全球多中心 Ⅰ 期临床研究中进行评估，受试者为晚期实体瘤患者，包括携带 NF2 基因变异或存在其他 Hippo 通路失调证据的肿瘤患者。ISM6331 已就间皮瘤适应症获得美国 FDA 授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation）及快速通道资格认定（Fast Track Designation）。该药物尚未在任何国家或地区获得上市批准，其安全性和有效性尚无定论。
Clinical trial: NCT06566079
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06566079
关于英矽智能
英矽智能是一家全球先锋生物科技公司，致力于整合人工智能和自动化技术，加速药物发现并推动生命科学领域的创新，赋能人类更长久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港联交所主板挂牌上市，股票代码：03696.HK。
利用自主研发的Pharma.AI 平台和先进的自动化生物学实验室，英矽智能正在为纤维化、肿瘤学、免疫学、疼痛、肥胖和代谢紊乱等未满足的疾病领域提供创新药物解决方案。此外，英矽智能持续将Pharma.AI应用拓展到多元化领域，如先进材料、农业、营养产品及兽医药物。