2026年9月28日，南京维立志博生物科技股份有限公司（以下简称“维立志博”或“公司”，股票代码：9887.HK）宣布，公司核心产品维利信®（LBL-024, 抗PD-L1/4-1BB双特异性抗体）获日本厚生劳动省（MHLW）授予孤儿药资格认定，用于治疗肺外神经内分泌癌（EP-NEC）。这是维利信®继美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会（EC）之后，获得的第三项孤儿药资格认定，标志着其全球监管认可版图进一步拓展至亚洲主要市场。
获得该认定后，维利信®将在日本享受一系列政策支持，包括临床开发资金补助、来自MHLW等机构的专业指导与建议、优先咨询和优先审评通道、审评审批费用减额以及再审查期的延长等。这些激励措施将有力加速维利信®在日本的开发、注册及商业化进程。
日本是全球第四大医药市场，2025年药品市场规模突破730亿美元，其中肿瘤免疫治疗市场规模超80亿美元，仅次于美国、中国和欧洲。维利信®以孤儿药资格切入这一战略市场，不仅是EP-NEC适应症的突破，更意味着公司在日本监管体系内已建立优先沟通和加速审评的政策通道，将赋能后续其他肿瘤适应症在日本的开发与注册路径。
自2024年10月起，维利信®先后获得中国国家药品监督管理局（NMPA）突破性治疗药物认定、美国FDA孤儿药认定和快速通道资格认定、欧盟孤儿药认定。2026年7月，其创新生物制品上市申请（NDA）获NMPA纳入优先审评审批程序。2026年8月，NDA获NMPA受理进入审评序列。目前，维利信®已在EP-NEC（一线及后线）、非小细胞肺癌（NSCLC）、小细胞肺癌（SCLC）、胆道癌（BTC）、肝细胞癌（HCC）、食管鳞癌（ESCC）、卵巢癌（OC）7大癌种中展现出卓越的疗效潜力与广阔的治疗前景。EP-NEC、NSCLC、BTC等领域的多项研究成果在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会、世界肺癌大会（WCLC）、欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会等国际顶级学术会议进行大会发言和学术分享，临床结果和创新价值得到行业的高度认可，持续验证维利信®在冷肿瘤及广泛适应症中作为具有生存获益的IO 2.0基石疗法潜力。
维立志博首席医学官蔡胜利博士表示：“此次获批是我们布局日本这一高价值市场的重要战略支点，标志着维利信®在中、美、欧、日四大关键市场均获得了监管认可和政策支持，进一步印证了产品的全球创新价值和开发潜力。依托孤儿药资格认定这一有利契机，将加速维利信®在EP-NEC及其他具有广阔开发前景适应症的临床开发和注册进程，为其在日本及全球的开发战略提供坚实支撑。”
关于维利信®
维利信®是一种靶向PD-L1与4-1BB的双特异性抗体，有潜力成为具有生存获益的泛肿瘤IO2.0基石疗法。目前，维利信®已开展14个适应症的临床研究，包括1项单臂关键注册临床研究、1项确证性III期临床研究、9项概念验证研究，覆盖多个大癌种和冷肿瘤。在已有临床数据支持的7个瘤种中，维利信®展现出卓越的临床价值和广阔的治疗前景，包括肺外神经内分泌癌（EP-NEC）、非小细胞肺癌（NSCLC）、小细胞肺癌（SCLC）、胆道癌（BTC）、肝细胞癌（HCC）、食管鳞癌（ESCC）和卵巢癌（OC）。
维利信®应用维立志博自主研发并具有知识产权的技术平台X-body®开发，可实现条件性激活4-1BB，在解除PD-1/PD-L1免疫抑制的同时强化4-1BB调节的T细胞激活，实现协同消灭肿瘤的效果，具有与PD-1/PD-L1抑制剂相当的安全性以及更强的广谱癌症治疗潜力。值得特别指出的是，4-1BB作为激动剂，能够重新激活耗竭的T细胞并大量扩增，特别适合治疗PD-1/PD-L1耐药或无效的冷肿瘤，并带来长拖尾效果的生存获益。
2024年10月维利信®获NMPA突破性治疗药物认定，同年11月获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药认定。2026年1月维利信®获FDA快速通道资格认定（FTD）和欧盟孤儿药认定。2026年7月维利信®创新生物制品上市申请被国家药品监督管理局（NMPA）纳入优先审评审批程序，并于8月正式获受理，有望成为全球首个获批的4-1BB抗体药物、全球首款激动剂类抗体药物、全球首款针对EP-NEC的治疗药物。
关于维立志博
维立志博成立于2012年，是一家处于临床阶段的生物科技公司，致力于创新疗法的发现、开发及商业化，以满足中国及全球在肿瘤、自身免疫性疾病及其他重大疾病方面未获满足的医疗需求。作为下一代肿瘤免疫疗法的领跑者，维立志博拥有涵盖15款创新候选药物的差异化临床管线，其中5款已进入临床阶段，1款正处于注册申报阶段。维立志博采用科学驱动的研发方法，已成功建立涵盖抗体发现及工程、体内及体外疗效评估以及成药性评估的综合研发能力；亦开发了包括LeadsBody®（CD3 T-Cell Engager平台）、X-body®（4-1BB Engager平台）、TOPiKinectics®（ADC技术平台）、ImBiTDC™（TDC技术平台）在内的专有技术平台。技术平台是维立志博持续创新的基石，并已通过双特异性抗体组合的临床结果得到验证。维立志博成功建立起了在早期研发、转化医学、临床开发、CMC以及业务拓展方面无缝衔接的自主能力。候选药物的创新性质及竞争优势，配合全球视野、积极主动的策略及高效的临床验证使维立志博成为头部行业参与者及投资机构备受欢迎的合作伙伴。