对制药行业而言，光遗传学最直接的价值在于靶点验证和药物机制研究。
2026年10月5日，瑞典卡罗琳医学院宣布，将本年度诺贝尔生理学或医学奖授予美国科学家卡尔·戴塞罗思（Karl Deisseroth）、德国科学家彼得·黑格曼（Peter Hegemann）和格奥尔格·内格尔（Georg Nagel），以表彰他们在光门控离子通道和光遗传学领域的奠基性发现。
来源｜诺奖官网
故事的起点是一种叫衣藻的单细胞绿藻。黑格曼和纳格尔发现了一种名为“通道视紫红质”的蛋白质。蓝光照射时，这种蛋白质上的离子通道会像门一样打开，带电离子流入细胞，产生电信号。关键发现是：无论将这种蛋白质放入哪种细胞，细胞都会变得对光敏感。
戴塞罗思随后将编码这种蛋白质的基因导入大鼠神经细胞。2005年，他成功用蓝光触发了神经信号；两年后，他在活体小鼠大脑中实现了光控神经活动。这种方法被命名为光遗传学，使研究人员能够以毫秒级精度开启或关闭特定神经细胞。
方向一：加速药物研发
2025年发表在《Cell》上的一项研究展示了光遗传学筛选平台的潜力。该光遗传学筛选平台由 Integrated Biosciences 公司开发，研究人员利用光遗传学选择性激活整合应激反应通路，从37万多个化合物中筛选出能够增强应激细胞凋亡敏感性、同时不引起细胞毒性的候选分子。其中先导化合物在体外表现出广谱抗病毒活性，并在眼部疱疹病毒感染小鼠模型中减少了疾病病理和病毒滴度。
这种精确的通路特异性激活避免了传统筛选工具的脱靶效应。正如该公司首席科学官Maxwell Wilson 博士所言：“光遗传学让我们能够精确调控复杂的细胞过程，这是传统药物筛选做不到的。”
光遗传学还能帮助药企验证候选药物的作用机制。如果一种新药声称作用于某条神经回路，研究人员可以先用光遗传学精确操控该回路，观察药物是否产生预期效果，从而判断药物是否靶向了对的地方。
方向二：让失明患者重见光明
光遗传学最接近临床落地的方向是视网膜疾病治疗。
视网膜退行性疾病（如视网膜色素变性）通常只破坏外层感光细胞，而内层的神经节细胞和双极细胞往往仍然存活。光遗传学策略是将光敏蛋白基因导入这些存活的细胞内，使它们变身为人工感光细胞。
目前，这一方向已有临床试验数据。一项针对晚期视网膜色素变性患者的UGX-201疗法试验显示，在无光感患者中，全部3人在治疗后恢复了光感，其中两人在52周随访结束时仍保持光感。另一项MCO-010疗法的三年随访数据显示，患者视力平均提升约三行视力表，且未出现严重治疗相关不良事件。
诺奖委员会在公报中也明确指出，研究人员正在尝试利用这一技术帮助视力受损者恢复部分视觉。Science杂志的报道称，这是目前唯一进入人体试验的光遗传学应用方向，其早期积极结果正激励研究人员将目光投向眼睛之外。
除眼科外，光遗传学在癫痫、神经病理性疼痛、帕金森病、抑郁症等领域的临床前研究也在推进。美国ModuLight Biotherapeutics公司正在开发针对面部三叉神经疼痛的光遗传学疗法，计划约两年内启动临床试验。
三位获奖者将均分1200万瑞典克朗奖金。戴塞罗思是霍华德·休斯医学研究所研究员、斯坦福大学教授；黑格曼是柏林洪堡大学教授；内格尔是维尔茨堡大学教授。